Efgartigimod значно покращив міцність та якість життя, лабораторія Zai представлена ​​в Китаї!

Нещодавно партнер Argenx із Zai Lab оголосив, що результати ключового дослідження Фази 3 ADAPT, що оцінює ефгартигімод у лікуванні системної міастенії гравіс (gMG), були опубліковані в The Lancet Neurology. Заголовок статті: Безпека, ефективність та переносимість ефгартигімоду у пацієнтів із генералізованою міастенією гравіс (ADAPT): багатоцентрове, рандомізоване плацебо-контрольоване дослідження 3 фази.

Міастенія гравіс (МГ) - це нервово -м’язове захворювання, яке опосередковується патогенним IgG і серйозно впливає на якість життя. Симптоми захворювання та побічні ефекти поточної терапії можуть завдати значної шкоди життю пацієнтів. Результати дослідження ADAPT показують, що лікування ефгартигімодом може значно покращити міцність та якість життя пацієнтів із застосуванням ГМГ. Наразі лікування гМГ ефгартигімодом [39] переглядається FDA США, і цільова дата Закону про комісійні, що відпускаються за рецептом (PDUFA), - 17 грудня 2021 р. Якщо він буде затверджений, ефгартігімод стане першим і тільки антагоніст FcRn отримує регуляторне схвалення.

Джеймс Ф. Говард -молодший, провідний дослідник випробування ADAPT і професор неврології Університету Північної Кароліни в Медичній школі Чапел -Гілл, сказав:&"Міастенія гравіс (MG) може мати руйнівний вплив на життя і незалежність пацієнтів і може вплинути на ковтання, здатність говорити, ходити і навіть дихати. Крім того, кожен пацієнт відчуває МГ у різному процесі, що робить лікування хвороби непередбачуваним. У дослідженні ADAPT ми спостерігали, що більшість пацієнтів, які отримували ефгартигімод, лікувалися ефгартигімодом. У перші 2 тижні будуть клінічно значні поліпшення. Ці результати мають велике значення для спільноти MG. Я сподіваюся, що ефгартигімод надасть першу в своєму роді цільову терапію для індивідуального лікування пацієнтів з цим хронічним аутоімунним захворюванням."

Випробування ADAPT досягло первинної кінцевої точки. Дані показали, що у пацієнтів з позитивним антитілом до ацетилхолінових рецепторів (AChR Ab +) gMG відповідно до показників активності повсякденного життя при міастенії (MG-ADL), порівняно з групою плацебо, у групі лікування ефгартигімодом було більше А велика частка пацієнтів були респондерами (67,7% проти 29,7%; p< 0,0001).="" респонденти="" були="" визначені="" такими,="" що="" покращили="" принаймні="" 2="" бали="" в="" балі="" mg-adl="" протягом="" 4="" тижнів="" поспіль="" або="" довше.="" крім="" того,="" 40%="" пацієнтів="" у="" групі="" лікування="" ефгартигімодом="" досягли="" мінімальної="" вираженості="" симптомів="" (визначається="" як="" показник="" mg-adl="" 0="" [безсимптомно]="" або="" 1),="" тоді="" як="" частка="" пацієнтів="" у="" групі="" плацебо,="" що="" досягла="" цієї="" мети,="" становила="" лише="" 11,1%.="" серед="" респондентів="" achr-ab="" +="" 84,1%="" пацієнтів="" мали="" клінічно="" значуще="" покращення="" показників="" mg-adl="" протягом="" перших="" 2="" тижнів="" лікування.="" у="" цьому="" дослідженні="" безпека="" ефгартигімоду="" була="" порівнянна="" з="">

Після завершення дослідження ADAPT 90% пацієнтів пройшли дослідження ADAPT plus, відкрите розширене дослідження, яке тривало 3 роки для оцінки довгострокової безпеки та переносимості ефгартигмоду. При лікуванні ADAPT та ADAPT плюс щонайменше 118 пацієнтів отримували лікування ефгартигмодом протягом 12 місяців або довше.

механізм дії ефгартигімоду

Ефгартігімод - фрагмент антитіл, що розробляється, призначений для зменшення патогенних антитіл до імуноглобуліну G (IgG) та блокування циркуляції IgG. Ефгартигімод може зв'язуватися з FcRn, який широко експресується у всьому організмі і відіграє центральну роль у запобіганні деградації антитіл IgG. Блокування FcRn може знизити рівень експресії антитіл IgG і може лікувати аутоімунні захворювання, відомі як збудники патогенних антитіл IgG, включаючи: міастенію гравіс (МГ), хронічну хворобу, що викликає м’язову слабкість; vulgaris pemphigus (PV), хронічне захворювання шкіри, що характеризується сильним утворенням пухирів на шкірі; імунна тромбоцитопенія (ІТП), хронічне захворювання, що проявляється екхімозом та кровотечею; хронічна запальна демієлінізуюча полінейропатія (CIDP)), захворювання, при якому пошкодження нервової системи викликає рухові розлади.

6 січня 2021 року Zai Lab та argenx оголосили, що обидві сторони досягли ексклюзивного авторизованого співробітництва. Zai Lab відповідатиме за просування вперед та комерціалізацію ефгартігімоду у регіоні Великого Китаю (включаючи материковий Китай, Гонконг, Тайвань та Макао).

Доктор Рен Хайруй, головний медичний працівник у сфері аутоімунітету та боротьби з інфекціями Zai Lab, сказав: «Наразі в Китаї близько 200 000 пацієнтів з міастенією гравіс. Існуючі варіанти лікування дуже обмежені, і існують величезні незадоволені клінічні потреби. Виходячи з наявних даних ефгартигімоду, очікується, що цей продукт змінить поточний стан лікування системної міастенії гравіс та інших серйозних аутоімунних захворювань після схвалення.

Відповідно до умов угоди, Zai Lab отримає ексклюзивне право на розробку та комерціалізацію ефгартігімоду у Великому Китаї. Zai Lab відповідатиме за глобальні реєстраційні клінічні дослідження та розробку ефгартигімоду для кількох показань у Китаї. Крім того, Zai Lab також відповідатиме за ініціювання підтверджуючих досліджень фази 2 щодо кількох нових показань у Великому Китаї, щоб прискорити розробку більшої кількості аутоімунних показань до ефгартигімоду у глобальному масштабі.