Mallinckrodt ниркової недостатності наркотиків відхилено FDA

Нещодавно FDA відхилила заявку Mallinckrodt для терліпресину для лікування рідкісних прогресуючих ниркових недостатності. Хоча препарат раніше досяг своєї головної мети у Фазі 3 і завоював підтримку консультативного комітету.

Терліпресин є вазопресиновим аналогом, який є вибірковим для рецептора V1. Спочатку він був розроблений сиріт терапевтики і намагався представити його на ринку США. Препарат почав розглядатися FDA більше десяти років тому, хоча оригінальний етап 3 клінічних випробувань не відповідає основній кінцевій точці. Результат очевидний, FDA відхилив сирота. Згодом Ікарія отримала права на ринок терліпресину в Північній Америці від сирота. До 2015 року Mallinckrodt придбала Ікарія за 2,3 млрд доларів, а права ринку Терліпресина нарешті потрапили в руки Маллінкродта.

До минулого року препарат успішно провів фазу 3 клінічних випробувань у 300 хворих з гепатореалевим синдромом 1 типу (HRS-1). Результати показали, що 29% пацієнтів, які отримують терліпресин досвідчений HRS розвороту (рівень креатиніну сироватки знизився з 2,25 мг/дл або більше до 1,5 мг/дол на день 14 або при розряді), в той час як ті, плацебо пацієнтів Ця частка була лише 16%, і дослідження досягло своєї основної кінцевої точки.

Однак, коли FDA видав короткий документ до липня засідання консультативного комітету, несподівані проблеми виникли. Повідомляється, що FDA попросив комітет розглянути питання про те, чи впливає вплив терліпресину на рівні креатиніну сироватки вплине на результат клінічного лікування.

Врешті-решт, комітет проголосував від 8 до 7 на користь заяви терліпресина, але, мабуть, не зміг полегшити всі занепокоєння FDA. У повному листі відповіді, Mallinckrodt заявив, що FDA має сумніви про те, сурогат кінцеві точки, використовувані у фазі 3 клінічних випробувань буде перевести в значущі клінічні переваги (які можуть компенсувати ризики, включаючи сепсис). FDA вважає, що потрібна додаткова інформація. Підтримується, що переваги терліпресину у хворих на HRS-1 переважають ризики.

Стівен Романо, головний науковий співробітник Mallinckrodt, заявив, що не може погодитися з рішенням FDA і буде шукати всі можливими способами привести препарат на ринок США. Раніше інші компанії намагалися досягти цієї мети.

У зв'язку з низкою питань, акційна ціна Mallinckrodt впала більш ніж на 65% в цьому році, в тому числі дискусії з "фінансовими кредиторами та судовими позовами", що змусило компанію відмовитися від сесії Q&A протягом останнього кварталу заробітку конференц-дзвінка. Повідомляється, що щорічні продажі терліпресину сягнуть 300 мільйонів доларів США, які зможуть полегшити поточні труднощі бізнесу Mallinckrodt.