FDA США схвалила перші очні краплі цистеамін Cystadrops: лікування очних проявів цистинеозу

Нещодавно Recordati Rare Diseases оголосив, що Адміністрація США з питань харчових продуктів і медикаментів (FDA) затвердила Cystadrops (очні краплі цистеамін, 0,37%). Цистадропс - це нові в’язкі краплі для очей, які можуть виснажувати відкладення кристалів цистину в рогівці хворих на цистиноз.

Цистадропи можуть значно зменшити відкладення кристалів цистину в рогівці. Це перша та єдина затверджена FDA очна крапля цистеамін, яку вводять 4 рази на день. Хвороба зберігання цистину - рідкісна вроджена хвороба, яка призводить до накопичення кристалів цистину по всьому тілу, що спричиняє велике пошкодження тканин та органів і має великий вплив на очі.

Андреа, генеральний директор Recordati, зазначила: “Пацієнтам із захворюваннями цистину та їх вихователям щодня доводиться приймати кілька препаратів. Для того, щоб зменшити їх щоденне навантаження, Recordati прагне розробити нову форму в’язких очних крапель для лікування кристалів цистину на рогівці. Ми дуже раді принести Cystadrops американським пацієнтам. Це перша формула очних крапель цистеаміну, затверджена FDA США. Він фактично використовується 4 рази на день для зменшення кристалів рогівки."

Клінтон Мур, президент дослідницької мережі цистинозу, сказала:" Цистиноз є складною хворобою. Раннє виявлення та своєчасне лікування є важливими для уповільнення розвитку та прогресування симптомів. У минулому За останні кілька десятиліть вдосконалення лікування захворювання цистину призвело до збільшення тривалості життя. Незважаючи на ці досягнення, очні прояви цього захворювання ведуть постійну боротьбу для пацієнтів. Пацієнти з ацидозом чутливі до світла, дискомфорту та болю в очах. Вони часто носять сонцезахисні окуляри навіть у приміщенні, намагаючись не відставати від повсякденних справ, таких як школа та робота."

Цистадропс - це в’язкий або в’язкий офтальмологічний розчин, що виснажує цистин, який застосовується для лікування відкладення кристалів цистину на рогівці у дорослих та дітей із захворюваннями накопичення цистину. Хвороба зберігання цистину - це складна і рідкісна хвороба, яка вимагає від пацієнтів та опікунів щоденного вживання різноманітних препаратів. Cystadrops - це перша та єдина затверджена FDA форма цистеаміну для очних крапель, яка застосовується 4 рази на день у неспанні. Цистадропс можна зберігати при кімнатній температурі до 7 днів після відкриття.

Схвалення FDA' Cystadrops підтверджується даними двох клінічних випробувань. Пацієнти в обох клінічних випробуваннях отримували Cystadrops із середньою частотою 4 рази на день.

—— У фазі 3 відкритого рандомізованого, контрольованого двоцентрового багатоцентрового дослідження було 15 пацієнтів у групі Cystadrops. Для оцінки зменшення кристалічної щільності цистину рогівки застосовували конфокальну мікроскопію in vivo (IVCM). Дані показали, що у групі Cystadrops загальний показник IVCM усіх шарів рогівки зменшився на 40% від вихідного рівня до 90-го дня лікування.

—— У відкритому клінічному дослідженні з адаптивною реакцією на дозу фази 1 / 2а 8 пацієнтів отримували лікування Цистадропсом. Дані показують, що ефективність зниження загального балу IVCM пацієнтів на 30% може підтримуватися протягом 5-річного періоду дослідження.

Безпеку Cystadrops оцінювали у 2 клінічних випробуваннях. Найпоширенішими побічними реакціями є біль в очах (поколювання), затуманення зору, подразнення очей (печіння), почервоніння очей, дискомфорт у місці очних крапель (липкі очі або липкі повіки), свербіж очей, сльозотеча, вії або відкладення ліків навколо очі.