FDA США схвалив натрійуретичний пептидний аналог С-типу Voxzogo (восоритид)---1/2

BioMarin Pharmaceuticals нещодавно оголосила, що Управління з контролю якості харчових продуктів і медикаментів США (FDA) прискорило схвалення Voxzogo (восоритид), ін’єкції аналогів натрійуретичного пептиду С-типу (CNP) один раз на добу для лікування 5-річного віку та педіатричних пацієнтів. при ахондроплазії (ахондроплазії) зверху і пластинка росту відкрита, лінійний ріст посилений. Ахондроплазія – найпоширеніша непропорційна низький зріст у людей.

Схваливши Voxzogo, FDA також видало BioMarin ваучер на пріоритетний огляд рідкісних педіатричних захворювань (PRV), щоб нагородити компанію за її видатний внесок у розробку нових ліків для рідкісних захворювань. Цей PRV можна обміняти на пріоритетну перевірку будь-якого нового препарату, який не відповідає пріоритетному огляду, і може бути проданий або переданий.

На основі покращення річного темпу зростання (AGV) показання було затверджено в рамках прискореного процесу затвердження. Подальше схвалення цього показання залежатиме від перевірки та опису клінічних переваг у підтверджуючих дослідженнях. Щоб задовольнити цю постмаркетингову вимогу, BioMarin має намір використовувати поточне відкрите дослідження розширення для порівняння з існуючою природною історією.

У Європейському Союзі Voxzogo був схвалений у серпні 2021 року для лікування ахондроплазії у дітей віком від 2 років до закритих ростових пластин. У Сполучених Штатах та Європейському Союзі Voxzogo було присвоєно Орфанний препарат (ODD) для лікування ахондроплазії. Закриття пластини росту відбувається після статевого дозрівання, коли досягається остаточний зріст дорослої особини.

Voxzogo – перший препарат, дозволений для лікування дітей з ахондроплазією. Він може лікувати основну причину захворювання. Він являє собою великий медичний прорив і має потенціал для суттєвого впливу на пацієнтів' живе. Активним фармацевтичним інгредієнтом Voxzogo є восоритид, який є модифікованим натрійуретичним пептидом C-типу (CNP), який сприяє формуванню ендохондральної кістки шляхом зниження сигналізації рецептора 3 фактора росту фібробластів (FGFR3) і безпосередньо спрямований на розвиток хряща. Внутрішня патофізіологія недостатності.

Це схвалення ґрунтується на результатах глобального рандомізованого подвійного сліпого плацебо-контрольованого дослідження фази 3 та відкритого розширення цього дослідження фази 3. У дослідження взяли участь 121 дитина з ахондроплазією віком від 5 до 14,9 років. Базове середнє значення AGV у групі плацебо та групі Voxzogo становило 4,06 см/рік та 4,26 см/рік відповідно. На 52-му тижні лікування зміна AGV у групі плацебо від вихідного рівня становила -0,17 см/рік, а зміна AGV у групі Voxzogo від вихідного рівня становила 1,40 см/рік, що робить групу Voxzogo порівняно з група плацебо з точки зору AGV. Значне покращення в школі становить 1,57 см/рік. Після 52 тижнів подвійного сліпого плацебо-контрольованого дослідження фази 3 58 пацієнтів, які були спочатку випадковим чином розподілені на Voxzogo, увійшли до відкритого періоду розширення. У пацієнтів, які спостерігалися протягом 2 років після рандомізації, покращення AGV залишалося незмінним.