Інгібітор націлювання C3 Empaveli (pegcetacoplan) подасть заявку на лістинг у 2022 році!

Apellis Pharma є лідером у розробці цільових методів лікування C3, присвячених розробці інноваційних та найкращих у своєму класі методів лікування за допомогою інноваційних цільових методів C3 для лікування широкого спектру препаратів, викликаних неконтрольованою або надмірною активацією комплементу. каскадних захворювань, у тому числі в області гематології, офтальмології та нефрології.

Нещодавно компанія оголосила, що отримала офіційний письмовий відгук від Управління з контролю за продуктами і медикаментами США (FDA), що ще більше посилює подання про інтравітреальну ін’єкцію пегцетакоплану для лікування вікової макулярної дегенерації (ВМД) і вторинної географічної атрофії (GA). ) Новий план застосування лікарських засобів (NDA). NDA буде підкріплено даними про ефективність та безпеку з дослідження DERBY і OAKS фази 3 і дослідження FILLY фази 2.

У письмовому відгуку FDA заявило, що якщо клінічні випробування є адекватними та добре контрольованими, агентство не буде розрізняти різні фази випробування, і всі три дослідження виявляються адекватними та добре контрольованими. Виходячи з цих відгуків, очікується, що Apellis надасть NDA в першій половині 2022 року і вважає, що для подання NDA не потрібні додаткові дослідження.

Головний медичний директор Apellis Федеріко Гроссі, доктор медичних наук, сказав:"Ми дуже раді, що відгук FDA&№39 узгоджується з нашим планом. Ми плануємо подати пегцетакоплан NDA на основі даних понад 1500 пацієнтів у 3 рандомізованих добре контрольованих дослідженнях. GA Це руйнівна хвороба, яка призводить до сліпоти. Ми з нетерпінням чекаємо на тісну співпрацю з FDA, щоб запропонувати перше лікування популяції пацієнтів GA."

Структурні характеристики та механізм пегцетакоплану

ГА є розвиненим типом вікової макулярної дегенерації (ВМД), а ВМД є основною причиною сліпоти. Хвороба ГА вражає центральну частину сітківки, макулу, яка відповідає за центральний зір. Гіперактивація комплементу призводить до незворотного патологічного зростання в ГА, і C3 є єдиною мішенню для точного контролю надактивації комплементу. ГА є прогресуючим і незворотним, що призводить до пошкодження центрального зору та постійної втрати зору. Згідно з опублікованими дослідженнями, у світі налічується понад 5 мільйонів пацієнтів з ГА і близько 1 мільйона в Сполучених Штатах. Наразі не існує затвердженого лікування ГА.

Pegcetacoplan – це цільовий інгібітор С3, призначений для регулювання надмірної активації каскаду комплементу. Каскад комплементу є частиною імунної системи людини, і його надмірна активація є причиною виникнення і розвитку багатьох серйозних захворювань. Pegcetacoplan – це синтетичний циклічний пептид, який зв’язується з полімером поліетиленгліколю і специфічно зв’язується з C3 і C3b. Зараз пегцетакоплан розробляється для лікування різноманітних захворювань, зокрема: географічної атрофії (ГА), пароксизмальної нічної гемоглобінурії (ПНГ) та гломерулопатії С3. У Сполучених Штатах FDA надав pegcetacoplan швидку кваліфікацію для лікування ПНГ та ГА.

У травні 2021 року Empaveli (pegcetacoplan) був схвалений FDA США для лікування дорослих пацієнтів із пароксизмальною нічною гемоглобінурією (PNH). Empaveli було схвалено в рамках процесу пріоритетного перегляду, який може вдосконалити стандарти лікування ПНГ та переоцінити лікування ПНГ.

Варто зазначити, що Empaveli є першою та єдиною цільовою терапією C3, яка отримала схвалення регуляторних органів. Цей препарат підходить для: (1) дорослих пацієнтів з ПНГ, які раніше не отримували лікування; (2) Раніше отримували інгібітори С5. Дорослі пацієнти з ПНГ препарату Соліріс (екулізумаб) та Ультоміріс (равулізумаб).

Протягом останнього десятиліття або близько того єдиним варіантом лікування ПНГ були інгібітори С5, але у багатьох пацієнтів все ще спостерігається стійкий гіпогемоглобіноз, який часто призводить до виснажливої ​​втоми та частих переливань крові. У клінічних дослідженнях Empaveli може забезпечити широкий контроль над ПНГ, покращуючи життя пацієнтів із ПНГ за рахунок підвищення рівня гемоглобіну та зменшення потреби в переливанні крові.