VISEN Фармацевтика ТрансКон C типу натріуретичний пептид фази II Китай Клінічні випробування Застосування затверджено

7 січня VISEN Pharmaceuticals оголосила, що подала TransCon CNP (natriuretic peptide типу TransCon C) для ін'єкцій до Національного управління медичних виробів (NMPA) для лікування пацієнтів з ахондроплазією (ACH). Було схвалено застосування нового клінічного випробування препарату фази II, і незабаром в Китаї буде розпочато клінічне випробування ACcomplisH China, що досягає глобальної синхронізації з ACcomplisH (натріуретичний пептид типу TransCon C II глобальне клінічне випробування, що проводиться Ascendis Pharma).

TransCon CNP безперервно забезпечує активний CNP для інгібування надмірно активованого фібробластного рецептора фактора росту 3 (FGFR3) сигнального шляху. Його вводять раз на тиждень і повільно випускають. Він призначений для того, щоб допомогти дітям з ACH відновити баланс росту кісток, покращуючи і запобігаючи ускладнення ACH. TransCon CNP отримала позначення сироти від Управління з питань харчових продуктів і медикаментів США та Європейської комісії.

Пацієнти з ахондроплазією стикаються з множинними дилемами і їх потрібно вирішувати

Хондроплазія - найпоширеніший асиметричний нетривалий зріст. Це викликано аутосомними домінуючими активаційними мутаціями в гені 3 (FGFR3) фактора росту фібробласта, що призводить до впливу сигнальних шляхів FGFR3 і CNP. Дисбаланс - це аутосомне домінуюче генетичне захворювання. Близько 80% пацієнтів мають нормальних батьків, а захворювання викликається патогенною мутацією генів у новонародженого1. Згідно з відомими на даний момент даними, захворюваність на АЧ у живих пологах становить 1:25,0002, що зачіпає приблизно 250,000 людей у всьому світі3. Пацієнти зазвичай мають короткі кінцівки, великі голови і характерні риси обличчя з опуклим чолом і втепою середнього обличчя. Гіпотонія в дитинстві є типовим проявом, а до дорослого віку висота становить всього близько 1,3 метра4. Крім того, ACH також може призвести до різних серйозних ускладнень, включаючи зменшення магнума, апное сну та хронічних вушних інфекцій, які підвищують ризик смерті та погану якість життя.

Для більшості пацієнтів з ACH діагноз може бути зроблений через конкретні клінічні та візуалізації висновків. Для деяких пацієнтів з незрозумілим діагнозом або нетиповими проявами діагноз може бути підтверджений виявленням гетерозигусних генів FGFR31. З точки зору лікування, в даний час немає дуже ефективних препаратів, затверджених для лікування ACH2 на світовому ринку. Через відсутність фундаментальних методів лікування, з метою запобігання та контролю різноманітних супутніх захворювань, пацієнтам, можливо, доведеться нести високі медичні витрати, що приносить важкий тягар для окремих осіб, сімей та системи соціального забезпечення. Оскільки пацієнти мають труднощі з життям самі по собі, труднощі з освітою та працевлаштуванням, низьким рівнем доходу та іншими факторами, їм важко інтегруватися в суспільство, що ще більше збільшує тягар життя, що в свою чергу призводить до нестачі сімейної праці та збільшення витрат на соціальне забезпечення. Тому існує нагальна потреба прискорити дослідження і розробку нових препаратів для причини захворювання, щоб зменшити навантаження на пацієнтів, сім'ї і суспільство.

Клінічні дослідження TransCon CNP Phase II синхронізуються в усьому світі, прискорюючи процес розробки

Згідно з доклінічними та клінічними даними, шлях CNP може сприяти зростанню. Збільшення CNP може компенсувати вплив мутацій FGFR3, тим самим сприяючи росту кісток. Однак період напіврозкладу природного CNP у людини короткий, всього 2-3 хвилини, що вимагає безперервної внутрішньовенної інфузії, що ускладнює клінічне застосування. В даний час TransCon CNP є єдиним довго діючим CNP в світі, який клінічно або комерціалізований за допомогою запатентованої технології «Перехідне кон'югація», і його термін напіввиявлення може досягати 120 годин6. Результати експерименту на тваринах показують, що TransCon CNP може поліпшити ріст кісток мишей моделі ахондроплазії і запобігти передчасному закриттю хрящів магнума.7. Дані глобального клінічного дослідження фази I, проведеного Ascendis Pharma, довели фармакокінетику та серцево-судинну безпеку в доклінічних випробуваннях, і добре переносились. Серйозних несприятливих подій або появи антитіл проти CNP не повідомлялося8. "Наше дослідження ACcomplisH China, схвалене в Китаї цього разу, є важливою частиною глобального плану клінічного розвитку. Після повної демонстрації та повторного повідомлення про її раціональність та безпеку, ми отримали схвалення нового лікарського клінічного випробування. Це буде важливою частиною розвитку хрящів. Оцінювати безпеку та ефективність підшкірного введення TransCon CNP раз на тиждень пацієнтам з неповнотою, багатоцентровим, рандомізованим, контрольованим, фазою II клінічних випробувань». Доктор Ян Юн, головний лікар weisheng Pharmaceutical, сказав: "Основна мета дослідження - оцінити безпеку лікування та його вплив на 12-місячні щорічні темпи зростання. Ми прискоримо прогрес глобальних досліджень і розробок, забезпечуючи безпеку пацієнтів і якість випробувань».

VISEN Pharmaceuticals прагне «пацієнтів першими» та просуває глобальний R&D-процес з китайськими клінічними даними

В останні роки моя країна нав'язує велике значення управлінню рідкісними захворюваннями і прийняла ряд заходів для сприяння розвитку профілактики і лікування рідкісних захворювань. Стаття 60 глави V Закону про базову медичну гігієну та охорону здоров'я, оприлюднена у 2020 році, чітко передбачає, що країна повинна створити та вдосконалити клінічну систему перегляду та затвердження лікарських засобів, орієнтовану на попит, та підтримати терміново необхідні препарати в клінічній практиці та профілактиці та лікуванні рідкісних захворювань та основних захворювань. Дослідження і виробництво лікарських засобів при захворюваннях та інших препаратах відповідають потребам профілактики і лікування захворювань. «Завдяки підтримці уряду та невблагоподірним зусиллям багатьох партнерів, ця TransCon CNP досягла фази II клінічного випробування в Китаї синхронно зі світом. Це допоможе більшій кількості китайських пацієнтів з АЧ вперше отримати потенціал для патогенезису. Ефективне лікування. Крім того, клінічні дані Китаю будуть служити важливою підтримкою для прискорення глобального R & D процесу цього інноваційного препарату, тим самим допомагаючи пацієнтам ACH по всьому світу ". Генеральний директор VISEN Pharmaceuticals Лу Анбанг зазначив: «Вісон відстоює мету «пацієнта першим» У майбутньому ми продовжимо активно працювати з партнерами, щоб спільно привернути увагу всього суспільства до пацієнтів з ACH в Китаї, прискорити поліпшення статус-кво діагностики та лікування ACH в Китаї, а також допомогти ранній реалізації «Здорового Китаю 2030»!