Інгібітор Tavneos ось-ось буде затверджений в ЄС: АНКА пов'язаний васкуліт!

Комітет Європейського агентства з лікарських засобів (EMA) з лікарських засобів для використання людиною (CHMP) видав позитивний огляд, що пропонує схвалення Tavneos (авакопан), перорального селективного інгібітора рецепторів 5a (C5aR) в поєднанні з ритуксимабом (ритуксимабом) або циклофосфамідом для лікування дорослих пацієнтів з важким, активним гранулематозним поліангіїтом (ГПА) або мікроскопічним поліангіїтом (MPA). ГПД і MPA є двома основними типами антинейтрофільного цитоплазматичний аутоантибодіо (ANCA), пов'язаний з васкулітом (також відомий як анка васкуліт). Тепер висновки CHMP будуть передані в Європейську комісію (ЄК), яка зазвичай приймає остаточне рішення про перегляд протягом 2 місяців.

У вересні цього року Тавнеос першим отримав японське схвалення на лікування васкуліту ANCA. У жовтні цього року Тавнеос був затверджений в США: як ад'ювантний препарат в поєднанні зі стандартною терапією він використовується у дорослих пацієнтів для лікування тяжко активного васкуліту ANCA (ГПД і МПА). Варто зазначити, що Тавнеос є першим пероральним інгібітором рецептора 5a (C5aR), затвердженим FDA США, і першим препаратом, схваленим для лікування васкуліту, пов'язаного з ANCA, через десять років.

Васкуліт ANCA є рідкісним і серйозним системним аутоімунним захворюванням. Надмірна активація системи комплементу ще більше активізує нейтрофіли, що призводить до запалення і в кінцевому підсумку руйнує дрібні кровоносні судини. Хвороба може викликати пошкодження органів і недостатність. Нирка є основним органом-мішенню, і часто вона смертельна, якщо її не лікувати.

Д-р Томас Шалл, президент і головний виконавчий директор ChemoCentryx, сказав: «Пропозиція CHMP затвердити Тавнеос є позитивним кроком на шляху до нашої мети. Наша мета полягає в тому, щоб зробити Tavneos доступним на ключових ринках по всьому світу. Після недавнього запуску в США. Після отримання схвалення регулюючих органів з Японією, ми сподіваємося, що пацієнти в Європі зможуть отримати лікування Тавнеос найближчим часом».

Авакопан хімічна структура

АНКА-асоційований васкуліт є руйнівним захворюванням, і поточні методи лікування часто призводять до серйозних або навіть смертельних побічних ефектів і зменшують життєво важливі методи лікування. Схвалення Тавнеоса на ринку забезпечить такий необхідний новий варіант лікування і принесе пацієнтам світле майбутнє.

Регуляторне схвалення Tavneos базується на даних глобальної ключової фази 3 ADVOCATE клінічного випробування. Дослідження досягло первинних кінцевих точок ремісії захворювання на 26-й і тривалої ремісії на 52 тижні.

Дані показали, що згідно з оцінкою Бірмінгема Васкуліт активності (BVAS) оцінки, в порівнянні з групою лікування преднізону, група лікування авакопану мала статистичну перевагу в ремісії захворювання на 26 тижні і стійкої ремісії на 52 тижні. У цьому дослідженні, порівняно з групою лікування преднізоном, токсичність глюкокортикоїдів групи лікування авакопаном значно знизилася, функція нирок значно покращилася, а показники якості життя, пов'язані зі здоров'ям, також значно покращилися.

Авакопан (CCX168) механізм дії

Авакопан є пероральною невеликою молекулою і селективним інгібітором рецептора комплементу C5a C5aR1. Точно блокуючи рецептор (C5aR) прозапальних фрагментів системи комплементу C5a (C5aR), присутніх на поверхні деструктивних запальних клітин, таких як нейтрофіли, авакопан може запобігти пошкодженню цих клітин здатністю активації C5a, яка є кровоносною судиною ANCA Рушійними факторами запалення. Лікування авакопаном призначене для ефективного контролю процесу запального васкуліту, запобігання рецидиву та зниження ризику пошкодження, пов'язаного з лікуванням. Крім того, avacopan лише вибірково пригнічує C5aR1, щоб дозволити шляху C5a I нормально працювати через рецептор C5L2.

ChemoCentryx відповідає за відкриття і розробку авакопану і має право комерціалізувати препарат в США. Vifor Pharma отримала ексклюзивне право комерціалізувати авакопан на ринках за межами Сполучених Штатів через альянс з охорони здоров'я нирок, досягнутий з ChemoCentryx.

В даний час ChemiCentryx також розробляє авакопан для лікування пацієнтів з гломерулопатією С3 (C3G) і гідрораденітом суппуративою (HS). Раніше FDA США надало avacopan призначення препарату-сироти для лікування васкуліту, пов'язаного з ANCA, C3G та атипового гемолітичного уремічного синдрому (aHUS). У Європейському Союзі EMA надала avacopan позначення препарату-сироти для лікування C3G і двох типів васкуліту ANCA (GPA і MPA).