Eprenetapopt+azacitidine є ефективним! ---1/2

Aprea Therapeutics нещодавно оголосила про позитивні результати клінічного випробування фази 2, яке оцінює епренетапопт (APR-246) у поєднанні з азацитидином (AZA) для TP53 мутантних мієлодиспластичних синдромів (MDS) та гострих мієлодиспластичних синдромів. Ефективність та безпека підтримуючого лікування після трансплантації для пацієнтів з АМЛ.

епронетапап - це препарат невеликої молекули, який, як було доведено, відновлює мутований і інактивований білок p53 до конформації та функції дикого типу p53, реактивує його та викликає запрограмовану загибель клітин у ракових клітинах людини.

Серед 33 пацієнтів, які брали участь у дослідженні, 1-річна виживаність без рецидивів (RFS) після трансплантації становила 58%, а середній час RFS становив 12,1 місяця. 1-річна загальна виживаність (ОС) після трансплантації склала 79%, а середній час ОС - 19,3 місяця. Ряд попередніх клінічних випробувань для оцінки результатів TP53 мутант mds і AML пацієнтів після трансплантації повідомили, що 1-річний показник RFS після трансплантації становить близько 30%, а середній час ОС становить близько 5-8 місяців. У цьому дослідженні пацієнти переносили протокол після трансплантації преренепопту та азацитидину.

Aprea планує обговорити дані клінічного випробування цієї фази 2 з FDA США в другій половині 2021 року і розраховує опублікувати дані на майбутніх наукових або медичних конференціях. Асміта Мішра, дослідник Центру раку та Науково-дослідного інституту H Lee Moffitt в США, сказала: «Дані RFS та ОС епренетапопту та азацитидину для підтримуючого лікування пацієнтів з TP53 мутантом MDS та AML після трансплантації неймовірно захоплюючі. Незважаючи на трансплантацію В даний час це єдине потенційне лікування для пацієнтів з TP53 мутантом MDS і AML, але при нинішньому стандарті лікування ризик рецидиву все ще високий, а медіана ОС після трансплантації дуже обмежена, всього 8 місяців або менше. Якщо отримано схвалення застосування епронетапту та азацитидину для підтримуючої терапії після трансплантації, може бути нова парадигма лікування, яка може суттєво покращити результат пацієнтів з обмеженими можливостями лікування.

Молекулярна структура APR-426 (джерело зображення: selleck.cn)

МДС є злоякісною пухлиною кровотворних стовбурових клітин. Кістковий мозок не може виробляти достатню кількість здорових клітин крові. Близько 30-40% пацієнтів з МДС прогресують до гострого мієлоїдного лейкозу (AML), а мутації в білку-супресорі пухлини p53, як вважають, безпосередньо призводять до прогресування захворювання. Мутації p53 присутні у до 20% пацієнтів з MDS і AML і пов'язані з поганим загальним прогнозом. В даний час не існує затвердженої терапії спеціально для TP53 мутантів MDS або AML пацієнтів.