FDA США присвоїло занделісіб орфанний препарат: загальний рівень відповіді (ORR) 93%!

MEI Pharma та її глобальний партнер Kyowa Kirin нещодавно оголосили про те, що Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) надало пероральний селективний інгібітор дельта-дельта фосфатидилінозитол-3-кінази (PI3K delta) занделісіб (ME-401) для лікування сиріт (ODD) для Фолікулярна лімфома (ФЛ). У березні 2020 року FDA також присвоїло занделісібу швидке призначення (FTD): він використовується для лікування дорослих пацієнтів із рецидивом або рефрактерною ФЛ, які раніше отримували принаймні два системних лікування.

Орфанний препарат відноситься до препаратів, які використовуються для профілактики, лікування та діагностики рідкісних захворювань, а рідкісні захворювання є загальним терміном для класу захворювань з дуже низькою частотою, також відомих як"орфанні захворювання." У Сполучених Штатах під рідкісними захворюваннями розуміють захворювання з менш ніж 200 000 пацієнтів. Стимули для розробки ліків від рідкісних захворювань включають різні стимули для клінічної розробки, такі як податкові кредити, пов’язані з витратами на клінічні випробування, зниження плати за користувачів FDA та клінічні випробування. Допомога FDA&№ 39 у розробці випробувань та 7-річний період ринкової ексклюзивності для затверджених показань після того, як препарат буде виведений на ринок.

Швидка кваліфікація (FTD) має на меті прискорити розробку ліків і швидкий огляд серйозних захворювань для вирішення серйозних незадоволених медичних потреб у ключових сферах. Отримання швидкої кваліфікації для ліків, що розробляються, означає, що фармацевтичні компанії можуть частіше взаємодіяти з FDA на етапі досліджень і розробок. Після подання маркетингової заявки вони мають право на прискорене схвалення та пріоритетну перевірку, якщо вони відповідають відповідним стандартам. Крім того, вони також мають право на поточний огляд.

молекулярна структура занделісібу

Фолікулярна лімфома (ФЛ) є найпоширенішою індолентною лімфомою, на яку припадає приблизно 20-30% усіх неходжкінських лімфом (НХЛ). Це захворювання також розвивається на В-клітинах, у більшості випадків є хронічним і прогресує повільно. Більшість пацієнтів з діагнозом ФЛ – старші 65 років. Іноді FL може трансформуватися в дифузну великоклітинну В-клітинну лімфому (DBLCL), яка є швидкозростаючою (інвазивною) НХЛ.

Занделісіб (ME-401) — це пероральний інгібітор фосфатидилінозитол 3-кінази (PI3K), який досліджується. Інгібітори PI3Kδ зазвичай надмірно експресуються в ракових клітинах і відіграють ключову роль у проліферації та виживанні гематологічних пухлин. Занделісіб демонструє високу селективність щодо підтипів PI3Kδ і має відмінні лікарські властивості від інших інгібіторів PI3Kδ. Цей препарат може стати найкращим у своєму класі інгібітором PI3Kδ. Його клінічні характеристики вказують на те, що як терапія одним препаратом або в комбінації з іншими препаратами проти раку, він має можливість вирішити серію В-клітинних злоякісних новоутворень. Зараз MEI проводить оцінку занделісібу для лікування пацієнтів з різними В-клітинними злоякісними новоутвореннями.

У квітні 2020 року MEI і Concord Kirin підписали глобальну угоду про ліцензування, розробку та комерціалізацію для подальшої розробки та комерціалізації занделісібу. MEI і Concord Kirin спільно розроблятимуть і просуватимуть занделісіб у Сполучених Штатах, а MEI реєструватиме весь дохід від продажів у Сполучених Штатах. Concord Kylin має виключні права на комерціалізацію за межами Сполучених Штатів і виплачуватиме MEI поступове збільшення роялті на основі продажів за межами Сполучених Штатів.

У травні цього року MEI Pharma і Concord Kirin оприлюднили дані когорти пацієнтів із переривчастим графіком (ІС) фази 1b клінічного дослідження занделісібу при лікуванні рецидивуючої або рефрактерної ФЛ (р/р ФЛ). Результати показали, що серед пацієнтів з r/r FL, які мали прогресування захворювання (POD24) протягом 24 місяців після прийому хіміотерапії першої лінії, загальний показник відповіді (ORR) на лікування занделісібом (з ритуксимабом і без нього) становив 82%, а ORR досягав 93% у пацієнтів без POD24.