Трифазна терапія Trikafta III фаза була успішною, продавши 8,379 мільярда доларів США у 2026 році!

Vertex Pharmaceuticals є світовим лідером у лікуванні муковісцидозу (КФ). Нещодавно компанія оголосила, що глобальне дослідження фази ІІІ (дослідження 445-104), що оцінює потрійну терапію Трикафтою (елексакафтор / тезакафтор / івакафтор і івакафтор) досяг своєї первинної кінцевої точки та всіх вторинних кінцевих показників.

Це рандомізоване, подвійне сліпе дослідження паралельної групи фази ІІІ для оцінки ефективності та безпеки Trikafta у пацієнтів із МВ, які перебувають у віці 12 років і старше, зокрема: наявність мустистору геному F508del мусталічного фіброзу трансмембранного регулятора провідності (CFTR) і одна мутація із закритим тиском (F / G), або одна мутація F508del та одна мутація залишкової функції (F / RF) у хворих на МВ.

У ході дослідження всі пацієнти вступили до періоду введення на 4 тижні та отримали лікування івакафтором або тезакафтором / івакафтором. Після закінчення періоду введення пацієнтів було випадково призначено отримувати Трикафту або продовжувати отримувати попередній івакафтор або тезакафтор / івакафтор протягом 8 тижнів лікування. Базове значення вимірюється наприкінці періоду введення та перед початком 8-тижневого періоду лікування. У ході дослідження загалом 132 пацієнти отримували лікування Трикафтою, а 126 пацієнтів отримували лікування івакафтором або тезакафтором / івакафтором у контрольній групі. Первинною кінцевою точкою було: зміна відсотка в прогнозованому вимушеному обсязі видиху за одну секунду (ppFEV1) від базового обстеження до 8-го тижня лікування.

Результати показали, що дослідження досягло первинної кінцевої точки: після 8 тижнів лікування середнє абсолютне покращення рівня ppFEV1 у групі Trikafta від базової лінії було статистично достовірно покращене на improved3,7 процентних пункту (p< 0,0001).="" крім="" того,="" дослідження="" також="" охопило="" всі="" вторинні="" кінцеві="" показники,="" включаючи:="" згідно="" з="" порядком="" рівня="" статистичного="" тестування,="" середня="" абсолютна="" зміна="" хлориду="" поту="" в="" групі="" trikafta="" від="" базового="" обстеження="" до="" 8="" тижня="" становила="" -22,3="" ммоль="" л="">< 0,0001),="" середня="" зміна="" ppfev1="" між="" групами="" становила="" 3,5="" процентних="" пункту="">< 0,0001),="" зміна="" вмісту="" хлориду="" поту="" між="" групою="" trikafta="" та="" контрольною="" групою,="" яка="" отримувала="" івакафтор="" або="" тезакафтор="" івакафтор,="" становила="" -23,1="" ммоль="" l=""><>

Загалом, дані про безпеку схожі з тими, які спостерігалися в попередньому дослідженні Trikafta&№39; фаза III, і схема, як правило, добре переноситься. Більшість побічних явищ були легкими або помірними. У ході дослідження найчастішим побічним явищем, що стався у ≥15% пацієнтів, був головний біль. Частота серйозних побічних явищ становила 3,8% (n=5) у групі Trikafta та 8,7% у контрольній групі, яка отримувала івакафтор або тезакфтор / івакафтор (n=11). У ході дослідження 2 пацієнти, які приймали івакафтор або тезакфтор / івакафтор, та 1 пацієнт, який приймав Трикафту, припинили лікування через несприятливі явища.

Це дослідження є постмаркетинговим зобов'язанням у Сполучених Штатах, і результати дослідження будуть представлені до Управління з контролю за продуктами харчування та лікарських засобів США (FDA). У Сполучених Штатах Trikafta був дозволений для використання у пацієнтів із МВ, що перебувають у віці ≥12 років, які мають принаймні одну мутацію F508del у гені CFTR, зокрема: пацієнтів із однією мутацією F508del та однією мінімальною функціональною мутацією, або двох пацієнтів F508del із мутаціями .

У червні цього року Комітет Європейського агентства з лікарських засобів (ЕМА) з лікарських засобів для людського використання (CHMP) опублікував позитивний огляд, пропонуючи затвердити Trikafta. В даний час препарат переглядається Європейською комісією (ЕК). Якщо його затвердять, Trikafta буде першою в Європі потрійною терапією для хворих на МВ, які не перевищують 12 років, з однією мутацією F508del та однією мінімальною функціональною мутацією (F / MF) або двома мутаціями F508del. Результати дослідження 445-104 також будуть передані до EMA для підтримки розширення потенційних ознак для етикетки ЄС. Повні результати дослідження будуть оголошені на майбутній медичній конференції.

Кармен Бозіч, головний лікар вертексу та виконавчий віце-президент із глобального розвитку наркотиків та медичних питань, сказала:" Результати цього дослідження показують, що при лікуванні хворих на F / G та F / RF потрійну терапію порівнюють із існуючі модулятори CFTR. Трикафта надає значні додаткові переваги та додає вагомих доказів на підтвердження клінічних переваг препарату для хворих на МВ із щонайменше однією мутацією F508del. Ми сподіваємось надати ці дані в EMA для підтримки потенціалу маркування ЄС після первинного затвердження Розгорнути ознаки."

Муковісцидоз - рідкісне генетичне захворювання, що скорочує життя, яке вражає приблизно 75 000 людей у ​​всьому світі. CF - прогресуюче, багатосистемне захворювання, яке вражає легені, печінку, шлунково-кишковий тракт, пазухи, потові залози, підшлункову залозу та репродуктивний тракт. CF викликається деякими мутаціями гена CFTR, які викликають дефекти функціонування або делеції білка CFTR. Діти повинні успадкувати два дефектні гени CFTR (по одному для кожного батька), щоб виробити CF.

Хоча існує багато різних типів мутацій CFTR, які можуть викликати захворювання, більшість хворих на МВ мають принаймні одну мутацію F508del. Ці мутації можна визначити за допомогою генетичного тестування або генотипування. Білок CFTR зазвичай регулює транспорт іонів у клітинній мембрані, і генні мутації можуть спричинити руйнування або втрату функції білкового продукту. Коли транспорт іонів в клітинній мембрані буде перервано, в’язкість слизового покриву на певних органах загусне. Однією з основних особливостей захворювання є скупчення густої слизу в дихальних шляхах, що призводить до утрудненого дихання, хронічних рецидивуючих легеневих інфекцій та прогресуючого ураження легенів, з часом призводить до смерті. Середній вік смерті пацієнтів із МВ припадає на ранні 30-ті роки.

В даний час Вертекс випустив ряд препаратів з МВ: Калідеко (івакафтор), Оркабі (лумакафтор / івакафтор) і Симкеви / Симдеко (тезакафтор / івакафтор) цими цими препаратами можна лікувати близько 40 000 пацієнтів у всьому світі, що становить близько 50% усіх хворих на МВ. . Нова потрійна терапія Trikafta може розширити діапазон лікування до 90% хворих на МВ з усього світу.

У червні цього року агентство досліджень фармацевтичного ринку EvaluatePhamra оприлюднило звіт, в якому передбачає, що "Трикафта" стане одним з найпопулярніших препаратів ТОП10 у світі в 2026 році, при цьому обсяг продажів складе 8,739 млрд доларів США та загальний річний темп зростання 54,3% протягом 2019-2026 років. .