FDA США схвалила Livmarli: перший препарат для лікування холестатичного свербежу, пов'язаного з синдромом Алагілла (ALGS)!---1/2

Mirum Pharma — біофармацевтична компанія, яка займається розробкою інноваційних методів лікування рідкісних захворювань печінки. Нещодавно компанія оголосила, що Управління з контролю якості харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило пероральний розчин Livmarli (мараліксібат), який приймають перорально один раз на день для лікування холестазу у пацієнтів із синдромом Алагілла (ALGS) у віці ≥ 1 рік. Сверблячий. ALGS – це рідкісне спадкове захворювання печінки, яке вражає 2000-2500 дітей у Сполучених Штатах.

ALGS викликається аномальними жовчними протоками, що може призвести до прогресуючого захворювання печінки. Аномальні або вузькі жовчні протоки можуть спричинити холестаз, а жовчні кислоти накопичуються в печінці, що може призвести до запалення та пошкодження печінки, а також перешкоджати нормальному функціонуванню печінки. Холестаз ALGS пов’язаний із сверблячкою. Свербіж є одним з найпоширеніших і важких симптомів, пов’язаних з ALGS, а також одним з найпоширеніших показань для трансплантації печінки у пацієнтів з ALGS.

Варто зазначити, що Livmarli є першим і єдиним препаратом, схваленим для лікування холестатичного свербежу ALGS, що внесе суттєві зміни в модель лікування ALGS. Livmarli було схвалено в процесі пріоритетного перегляду. Раніше FDA надавало Лівмарлі позначення рідкісних педіатричних захворювань (RPDD) і позначення проривних ліків (BTD) для лікування ALGS.

Схваливши Livmarli, FDA також видало Mirum ваучер на пріоритетний огляд рідкісних педіатричних захворювань (PRV), щоб нагородити компанію за її видатний внесок у розробку нових ліків для рідкісних захворювань. Цей PRV можна викупити для пріоритетного розгляду будь-яких наступних нових заявок на ліки, а також продати чи передати.

Активним фармацевтичним інгредієнтом перорального розчину Livmarli є мараліксибат, який є пероральним інгібітором переносника жовчної кислоти клубової кишки (IBAT) з мінімальною абсорбцією. ALGS є рідкісним захворюванням печінки, яке не має визнаного лікування, тому існує серйозна й нагальна незадоволена медична потреба. Схвалення Livmarli на ринку принесе перший в історії варіант лікування цієї руйнівної хвороби, надасть змістовний план лікування і в кінцевому підсумку зменшить потребу в трансплантації печінки.

FDA схвалило Livmarli на основі ключових досліджень ICONIC та 5-річних даних допоміжних досліджень. Ці дані разом становлять вагомі докази того, що Лівмарлі може лікувати 86 пацієнтів з АЛГС. Дані дослідження ICONIC показали, що після лікування Лівмарлі свербіж у пацієнтів статистично значно зменшився (p< 0,0001),="" а="" інші="" маркери="" холестатичного="" захворювання="" печінки="">