Проталікс / Кейсі α-галактозидаза продукту тривалої дії Пегунігалсідаза альфа була розглянута FDA США як пріоритетна!

Protalix BioTherapeutics - це біофармацевтична компанія, яка займається розробкою, виробництвом та комерціалізацією рекомбінантних терапевтичних білків, вироблених за допомогою власної системи експресії білків рослинних клітин ProCellEx®. Нещодавно компанія та її партнер Chiesi Global Rare Diseases, дочірнє підприємство Chiesi Group, спільно оголосили, що Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA) прийняло заявку на ліцензування біологічного препарату pegunigalsidase alfa (PRX-102)&# 39 (BLA) ) та було надано пріоритетний огляд. Препарат - це рекомбінантна, пегільована, зшита α-галактозидаза А тривалої дії для лікування дорослих пацієнтів із хворобою Фабрі. У січні 2018 року FDA надала статус пегунігалсідази альфа Fast Track Status (FTD).

BLA було подано в рамках прискореного процесу затвердження FDA, і FDA визначила цільову дату дії Закону про збір лікарських засобів, що відпускаються за рецептом (PDUFA), 27 січня 2021 р. FDA заявила, що наразі не планує скликати засідання дорадчого комітету для обговорити заявку.

Це подання BLA включає повний набір даних з доклінічних, клінічних та виробничих процесів, включаючи завершене клінічне випробування фази I / II пегунігалсідази альфа, відповідні дослідження розширення після клінічного випробування I / II фази та дослідження переходу МОСТ фази III Проміжні клінічні дані , постійне оцінювання досліджень лікування пегунігалсідазою альфа у дозі 1 мг / кг через тиждень.

Хвороба Фабрі - Х-зчеплене спадкове захворювання, при якому дефектний ген знаходиться на довгому плечі Х-хромосоми. Хвороба обумовлена ​​дефектом гена α-галактозидази, що призводить до дефекту активності α-галактозидази в лізосомі, в результаті чого жир, який називається глоботріаозилцерамід (Gb3), Речовини продовжують накопичуватися на стінках судин по всьому тіло.

Хвороба Фабрі - рідкісне захворювання, яке вражає одну людину на кожні 40 000–60 000. У пацієнта є дефект α-галактозидази, який, як правило, відповідає за розпад Gb3. Аномальне накопичення Gb3 збільшується з плином часу. Тому Gb3 в основному накопичується в крові та стінках судин. Кінцеві наслідки відкладення Gb3 включають біль та периферичні порушення чутливості, порушення функції органів, особливо нирок, а також серця та судинно-мозкової системи.

Пегунігалсідаза альфа (PRX-102) - це хімічно модифікована стабільна версія рекомбінантного ферменту α-галактозидази-А, експресована в культурі рослинних клітин. Білкові субодиниці хімічно зшиті з коротким ПЕГ для ковалентного зв’язку, утворюючи молекули з унікальними фармакокінетичними параметрами. У клінічних дослідженнях період напіввиведення пегунігалсалідази альфа становить близько 80 годин. Розробка пегунігалсідази альфа спрямована на задоволення постійних незадоволених клінічних потреб пацієнтів Фабрі.

Protalix фокусується на розробці та комерціалізації рекомбінантних терапевтичних білків через власну систему експресії рослинних клітин ProCellEx®. Protalix - перша компанія, затверджена Адміністрацією США з питань харчових продуктів і медикаментів (FDA) для виробництва білка через систему експресії рослинних суспензійних клітин. Унікальна експресійна система Protalix&# 39 представляє новий спосіб розвитку рекомбінантних білків у промислових масштабах.

Перший продукт компанії, таліглюцераза альфа (Elelyso), був затверджений FDA США у травні 2012 року, а згодом схвалений регуляторними органами інших країн як довготривала ферментативна замісна терапія (ERT). Для лікування дорослих та педіатричних пацієнтів із хворобою Гоше 1 типу. Protalix надав Pfizer права на глобальний розвиток та комерціалізацію таліглюцерази альфа, і Protalix залишає за собою всі права в Бразилії.

В даний час трубопровід Protalix включає запатентовані версії рекомбінантних терапевтичних білків для існуючого фармацевтичного ринку, включаючи: (1) пегунігалсідазу альфа, вдосконалену версію рекомбінантної α-галактозидази людини, що використовується для лікування хвороби Фабрі; (2)) OPRX-106, білкова оральна протизапальна терапія для лікування хвороби Фабрі; (3) алідорназа альфа, лікування муковісцидозу; (4) PRX-115, рекомбінантний поліетилен два, експресований у рослинних клітинах Алкогольний фермент, лікує подагру. Protalix та Chiesi співпрацюють з метою розробки та комерціалізації пегунігалсідази альфа у Сполучених Штатах та за їх межами.