Bayer Lampit (nifurtimox) отримав схвалення FDA США для використання у дитячих пацієнтів!

Нещодавно Bayer оголосив, що Американська адміністрація з контролю за продуктами харчування та лікарських засобів (FDA) затвердила, що Lampit (nifurtimox) набрав таблетки для педіатричних пацієнтів (віком від 0 до 18 років, вагою ≥2,5 кг) для лікування Trypanosoma cruzi (T. cruzi), спричиненої хворобою Шагаса ( Хвороба Шагаса).

Lampit - це новий, ділиться, легко диспергується планшет, який можна розділити вручну за лінією оцінки. Таблетка приймає нову формулу, яку можна легко диспергувати у воді, що корисно для педіатричних пацієнтів, які можуть мати труднощі при ковтанні або потребують половини таблетки. Що стосується ліків, то Лампіт можна регулювати відповідно до ваги пацієнта.

Відповідно до частки пацієнтів, у яких антитіло до імуноглобуліну G (IgG) стає негативним або оптична щільність зменшується щонайменше на 20% у двох різних тестах на антитіла IgG проти антигену Trypanosoma cruzi, FDA прискорила схвалення Лампіта за цим показанням. Постійне схвалення цього показання може залежати від верифікації та опису клінічних переваг у підтверджуючих випробуваннях.

Хвороба Шагаса - заразна тропічна хвороба, яка вражає приблизно 300 000 людей у ​​Сполучених Штатах. Ця хвороба є ендемічною у більшості регіонів Латинської Америки, але у США ця хвороба все частіше викликає занепокоєння щодо здоров’я. Затвердження препарату для педіатричних пацієнтів є важливою віхою.

Олександра Влажніч, доктор медичних наук, старший віце-президент та керівник відділу медичних питань, Bayer Americas, сказала: «Хвороба Шагаса може виникнути в будь-якому віці, і важливе значення має раннє виявлення та лікування. Важливість лікування дітей є головною причиною співпраці компанії Bayer з органами охорони здоров'я. Мета - збільшити шанс отримати Лампіт як засіб лікування хвороби Шагаса."

Затвердження Лампіту FDA&№ 39 ґрунтується на результатах III фази дослідження CHICO (NCT02625974). Це перша частина найбільшого проекту клінічної терапії ІІІ фази, що коли-небудь проводилася у дітей із хворобою Шагаса, і результати підтвердили Лампіт (легко розділити, легко розігнати, нова формула таблетки nifurtimox набрав) для лікування педіатричних пацієнтів із Chagas захворювання Безпека та ефективність. CHICO - перспективне, рандомізоване, подвійне сліпе, історично контрольоване дослідження фази ІІІ, яке проводилось у 25 науково-дослідних центрах в Аргентині, Болівії та Колумбії з 2016 по 2018 рік. Всього було зараховано 330 випадків зараження T. cruzi серологічними доказами. Діти без серцево-судинних та / або шлунково-кишкових симптомів, пов’язаних із хворобою Шагаса, оцінювали ефективність, безпеку та фармакокінетику. У ході дослідження пацієнти були призначені випадковим чином у співвідношенні 2: 1, отримали 60 днів (n=219) або 30 днів (n=111) план лікування Лампіта та прослідкували протягом року після лікування.

Результати показали, що 60-денний режим Лампіту був кращим, ніж історичний плацебо контроль з точки зору серологічної реакції після однорічного спостереження після закінчення лікування, досягнувши первинної кінцевої точки дослідження. У всій популяції дослідження 60-денний режим був перевершений за схемою 30 днів (не схвалена схема дозування) з точки зору серологічної відповіді. У ході дослідження лікування дози Lampit&з коригуванням ваги показало хорошу безпеку. Дослідження буде продовжено другою частиною (Lampit-SECURE), де пацієнти будуть проводити спостереження протягом 3 років для підтвердження ефективності та безпеки.

Доктор Хайме Алтх, координатор дослідження CHICO та завідувач відділу паразитології та хвороби Шагаса дитячої лікарні Рікардо Гутьерреса в Буенос-Айресі, Аргентина, сказав: «Насправді, чим молодший пацієнт, тим більше шансів на одужання. Так. За допомогою нової дитячої формули ми можемо більш точно ставитися до новонароджених та немовлят. Цей новий планшет формули можна легко розділити і дуже швидко розчиняється у воді. Це особливо важливо, оскільки ці зовсім маленькі діти не здатні ковтати тверді таблетки, але їх слід лікувати ліками тричі на день протягом 60 днів. Нова формула nifurtimox - це великий крок до мети лікування всіх заражених дітей. Раннє лікування після зараження дуже важливе для запобігання проявів захворювань у дорослих. У дослідженні CHICO Лампіт показав хорошу антипротозойну активність у дітей у віці 0-17 років."

Метою боротьби з хворобою Шагаса є усунення передачі, контроль вектора, лікування дівчат та жінок дітородного віку (щоб уникнути трансплацентарної передачі) та аналіз крові перед переливанням крові. Крім того, його мета - дозволити інфікованим особам отримати медичний захист на всіх стадіях захворювання.

Лікування хвороби Шагаса базується лише на двох нітрогетероциклічних сполуках, ніфуртомокс та бензнідазол. Поки ніфуртімокс випускається лише у вигляді таблетки 120 мг, що важко ввести, особливо маленьким дітям. Зараз Bayer розробив таблетку 30 мг. Обидві ці таблетки тепер швидко формуються формули, які легко розділити. Вони також можуть швидко розчинятися у воді з утворенням суспензії для пацієнтів, які мають труднощі при ковтанні таблеток. Нова формула успішно використовується в дослідженні CHICO, підвищуючи точність, безпеку та відповідність лікуванню дітям усіх вікових груп.

Щойно сформульований ніфуртимокс покращить прийом новонароджених, немовлят та дітей, що є найбільш вразливою групою пацієнтів, що страждають на хворобу Шагаса, та зробить вагомий внесок у боротьбу із захворюванням.

Трипаносома крузі (джерело зображення: ВООЗ)

Хвороба Шагаса викликається трипаносомою крузі. Основним вектором передачі є клопи, що смокчуть кров. Його відкрив доктор Чагас у 1908 році, тому його ще називають хворобою Шагаса. Переважно поширений у Центральній та Південній Америці, тому його ще називають хворобою Шагаса. Trypanosoma cruzi живе в крові та різних тканинних клітинах людини та ссавців. У його життєвій історії є дві форми пірамідалів та амстіготів. Коннемастіоти вторгуються в кров людини через шкірну інфекцію. Хворобою також можна заразитися через грудне молоко, плаценту, переливання крові або прийом їжі, зараженої інфекційним калом триатоміну. За оцінками, у Центральній та Південній Америці є 20 мільйонів заражених людей.

Більшість інфекцій протікають безсимптомно. У симптоматичних випадках виявляються лише легкі симптоми грипоподібного характеру, які з’являються безпосередньо після зараження. Приблизно через 2 місяці хвороба Шагаса перейшла в хронічну стадію, яка тривала довгі роки, спричиняючи серйозні пошкодження органів і зрештою раптову серцеву смерть. Освіта, рання діагностика та лікування - це запорука запобігання хвороби Шагаса.

В даний час через недостатню поінформованість про захворювання та обмежений доступ до лікування менше 1% пацієнтів, інфікованих хворобою Шагаса, отримують лікування. Компанія Bayer прагне розширити придбання та використання nifurtimox за допомогою нових заявок на реєстрацію та надання нових препаратів у країнах з високим рівнем хвороби.