Перший інгібітор фактора В комплементу Novartis Іптакопан був сертифікований як паспорт інновацій у Великобританії!

Novartis нещодавно оголосив, що Британське агентство з регулювання лікарських засобів та медичних товарів (MHRA), Національний інститут здоров'я та клінічної оптимізації (NICE) та Шотландська медична асоціація (SMC) присудили оральну терапію іптакопан (LNP023) для лікування клубочків C3."Паспорт інновацій" кваліфікація по хворобі (C3G).

C3G є надзвичайно рідкісною та важкою формою первинного гломерулонефриту, що характеризується порушенням регуляції комплементу. Річна захворюваність у всьому світі становить 1-2 частини на мільйон. У Сполучених Штатах близько 10 000 випадків, в Європі близько 10 500, в Японії близько 3200 випадків, у Китаї близько 32 000 випадків. C3G зазвичай діагностується у підлітків і молодих людей. Прогноз захворювання дуже несприятливий. Приблизно у 50% пацієнтів протягом 10 років розвивається термінальна стадія ниркової недостатності, а у 50-70% пацієнтів виникає рецидив після трансплантації нирки.

Іптакопан – це інгібітор перорального фактора B, який був першим, відкритий Інститутом біомедичних досліджень Novartis. Фактор В є ключовою сериновою протеазою в альтернативному шляху системи комплементу. Іптакопан може стати першою цільовою терапією для затримки прогресу діалізу C3G.

Інноваційний паспорт — це перепустка на дозвіл і доступ до інновацій (ILAP). ILAP – це новий спосіб прискорити схвалення ліків, запущених після Brexit. Він був запущений у січні 2021 року. Він спрямований на прискорення затвердження та маркетингу інноваційних препаратів та просування пацієнтів&№39; доступ до наркотиків. ILAP забезпечує єдину інтегровану платформу для співпраці між MHRA, медичними партнерами, включаючи NICE і SMC, і медичними розробниками. Розробники ліків у цьому каналі отримають більше відгуків від MHRA та зацікавлених сторін (включаючи NICE). Один інноваційний паспорт може охоплювати кілька майбутніх показань для однієї і тієї ж діючої речовини. Таким чином, ліки також можуть включати численні захворювання на наступних етапах ILAP.

хімічна структура іптакопана

іптакопан є першим у своєму класі пероральним, потужним, селективним, маломолекулярним і оборотним інгібітором фактора B. Фактор В є ключовою сериновою протеазою в альтернативному шляху системи комплементу.

В даний час іптакопан розробляється для лікування багатьох захворювань нирок, керованих комплементом (CDRD) зі значними незадоволеними медичними потребами, включаючи C3G, IgA нефропатію, атиповий гемолітико-уремічний синдром (aHUS), мембранозну нефропатію (MN) і рідкісне пароксизмальне захворювання крові. нічна гемоглобінурія (ПНГ).

Опубліковані дані фази 2 показали, що: (1) лікування IgAN іптакопаном зменшувало протеїнурію та стабілізувала функцію нирок; (2) лікування C3G знижувало швидкість зниження оціненої швидкості клубочкової фільтрації (eGFR) і стабілізувало функцію нирок; (3) Лікування ПНГ значно зменшує внутрішньосудинний і позасудинний гемоліз, що дозволяє більшості пацієнтів досягти швидкого і тривалого поліпшення без переливання крові.

Незважаючи на те, що Novartis має 35-річну історію в лікуванні трансплантації нирки, іптакопан є першим засобом лікування CDRD у процесі лікування захворювань нирок. Мета Novartis полягає в тому, щоб змінити підхід до лікування, орієнтуючись на одну з ключових причин цих рідкісних і прогресуючих захворювань, що може продовжити життя пацієнтів без діалізу.

Чінмей Бхатт, керуючий директор Novartis Pharmaceuticals у Великобританії, Ірландії та Північній Європі, сказав: «Нашим ключовим пріоритетом є забезпечення доставки наших ліків пацієнтам, які їх найбільше потребують. Ми пишаємося розробкою ліцензії на основі нової інновації. І доступ до ліків, які отримують інноваційний паспорт. Ми дуже раді співпрацювати із зацікавленими сторонами в системі охорони здоров’я Великобританії за допомогою цього нового способу, щоб вивчити можливість якнайшвидшого надання цього лікарського засобу для розвитку пацієнтів."