FDA США схвалив інгібітор empaveli для лікування пароксимальної нічної гемоглобінурії (PNH)!

Apellis Pharmaceuticals нещодавно оголосила, що Управління з лікарських засобів і медикаментів США (FDA) схвалило Empaveli (pegcetacoplan) для лікування пароксимальної нічної гемоглобінурії (PNH) у дорослих. Empaveli був затверджений в процесі пріоритетного огляду, який має потенціал для поліпшення стандартів догляду за PNH і перевизначити лікування PNH.

Варто зазначити, що Empaveli є першою і єдиною цільовою терапією C3, яка отримала нормативне схвалення. Цей препарат підходить для: (1) РНН дорослих пацієнтів, які раніше не отримували лікування; (2) Раніше отримували інгібітори C5 Дорослі пацієнти з PNH соліріса (екулізумаб) і Ultomiris (равулізумаб).

В останнє десятиліття або близько того єдиним варіантом лікування PNH були інгібітори C5, але багато пацієнтів все ще відчувають стійку гіпогемоглобінопатію, часто призводять до виснажливої втоми і частих переливання крові. У клінічних випробуваннях Empaveli може забезпечити широкий контроль PNH, покращуючи життя пацієнтів з PNH за рахунок підвищення рівня гемоглобіну і зниження потреби в переливаннях крові.

Седрік Франсуа, доктор медичних наук, співзасновник і генеральний директор Apellis сказав: «Як перша цільова терапія C3, схвалена FDA, Empaveli має потенціал перевизначити лікування дорослих пацієнтів з PNH, включаючи тих, хто не отримав лікування, і від пацієнтів З5, які проходять інгібіторну конверсійну терапію. Це схвалення являє собою великий науковий прогрес, тому що Empaveli піонером першого нового доповнення препарату за останні 15 років. Ми з нетерпінням чекаємо вивчення повного потенціалу C3 в якості мети і продовжуємо просувати план реєстрації цієї терапії в різних додаткових захворюваннях, де є значні незвідані медичні потреби ».

Затвердження Empaveli ґрунтується на результатах дослідження PEGASUS фази 3 (NCT03500549) (див. презентацію конференції pegasus Phase 3 Top-Line). Дослідження досягло основної кінцевої точки, демонструючи, що Empaveli перевершує Soliris (екулізумаб), стандарт PNH для догляду: він перевершує Соліріса за змінами рівня гемоглобіну від базового рівня на 16 тижні, а скоригований рівень гемоглобіну збільшується в середньому на 3,84 г / дЛ<>

Крім того, Еммпавелі домігся неповноцінності в уникненні кінцевих точок переливання крові в порівнянні з Солірісом. 85% пацієнтів з групи лікування Еммпавелі не мали переливання крові протягом 16 тижнів, порівняно з 15% у групі лікування Соліріса. У той же час, у порівнянні з пацієнтами в групі лікування Соліріса, пацієнти з групи лікування Еммпавелі мають більш високий рівень нормалізації ключових маркерів гемолізу, а показник facit-втоми має клінічно значне поліпшення. У цьому дослідженні Еммпавелі так само безпечний, як Соліріс.

Варто зазначити, що Еммпавелі є першою терапією, яка показує кращий рівень гемоглобіну, ніж Соліріс, і до 85% пацієнтів, які лікуються Еммпавелі, не мають переливання крові. Більшість пацієнтів з PNH в даний час отримують лікування Соліріс страждають від стійкої анемії. Результати дослідження PEGASUS показують, що Empaveli має потенціал стати новим стандартом догляду за пацієнтами з PNH.

Діючою фармацевтичною речовиною Empaveli є pegcetacoplan, який є цільовим інгібітором C3, призначеним для регулювання надмірної активації доповнення, що є причиною виникнення та розвитку багатьох серйозних захворювань. Пегцетакоплан - синтетичний циклічний пептид, який зв'язується з поліетиленгліколем і спеціально зв'язується з C3 і C3b. В даний час розробляється pegcetacoplan для лікування різних захворювань, включаючи PNH, географічну атрофію (GA) і Гломерулопатію C3. У Сполучених Штатах FDA надало pegcetacoplan швидку кваліфікацію для лікування PNH і GA.

Соліріс - препарат, що продається Alexion. Це новаторський інгібітор доповнення, який працює шляхом інгібування білка C5 в кінцевій частині каскаду доповнення. Додатковий каскад є частиною імунної системи, а його неконтрольована активація відіграє важливу роль при різних серйозних рідкісних захворюваннях і супер рідкісних захворюваннях. Soliris був вперше схвалений для маркетингу в 2007 році і був схвалений для різних супер рідкісних захворювань, у тому числі: пароксимальна нічна гемоглобінурія (PNH), атиповий гемолітний уремічний синдром (aHUS), анти-АхР антитіло-позитивний системний гравіс Астенія (gMG), антиаквапорин-4 (AQP4) антитіло-позитивний нейромієліт оптико-спектральний розлад (NMOSD).

Ultomiris — оновлена версія Soliris. Це інгібітор доповнення C5 другого покоління, що довго діє. Вперше він був затверджений для маркетингу в кінці 2018 року. Затверджені показання включають: PNH і AHUS. Ultomiris є першим і єдиним довго діючим інгібітором доповнення C5, який вводиться кожні 8 тижнів. У III фазі клінічного дослідження для лікування PNH, Ultomiris настояний кожні 2 місяці (8 тижнів) з Солірісом кожні 2 Щотижневий інфузія досягається неповноцінністю у всіх 11 кінцевих точках.

Soliris є одним з найбільш продаваних ліків від рідкісних захворювань у світі, продажі в 2020 році досягли 4,065 млрд доларів. Продажі Ultomiris в 2020 році досягли 1,077 млрд доларів США. Загальний обсяг продажів двох інгібіторів C5 склав US$5,142 млрд.

У грудні 2020 року AstraZeneca оголосила про придбання Alexion за $39 млрд готівкою і акціями. Придбання підвищить наукові позиції AstraZeneca в галузі імунології, шляхом залучення інноваційної платформи алексіон доповнювальних технологій та потужного трубопроводу. Рідкісні захворювання є високоросеним і швидко інновації області захворювання, і медичні потреби серйозно незадоволені. У квітні цього року придбання успішно пройшло огляд Федеральної торгової комісії США (FTC). Зовсім недавно придбання було схвалено більшістю акціонерів AstraZeneca і, як очікується, буде завершено в третьому кварталі 2021 року.