Лікування агресивної лімфоми FDA прискорює схвалення першокласної оральної терапії

Сьогодні Karyopharm Therapeutics оголосив, що FDA США прискорило схвалення компанії&№ 39; s&"першокласного GG"; пероральний селективний інгібітор ядерного експорту білка (SINE) Xpovio (селінексор) розширені показання до лікування рецидивної / рефрактерної дифузної дорослої великої В-клітинної лімфоми (DLBCL). Ці пацієнти отримували щонайменше два системних методи лікування. Прискорене затвердження цього показання базується на даних про рівень ремісії пацієнта.

Пошкодження ДНК - одна з типових характеристик ракових клітин. У клітинах є деякі білки-супресори пухлин. Їх роль полягає в моніторингу стану ДНК в ядрі. Якщо виявлено пошкодження ДНК, вони можуть опосередкувати відновлення ДНК або призвести до апоптозу. Однак ці білки-супресори пухлини повинні бути розташовані в ядрі, щоб нормально функціонувати. Один із механізмів, за допомогою яких ракові клітини уникають моніторингу білків, що супресорують пухлини, - це переекспресія ядерного експортного білка під назвою XPO1. Він може транспортувати протеїн-супресорний білок в ядрі до зовнішньої частини ядра через ядерну пору, тим самим видаляючи білок-супресорний пухлина з ядра.

Xpovio - це&"GG" першого класу; Інгібітор XPO1. Пригнічуючи функцію XPO1, протеїни-супресори можуть залишатися в ядрі і продовжувати функціонувати, тим самим інгібуючи проліферацію пухлинних клітин.

Прискорене схвалення Xpovio&№ 39 ґрунтується на результатах багатоцентрового клінічного випробування SADAL з одноразовою фазою 2b, до якого увійшли 134 пацієнти з рецидивуючим / рефрактерним DLBCL. Дослідження SADAL досягло первинної кінцевої точки загального рівня відповіді (ORR), з ORR 29%, включаючи 18 пацієнтів (13%) повну відповідь (CR) та 21 пацієнта (16%) часткову відповідь (PR).

GG "; Прискорення схвалення перорального препарату Xpovio для лікування рецидивуючого / рефрактерного DLBCL є важливою віхою для пацієнтів з обмеженим лікуванням, GG"; сказала доктор Шарон Шахам, засновник, президент і головний науковий співробітник Каріофарму. Пацієнти, працівники, доглядачі та лікарі поділяють це велике досягнення, і вони внесли непохитний внесок у Xpovio від початкового відкриття та клінічного розвитку до сьогоднішнього другого затвердження FDA №GG."

У травні цього року Deqi Pharmaceuticals та Karyopharm продовжили угоду про співпрацю та отримали права на розвиток та просування чотирьох методів лікування, таких як Xpovio в Азіатсько-Тихоокеанському регіоні. В даний час компанія проводить ряд зареєстрованих клінічних досліджень у Китаї.