HMPL-523 компанії Chi-Med входить до категорії проривної терапії

Chi-Med Pharmaceuticals (HUTCHMED) нещодавно оголосила, що Центр оцінки лікарських засобів (CDE) Національного управління медичних продуктів (NMPA) включив HMPL-523 як проривний терапевтичний препарат для лікування хронічних патогенів, які отримували принаймні одну попередню терапія. Дорослі пацієнти з імунною тромбоцитопенією (ІТП). HMPL-523 – це новий інгібітор тирозинкінази селезінки (Syk) для ротової порожнини. ІТП є аутоімунним розладом кровотечі, що викликає сильну кровотечу і має значний і багатогранний вплив на пацієнтів' здоров'я та якість життя.

До проривних терапевтичних препаратів Держпродлікарства належать інноваційні препарати, які використовуються для профілактики та лікування серйозних захворювань, що загрожують життю, і не мають ефективних методів профілактики та лікування або мають очевидні клінічні переваги порівняно з існуючими методами лікування. Для сортів, які включені до лікарських засобів проривної терапії, заявки на умовне схвалення та заявки на пріоритетний огляд та схвалення можуть бути подані під час подання заявок на маркетинг нових ліків.

Включення HMPL-523 як проривної терапії ґрунтується на підтримці даних дослідження фази 1b. Відповідні дані були представлені у вигляді усної презентації на 63-й щорічній нараді Американського товариства гематологів (ASH) у грудні 2021 року: станом на дату зняття даних 30 вересня 2021 року, загалом 34 пацієнти були рандомізовані на HMPL-523. групу лікування, 11 пацієнтів було віднесено до групи плацебо. З них 11 (68,8%) із 16 пацієнтів, рандомізованих для отримання рекомендованої дози 300 мг один раз на добу HMPL-523 у фазі 2 клінічного дослідження (RP2D), відповіли протягом подвійного сліпого періоду перших 8 тижнів вивчення. Навпаки, лише 1 (9,1%) з 11 пацієнтів, рандомізованих для отримання плацебо, відповів. У наступний 16-тижневий відкритий період відповів ще один пацієнт, який спочатку був рандомізований для отримання RP2D HMPL-523.

Чотири пацієнти, випадковим чином розподілені на прийом плацебо, перейшли на прийом RP2D HMPL-523 після першого 8-тижневого подвійного сліпого періоду, і всі 4 пацієнти відповіли. Протягом двох фаз дослідження 16 з 20 пацієнтів (80%) відповіли, а 8 (40%) досягли стійкої відповіді. [Відповідь була визначена як кількість тромбоцитів принаймні ≥50 × 10E9/л. Тривалу реакцію визначали як кількість тромбоцитів ≥50 × 10E9/л під час принаймні 4 з останніх 6 відвідувань. 】

ІТП – це аутоімунне захворювання, що характеризується імунним руйнуванням тромбоцитів і зниженням вироблення тромбоцитів. У пацієнтів можуть спостерігатися петехії на шкірі, пурпура та кровотеча слизової оболонки шлунково-кишкового тракту та/або уретри. ІТП також пов’язане з втомою (про неї повідомляють до 39% дорослих з ІТП) і погіршенням якості життя (включаючи аспекти емоційного, функціонального та репродуктивного здоров’я, а також роботи або суспільного життя). Захворюваність первинним ІТП у дорослих оцінюється в 3,3 на 100 000 дорослих на рік, а поширеність — 9,5 на 100 000 дорослих.

HMPL-523 – це новий, високоселективний, потужний інгібітор низької молекули, призначений перорально, спрямований на тирозинкіназу селезінки (Syk). Як ключовий білок у В-клітинному сигнальному шляху, Syk є зрілою терапевтичною мішенню для різних підтипів В-клітинних лімфом та аутоімунних захворювань. Зараз Chi-Med володіє всіма правами на HMPL-523 у всьому світі.

Оскільки руйнування тромбоцитів ІТП пов’язане з Syk-регульованим фагоцитозом тромбоцитів, зв’язаних з рецепторами Fcγ, інгібітори Syk можуть бути перспективною терапією ІТП.