Компанія CStone Pharmaceuticals Ivosidenib оприлюднила результати глобального дослідження III фази

У серпні 2021 року глобальне дослідження ІІІ фази, спрямоване на оцінку ефективності та безпеки першого у своєму класі цільового препарату івозиденибу у поєднанні з хіміотерапевтичним препаратом азацитидином у нещодавно діагностованих пацієнтів з ГМЛ, які не мають права на посилену хіміотерапію, отримало чіткі результати. Позитивні дані про ефективність та безпеку означають, що івосиденіб ще більше розширює сферу застосування на основі одноразового лікування мутацій IDH1 у дорослих пацієнтів з рецидивом або рефрактерною ГМЛ, і це виграє від більшої кількості пацієнтів із ГМЛ.

Існуючі методи лікування ГМЛ мають обмежені переваги, і пацієнтам терміново потрібні інноваційні методи лікування

Гострий мієлоїдний лейкоз (ОМЛ) - це рак крові та кісткового мозку. Це найпоширеніший гострий лейкоз у дорослих. За оцінками, щорічно у США реєструється близько 20 000 нових випадків захворювання та щорічно у Китаї - понад 30 000 нових випадків. Через швидкий прогрес захворювання у більшості пацієнтів з часом розвивається стійкість до лікування або рецидив, а також розвивається рецидив або рефрактерний гострий мієлоїдний лейкоз, з п’ятирічною виживаністю лише 27%.

В даний час інтенсивна хіміотерапія та хіміотерапія у високих дозах зазвичай використовуються клінічно, а потім поєднуються з терапією трансплантації гемопоетичних стовбурових клітин для комплексного лікування ГМЛ. Однак через токсичність хіміотерапії та біологічні причини пацієнта деякі літні пацієнти (старше 60 років) непридатні для застосування. Пацієнти з інтенсивною хіміотерапією не можуть отримати користь від цієї терапії, і цим пацієнтам терміново потрібні більш безпечні та ефективні варіанти лікування.

Дослідження показали, що приблизно 6% -10% пацієнтів з AML мають мутації IDH1. Мутантний фермент IDH1 блокує диференціювання нормальних гемопоетичних стовбурових клітин і сприяє виникненню гострого лейкозу. Це є важливою причиною виникнення та розвитку ВМЛ. Механізм також вказує напрямок розвитку відповідних цільових препаратів.

Інноваційні цільові ліки охоплюють нещодавно діагностовані та рецидивуючі та тугоплавкі відмінки, і більша кількість пацієнтів отримує від цього користь

Івосиденіб є потужним пероральним інгібітором проти раку мутації гена IDH1. Блокуючи активність мутантних ферментів IDH1, він може сприяти диференціації клітин AML, тим самим надаючи протипухлинну дію. У Сполучених Штатах івосиденіб був схвалений для монотерапії у дорослих пацієнтів з мутаціями IDH1 з рецидивною або рефрактерною ШМЛ, а також у новодіагностованих дорослих пацієнтів з ОМЛ з мутацією IDH1, які мають вік ≥ 75 років або не можуть використовувати інтенсивну індукційну хіміотерапію через супутні захворювання.

У липні 2019 р. У моїй країні було схвалено клінічне випробування івосиденібу для лікування пацієнтів з рецидивуючим або рефрактерним гострим мієлоїдним лейкозом, що несе мутації гена IDH1, і після цього введення першого пацієнта&№39 було швидко завершено. Виходячи з хорошого лікувального ефекту івосиденібу, івосиденіб успішно був вписаний у версію&за 2020 рік; Керівництво CSCO з діагностики та лікування гематологічних злоякісних пухлин &; у 2020 р. і був включений до&«Клінічно терміново необхідний закордонний новий список ліків (третя партія) &»; Центр оцінки лікарських засобів Національного управління з контролю за продуктами та ліками моєї країни. .

Позитивні результати дослідження комбінованого лікування івозиденібом та азацитидином мають велике значення для пацієнтів з нелікованим гострим мієлоїдним лейкозом мутанта IDH1. Цей план лікування не тільки пропонує нові варіанти лікування пацієнтів з ГМЛ, які не підходять для інтенсивної хіміотерапії, але також очікується, що він стане новим варіантом лікування першої лінії для нещодавно діагностованих пацієнтів з ГМЛ, на додаток до монотерапії івозиденібом для рецидивної або рефрактерної мутації IDH1 Дорослі пацієнти з відмиванням коштів, Розширення популяції бенефіціарів.

Повідомляється, що компанія CStone Pharmaceuticals досягла ексклюзивної співпраці з Servier та отримала права на клінічний розвиток та комерціалізацію івосиденібу у Великому Китаї, включаючи материковий Китай, Гонконг, Тайвань та Макао та Сінгапур. CStone Pharmaceuticals, як комерційний партнер івосиденібу в цьому клінічному дослідженні III фази нещодавно діагностованих пацієнтів з ГМЛ у Китаї, зіграла ключову роль у просуванні дослідження.

Буквально кілька днів тому планувалося включити CDE Pharmaceutical Pharmaceutical&ivosidenib до маркетингової програми до черги пріоритетних оглядів CDE. Показанням є лікування рецидивного або рефрактерного гострого мієлоїдного лейкозу у дорослих, схильних до мутацій IDH1. З оприлюдненням результатів цього дослідження, івозиденіб охопить як нещодавно діагностовані, так і рецидивуючі, а також рефрактерні ГМЛ у дорослих. Зрозуміло, що компанія CStone Pharmaceuticals планує найближчим часом посилити зв’язок із CDE, і активно просуває івозиденіб, щоб він став першою лінією лікування цього показання.

Варто згадати, що у травні цього року Управління з контролю за продуктами та медикаментами США прийняло додаткову нову заяву про перелік лікарських засобів івозиденібу як потенційний варіант лікування для пацієнтів, які раніше отримували лікування мутантної IDH1 -холангіокарциноми, та отримало кваліфікацію пріоритетного огляду. Очікується, що це найближче майбутнє відкриє нові можливості для пацієнтів з прогресуючою холангіокарциномою, які мають обмежені можливості лікування. Крім того, дослідження івосиденібу для лікування пацієнтів з гліомою також тривають повним ходом і показали значний терапевтичний потенціал.

Варто зауважити, що хоча івосиденіб ще не схвалений у Китаї, він зробив великий прорив у вимірі доступності ліків достроково. Буквально кілька днів тому івосиденіб, як один із 75 закордонних спеціальних ліків, був включений до Пекінського інклюзивного медичного страхування. 2 серпня ivosidenib був включений до Всесвітнього спеціального страхування лікарських засобів Hainan Lecheng як один із 25 вітчизняних препаратів, а це означає, що більша кількість пацієнтів може скористатися цим, значно покращивши доступність препарату.