Перший новий препарат для лікування ожиріння, викликаний специфічними дефектами генів, був схвалений FDA

Нещодавно Rhythm Pharmaceuticals оголосила, що FDA США схвалила імциври компанії (Setmelanotide) лістинг застосування для пробілів конвертази subtilisin 1 (PCSK1) або рецептор лептину (LEPR) Генні дефекти призводять до хронічного управління вагою у дорослих і дітей з ожирінням старше 6 років. Повідомляється, що Сетмеланотід є першою терапією, схваленою FDA для лікування цього рідкісного генетичного ожиріння.

Ожиріння, викликане дефектами генів POMC, PCSK1 або LEPR, пов'язано з цими генами мутацій, які пошкоджють шлях рецептора меланокортину-4 (MC4), який є частиною ключових біологічних шляхів організму, які самостійно регулюють витрати енергії та апетит. Мутації генів можуть погіршити функцію шляху рецепторів MC4, що може призвести до екстремального голоду (гіперапетиту) і раннього початку важкого ожиріння.

Сетмеланотид є піонером, олігопептидом рецептора MC4 агоніста, призначений для відновлення пошкоджених MC4 рецепторів шляхової активності, викликаної генетичними дефектами вгору за течією рецептора MC4, і відновити витрати енергії і апетит пацієнтів з рідкісним ожирінням генетичних захворювань Контроль, зменшити голод, зменшити вагу. До цього не було затвердженої FDA специфічної терапії для контролю ваги пацієнтів з ожирінням, викликаних дефектами генів POMC, PCSK1 або LEPR.

Затвердження сетмеланотиду відбувається за результатами двох клінічних випробувань ІІІ фази у пацієнтів з ожирінням, спричинених дефіцитом POMC, PCSK1 або LEPR. Результати тесту показали, що 80% пацієнтів з ожирінням з дефектами генів POMC або PCSK1 втратили більше 10% своєї ваги після отримання Imcivree протягом одного року, а 45,5% пацієнтів з ожирінням з LEPR втратили більше 10% своєї ваги.

Відповідно до попереднього досвіду клінічних досліджень, Сетмеланотід, як правило, добре переноситься в цих двох випробуваннях. Найбільш поширеними побічними явисами були реакції місця ін'єкції, пігментація шкіри та нудота. Попередження та запобіжні заходи включають розлад сексуального збудження, депресію та суїцидальну ідею, пігментацію шкіри та потемніння вже існуючих родимок. Застосування консервантів бензилового спирту у новонароджених та немовлят з низькою вагою при народженні може викликати серйозні побічні реакції. Сетмеланотид не схвалений для використання у новонароджених або немовлят.

На додаток до схвалення нової заявки на маркетинг ліків у Сполучених Штатах, заявка на дозвіл на маркетинг Сетмеланотіду для лікування пацієнтів з ожирінням, викликаних дефектами генів POMC, PCSK1 або LEPR, в даний час розглядається Європейським агентством з лікарських засобів (EMA).

Д-р Девід Мейкер, президент і генеральний директор Rhythm, сказав: "Схвалення нашого першого нового препарату є головною віхою для компанії. Ми з нетерпінням чекаємо виконання обіцянки Сетмеланотіда для пацієнтів, які страждають від ожиріння через дефекти POMC, PCSK1 або LEPR. З Сетмеланотідом ми розробляємо першокласні високоточні препарати, спрямовані на безпосереднє вирішення основних причин ожиріння, викликаних генетичними дефектами на шляху рецепторів MC4".