Тайванська медицина Хуа Фармацевтичний Besremi схвалений FDA США: перший інтерферон для лікування PV!

PharmaEssentia нещодавно оголосила, що Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) схвалило Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft) для лікування дорослих пацієнтів з поліцитемією віра (PV). ПВ - це захворювання крові, яке викликає перевиробництво червоних кров'яних тілець. Надмірні клітини потовщують кров, уповільнюють кровотік і збільшують ймовірність тромбозу. У Сполучених Штатах, PV зачіпає близько 6200 чоловік щороку. Раніше Бесремі отримав статус дитячого будинку (ODD) для лікування ПВ.

Besremi - це інноваційний моно-PEGylated інтерферон тривалої дії, який показує клітинні ефекти в PV в кістковому мозку. Клінічні дані, що тривають 7,5 років, показують, що Бесремі має глибоку і тривалу здатність контролювати кількість клітин крові і може бути використаний в будь-який час під час PV для підтримки цілей лікування.

Варто відзначити, що Бесремі є першим препаратом, схваленим FDA США для лікування ПВ. Його можна застосовувати незалежно від того, чи є у пацієнта анамнез лікування. Крім того, Бесремі також є першою терапією інтерферону, спеціально схваленою для лікування ПВ.

У лютому 2019 року Бесремі був затверджений в Євросоюзі як монотерапія для лікування дорослих пацієнтів з ПВ без симптоматичної спленомегалії. Бесремі є першим препаратом, схваленим в Європі для лікування PV і не має нічого спільного з попереднім впливом гідроксюреї. У Європі власником маркетингового дозволу Бєсремі є AOP Orphan Pharmaceuticals.

Лікування ПВ включає флеботомію (флеботомію, яка виводить зайві клітини крові з вени голкою) і препарати, що зменшують кількість клітин крові; Бестремі є одним з таких препаратів. Вважається, що Бесремі запускає ланцюгову реакцію, прикріплюючись до певних рецепторів в організмі, щоб зменшити вироблення клітин крові в кістковому мозку. Бєсремі - препарат тривалої дії, який вводять підшкірно кожні 2 тижні. Якщо Бєсремі може зменшити надлишок клітин крові і підтримувати нормальний рівень протягом принаймні року, частота введення може бути зменшена до одного разу на 4 тижні.

Ефективність і безпека Бесремі при лікуванні PV були підтверджені в 7,5-річному багатоцентрових односерійному дослідженні. У цьому дослідженні 51 пацієнт з PV отримував лікування Бестремі в середньому близько 5 років. Ефективність Бєсремі оцінюється шляхом спостереження за часткою пацієнтів, які досягають повної гематологічної відповіді. Повна гематологічна відповідь означає, що об'єм червоних кров'яних клітин пацієнта становить менше 45%, кількість білих кров'яних клітин і кількість тромбоцитів нормальні, розмір селезінки нормальний, і без недавнього кровопускання не відбувається тромбоз. В цілому, 61% пацієнтів отримували лікування бєсремі для досягнення повної гематологічної відповіді.

З точки зору безпеки, Бесремі може викликати підвищені ферменти печінки, низький рівень білих кров'яних клітин, низький рівень тромбоцитів, біль у суглобах, втому, свербіж, інфекції верхніх дихальних шляхів, біль у м'язах та грипоподібні захворювання. Побічні ефекти також можуть включати інфекції сечовивідних шляхів, депресію та транзиторні ішемічні напади (інсультоподібні напади).

Альфа-інтерферонні продукти, такі як Бєсремі, можуть викликати або погіршити нейропсихіатричні, аутоімунні, ішемічні (недостатній приплив крові до частини тіла) та інфекційні захворювання, що призводять до небезпечних для життя або смертельних ускладнень. Бєсремі категорично заборонено застосовувати пацієнтам з алергією на препарат, пацієнтам з важким психічним захворюванням або в анамнезі важким психічним захворюванням, імуносупресованим реципієнтам трансплантації, деяким пацієнтам з аутоімунними захворюваннями або анамнезом аутоімунними захворюваннями, а також пацієнтам із захворюваннями печінки. Через ризик заподіяння шкоди плоду жінки повинні пройти тест на вагітність перед використанням Бесрімі.

Діючим фармацевтичним інгредієнтом Бєсремі є канатгінтерферон альфа-2b, який є новим однодіапаводним монопегільованим пролін-інтерфероном тривалої дії (>98%, АТС L03AB15) з поліпшеними фармакокінетичичними характеристиками , І довів переносимість і зручність. Препарат вводять один раз на 2 тижні або один раз на 4 тижні під час тривалого підтримуючого лікування і є першим препаратом інтерферону, схваленим для лікування ПП.

Канатний інтерферон альфа-2b був виявлений компанією Yaohua Pharmaceutical і виготовлений на заводі в Тайчжуні, Тайвань, Китай. Завод пройшов сертифікацію cGMP EMA в січні 2018 року. У Сполучених Штатах і Європейському Союзі канатний контегінтерферон альфа-2b отримав позначення препарату-сироти для лікування ПВ.

Поліцитемія віра (PV) - це рак, який походить від хвороботворних стовбурових клітин в кістковому мозку, що призводить до хронічного збільшення еритроцитів, білих кров'яних клітин і тромбоцитів. Це захворювання може викликати серцево-судинні ускладнення, такі як тромбоз і емболія, і навіть перетворитися в вторинний мієлофіброз або лейкоз. Хоча молекулярний механізм, що стоїть за PV, все ще потребує поглибленого вивчення, поточні результати вказують на набір придбаних мутацій, найважливішим з яких є мутантна форма Janus kinase 2 (JAK2): JAK2V617F.