Американська FDA затвердила Tembexa (бринцидофовір): перший противірусний препарат проти віспи для всіх віків!

Нещодавно "Хімерікс" оголосив, що Адміністрація США з питань харчових продуктів і медикаментів (FDA) затвердила таблетки Тембекса (бринцидофовір) та пероральні суспензії для лікування віспи. Тембекса підходить для дорослих та педіатричних пацієнтів, включаючи новонароджених. Варто згадати, що Тембекса є першим противірусним препаратом проти віспи, дозволеним до застосування у всіх вікових групах, включаючи немовлят та пацієнтів з дисфагією. Тембекса - це пероральний противірусний препарат, що включає таблетки по 100 мг та пероральну суспензію по 10 мг / мл, який приймають один раз на тиждень протягом 2 тижнів лікування.

Tembexa - це ліпідний кон'югат аналогів нуклеотидів, призначений для імітації природних моноацилфосфоліпідів для досягнення ефективної внутрішньоклітинної концентрації противірусного активного метаболіту цидофовір дифосфату (цидофовір дифосфату). Цидофовір дифосфат виявляє свою противірусну дію на ортопоксвірус, діючи як альтернативний інгібітор субстрату для опосередкованого вірусною ДНК-полімеразою синтезу вірусної ДНК.

Схвалення FDA Tembexa базується на даних ефективності двох моделей смертельного вірусу ортопокси на тваринах із захворюванням на віспу людини, а саме на моделі кроликової віспи (новозеландські білі кролики, заражені вірусом кроликової віспи) та моделі віспи миші (BALB / c, інфікованої вірусом вітряної віспи) Миші). У ключовому дослідженні кожної моделі, коли тварини заражались летальною дозою вірусу та затримували лікування, порівняно з плацебо, лікування Тембексою статистично значно покращувало рівень виживання.

FDA' s" Правила тварин" дозволити тестування експериментальних препаратів на моделях тварин для підтвердження ефективності захворювань, які не є етичними або придатними для досліджень на людині. Інформація про призначення Tembexa' США супроводжується чорною коробкою із попередженням, що триваліший курс лікування збільшить ризик смертності.

Віспа - дуже заразна хвороба, що викликається вірусом віспи. В історії віспа багато разів була епідемією і є однією з найбільш смертоносних хвороб, із смертністю близько 30%. Хоча віспа була оголошена знищеною в кінці 1970-х років, вона все ще є потенційною глобальною загрозою у сучасному взаємозв’язаному світі' оскільки вірус віспи може все-таки з’явитися в результаті випадкового викиду або як біологічна зброя тероризму. Згідно з даними Центрів США з контролю та профілактики захворювань (CDC), віспа віспи класифікується як категорія найвищого ризику збудників біотероризму (категорія А) через легку передачу, високу смертність та можливість спричинення паніки та соціальної розлад.

Вірус віспи - один із найскладніших вірусів, що має дволанцюжковий геном ДНК, частинки вірусу у формі цегли, і дуже мала кількість вірусу може спричинити зараження. Вірус віспи в основному поширюється крапельним шляхом і безпосереднім контактом, а також забруднені запаси також можуть поширюватися, маючи потужну передавальну здатність. Шлях зараження - дихальні шляхи та шкіра, від місцевої інфекції до системної інфекції шкіри та слизових оболонок. Симптомами є підвищення температури та масивне пухирчасте почервоніння.

Молекулярна структура бринцидофовіру (джерело зображення: Вікіпедія)

Активним фармацевтичним інгредієнтом Tembexa є бринцидофовір, який є аналогом нуклеотидів, який має противірусну активність щодо всіх п’яти сімейств вірусів ДНК, які вражають людину, включаючи аденовірус та вірус віспи, що може спричинити віспу. Бринцидофовір має високу противірусну ефективність та високий бар’єр стійкості до лікарських засобів, відсутність ефекту пригнічення кісткового мозку та низький ризик ниркової токсичності.

brincidofovir використовує технологію кон'югації ліпідів Chimerix' і відкриття складних бібліотек із незалежними правами інтелектуальної власності. Раніше FDA надала швидкий статус гринцидофовіру (FTD) та призначення препаратів-сиріт (ODD) для лікування віспи.

З 2011 р. «Хімерікс» співпрацює з Американським управлінням передових досліджень та розробок біомедичних препаратів (BARDA) над розробкою бринцидофовіру як медичного протидії проти віспи. На різних моделях тварин, що заражаються ортопоксвірусною інфекцією, було показано, що бринцидофовір підвищує рівень виживання тварин.