Американська FDA надала Vivet/Pfizer VTX-801 швидку кваліфікацію: Лікування хвороби Вільсона

Біотехнологічна компанія клінічної стадії Pfizer та Vivet Therapeutics нещодавно оголосила, що Управління з контролю за продуктами та лікарськими засобами США (FDA) надало генну терапію Vivet VTX-801 Fast Track Qualification (FTD) для лікування хвороби Вільсона (WD). ). Раніше Агентство США з контролю за ліками та лікарськими засобами США (EU FMA) та ЄС ЄС надало ВТХ-801 назву препарату-сироти (ОДЗ). WD, також відома як гепатолентикулярна дегенерація, є аутосомно -рецесивним порушенням обміну міді. Захворювання є рідкісним генетичним захворюванням, яке знижує здатність печінки та інших тканин регулювати рівень міді. Це може спричинити серйозне ураження печінки, неврологічні симптоми та потенційну смерть.

Швидка кваліфікація (FTD) спрямована на прискорення розробки ліків та швидкий огляд серйозних захворювань для вирішення серйозних незадоволених медичних потреб у ключових сферах. Отримання швидкої кваліфікації для ліків, що розробляються, означає, що фармацевтичні компанії можуть частіше взаємодіяти з FDA на етапі досліджень та розробок. Після подання маркетингової заявки вони мають право на прискорене затвердження та перегляд пріоритету, якщо вони відповідають відповідним стандартам. Крім того, вони також мають право на постійний огляд.

VTX-801-це новий тип дослідницької генної терапії, яка буде оцінена у дослідженні фази 1/2 GATEWAY (NCT04537377) для визначення безпеки, переносимості та фармакологічної активності однієї внутрішньовенної інфузії для лікування дорослих з хворобою Вільсона. Pfizer співпрацює з компанією Vivet над забезпеченням VTX-801 для клінічних випробувань фази 1/2.

Сенг Ченг, старший віце-президент та головний науковий співробітник відділу досліджень рідкісних захворювань компанії Pfizer, сказав: «Рішення FDA про надання статусу швидкого відстеження VTX-801 підкреслює нагальну потребу в нових варіантах лікування для подолання цієї руйнівної хвороби. Захворювання може бути смертельним. Ми дуже раді співпрацювати з Vivet над цим важливим проектом розвитку. Ми вважаємо, що в разі успіху це матиме значний вплив на життя пацієнтів з хворобою Вільсона."

Доктор Майкл Шилскі, головний науковий співробітник Медичної школи Єльського університету, сказав:" Ми маємо честь взяти участь у цьому важливому клінічному випробуванні. Якщо VTX-801 успішно розроблений, він має потенціал стати справді інноваційним препаратом, який може відновитися після одноразової внутрішньовенної ін’єкції. Метаболізм міді задовольняє значні незадоволені медичні потреби пацієнтів з хворобою Вільсона."

Хвороба Вільсона (WD) - рідкісне генетичне захворювання, яке викликається мутаціями гена, що кодує білок ATP7B, що знижує здатність печінки та інших тканин регулювати рівень міді, що призводить до серйозних пошкоджень печінки, неврологічних симптомів та потенційної смерті . Кільце KF (кільце Кайзера-Флейшера, а саме кільце роговичного пігменту) є найважливішою ознакою хвороби Вільсона &, що спостерігається у 95-98% пацієнтів, більшість з яких бінокулярні.

VTX-801-це новий тип досліджувального генотерапевтичного вектора на основі рекомбінантного аденоасоційованого вірусу (rAAV). Він спрямований на забезпечення мініатюрного білка, кодованого трансгеном ATP7B. Було доведено, що цей функціональний білок відновлює гомеостаз міді та усуває патологію печінки та зменшує накопичення міді в мозку за допомогою моделі миші з хворобою Вільсона. Серотип rAAV VTX-801 був обраний на основі його схильності трансдукувати гепатоцити людини.

Випробування GATEWAY (NCT04537377)-це багатоцентрове, нерандомізоване, відкрите клінічне дослідження фази 1/2, призначене для оцінки безпеки одноразової внутрішньовенної інфузії VTX-801 у дорослих з хворобою Вільсона до та після відміни фонового лікування WD. , Переносимість та фармакологічна активність.

Випробування буде проводитись у шести провідних клінічних центрах США та Європи, і очікується, що до 16 дорослих пацієнтів із хворобою Вільсона буде зараховано. Пацієнт буде брати участь у періоді спостереження перед введенням дози та отримуватиме профілактичний стероїдний режим. Первинною кінцевою точкою дослідження є оцінка безпеки та переносимості VTX-801 після одноразової внутрішньовенної інфузії протягом 52 тижнів. Інші кінцеві точки включають зміни у біомаркерах, пов’язаних із захворюваннями, включаючи активність вільної міді у сироватці крові та церулоплазмін сироватки крові та радіоактивність Зміни у параметрах, пов’язаних з міддю, та статусі респондентів VTX-801.