TransCon гормон росту людини отримує кваліфікацію щодо наркотиків-сиріт США та ЄС

Асцендіс Фарма заявила, що в квітні 15, 2020 Американська адміністрація з контролю за продуктами харчування та ліками (FDA) призначила препарат TransCon гормон росту людини (лонапегсоматропін) для сиріт для лікування дефіциту гормону росту (GHD).

TransCon гормон росту людини - дослідний препарат пролонгованої дії гормону росту, який був розроблений у щотижневий препарат для лікування ПГ. Транскон-гормон росту людини підтримує той самий спосіб дії, що і щоденне лікування гормоном росту людини, вивільняючи ті самі молекули гормону росту. Наразі на американському та європейському ринку не існує затвердженої терапії гормонами росту тривалої дії. TransCon гормон росту людини був сертифікований Європейською Комісією (EC) для лікування СГД в Європі в жовтні 2019.

Препарати, затверджені FDA для наркотиків-сиріт, відносяться до тих, які можуть безпечно, ефективно лікувати, діагностувати або запобігати рідкісним хворобам або станам, що впливають на менше 200, 000 громадян США, і можуть бути безпечнішими або ефективнішими, ніж затверджені продукти. Призначення лікарських засобів-сиріт надає певні переваги та стимули для розробників лікарських засобів, включаючи семирічний період монополізації ринку на ринку США від дати отримання дозволу на ринок, звільнення від плати за користування FDA та податкових пільг за клінічні дослідження. Надання призначень лікарських засобів-сиріт не змінить регуляторних вимог FDA для визначення безпеки та ефективності лікарських засобів за допомогою відповідних та добре контрольованих досліджень для підтримки затвердження та комерціалізації.