Американська FDA видала сертифікат проривної терапії ALK-001 (C20-D3-вітамін А)!

Нещодавно компанія Alkeus Pharmaceuticals оголосила про те, що Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) надало ALK-001 (вітамін C20-D3) ознаку проривної терапії (BTD) для лікування хвороби Старгардта' (STGD) . Варто згадати, що ALK-001-єдиний лікарський засіб, схвалений для лікування BTD хвороби Старгарда &. Наразі немає схваленого лікування хвороби Старгард [ГГ]. Раніше FDA надало ALK-001 позначення ліків-сиріт (ODD).

BTD-це новий канал огляду лікарських засобів FDA, який має на меті прискорити розробку та огляд нових препаратів для лікування серйозних або небезпечних для життя захворювань, і є попередні клінічні докази того, що порівняно з існуючими препаратами для лікування, нові ліки можуть істотно поліпшити стан хвороби. Препарати, отримані від BTD, можуть отримувати більш детальні вказівки, включаючи вищих посадових осіб FDA під час досліджень та розробок, і мають право на постійний огляд та потенційний пріоритетний огляд під час огляду, щоб гарантувати, що пацієнти отримають нові варіанти лікування в найкоротші терміни.

ALK-001 (C20-D3-вітамін А)-це хімічно модифікований вітамін А, який використовується для лікування різних дегенеративних захворювань сітківки ока. Препарат приймають раз на день, а клінічні дані показують, що ALK-001 може безпечно затримувати прогресування хвороби Старгарда, зберігаючи при цьому нормальний зоровий кровообіг.

Хвороба Старгард [ГГ] - це прогресуюча спадкова дегенеративна хвороба сітківки, яка може спричинити незворотну втрату зору та сліпоту. Це рідкісне і серйозне захворювання. Симптоми зазвичай починаються в дитинстві або підлітковому віці. Майже кожен пацієнт, у якого діагностовано це захворювання, стане юридично сліпим.

FDA надала BTD ALK-001 на основі огляду даних подвійного сліпого рандомізованого плацебо-контрольованого клінічного випробування Фази 2. Очікується, що дані цього випробування та інших поточних досліджень будуть опубліковані пізніше цього року.

Окрім хвороби Старгера &, тривають клінічні випробування ALK-001 для лікування пацієнтів із сухою віковою дегенерацією жовтої плями (ВМД). У Сполучених Штатах AMD є першою причиною непереборної сліпоти.

Доктор Леонід Саад, генеральний директор Alkeus Pharmaceuticals, сказав: «&« Досягнення проривного призначення терапії є переломною віхою в галузі хвороби Старгард &. Результати нашого клінічного випробування Фази 2 є регуляторним поданням для ALK-001 для лікування хвороби Старгарда &. І схвалення дає міцну основу. Ми з нетерпінням чекаємо співпраці з FDA та іншими регуляторними органами, щоб ми могли якомога швидше донести ALK-001 до пацієнтів."