Новий інгібітор DEUTERATED JAK1/2 CTP-543 увійшов у фазу 3 клінічного розвитку, і має значний вплив на лікування від помірної до важкої алопеції Areata!

Concert Pharma – біофармацевтична компанія клінічної стадії, яка в основному розробляє невеликі молекули препаратів для лікування захворювань центральної нервової системи, генетичних захворювань, захворювань нирок, запальних захворювань і раку. Нещодавно компанія оголосила про початок свого першого етапу клінічного випробування 3, THRIVE-AA1, для оцінки ефективності та безпеки перорального інгібітора JAK CTP-543 в лікуванні дорослих з помірною та важкою алопецією areata. Компанія розраховує повідомити про результати випробування THRIVE-AA1 в 2022 році. Очікується, що другий етап 3-ї пробної версії THRIVE-AA2 розпочнеться в першій половині 2021 року.

У липні цього року FDA США надала CTP-543 Breakthrough Drug Designation (BTD) для лікування алопеції середнього та тяжкого ступеня алопеції у дорослих. Алопеція areata є аутоімунним захворюванням, при якому імунна система атакує волосяні фолікули, викликаючи часткове або повне випадіння волосся. В даний час немає препарату, затвердженого FDA для лікування алопеції areata.

Д-р Джеймс В. Касселя, головний директор з розвитку concert сказав: "За результатами нашого проекту Фази 2, ми вважаємо, що CTP-543 має потенціал для забезпечення найкращої в своєму класі терапії для пацієнтів з помірною та важкою алопецією areata. Ми наполегливо працюємо. Сприяти розвитку CTP-543 з метою внесення значущих змін в життя пацієнтів з алопецією areata ".

Після закінчення пробної фази 2, Концерт і FDA США обговорили ключову інформацію про проект фази 3 і стратегію реєстрації, і запустили фазу 3 THRIVE-AA1 судового розгляду. Оцінивши діапазон доз ОСАГО-543 для лікування пацієнтів з помірною та важкою алопецією areata, дослідження Фази 2 дало позитивні результати, компанія провела зустріч з FDA. Згідно з поточним розкладом, компанія вважає, що позитивні результати двох етапів 3 випробувань можуть бути використані в якості основи для подачі нового застосування препарату (NDA) для CTP-543 для лікування алопеції середнього і тяжкого алопеції у дорослих на початку 2023 року.

Технологія повторення

Енді Брайант, виконуючий обов'язки головного виконавчого директора Фонду Алопеція Араата, сказав: "Мільйони людей постраждали від алопеції areata. CTP-543 має потенціал стати одним з перших схвалених FDA препаратів для лікування алопеції areata. Ми дуже заохочуємо це. "

Алопеція areata може викликати частину або все волосся на шкірі голови або тілі, щоб випасти, і хвороба вражає до 650000 чоловік в Сполучених Штатах. Шкіра голови є найбільш часто ураженою областю, але будь-яка область, де росте волосся, може бути порушена поодинці або шкірою голови. Алопеція areata може виникнути в будь-якому віці. У більшості пацієнтів починають розвиватися симптоми у віці 40 років. Хвороба вражає як жінок, так і чоловіків. Алопеція areata може мати серйозні психологічні наслідки, включаючи тривогу і депресію.

CTP-543 був виявлений через застосування хімічної технології deuterium концерту для модифікації ruxolitinib. Руксолітиніб є селективним інгібітором Янус кінази 1 і Янус кінази 2 (JAK1/JAK2). Для лікування певних захворювань крові. Хімічна модифікація декоїтерію руколітинібу може змінювати свою фармакокінетику людини, тим самим посилюючи її використання в якості лікування алопеції areata.

FDA надала CTP-543 проривне позначення препаратів (BTD) для лікування алопеції середньої та важкої алопеції, виходячи з позитивних результатів клінічного дослідження фази 2. Дані показують, що дві групи лікування високих доз CTP-543 (12 мг і 8 мг) досягли первинної кінцевої точки ефективності в порівнянні з групою плацебо: на 24-му тижні лікування значно більша частка пацієнтів з оцінкою Алопеції Severity Tool (SALT) Відносне базове зниження становить ≥50% (58%, 47%, 9% відповідно;<0.001). in="" addition,="" in="" the="" 24th="" week="" of="" treatment,="" a="" significantly="" higher="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" 12mg="" group="" and="" 8mg="" group="" compared="" with="" the="" placebo="" group="" (42%,="" 26%,="" 7%,="" respectively)="" achieved="" a="" total="" salt="" score="" of="" ≤20="" (compared="" to="" placebo)="" :="" respectively=""><0.001,><0.05), this="" is="" the="" primary="" efficacy="" endpoint="" that="" concert="" intends="" to="" use="" in="" its="" key="" registration="">

Крім того, на 24-му тижні, в порівнянні з групою плацебо, групи лікування 12 мг і 8 мг CTP-543 також досягли значно більших поліпшень в алопеції areata оцінюється пацієнт глобального враження від поліпшення шкали. Конкретні дані: 78% і 58% пацієнтів в когорті 12 мг і когорта 8 мг були оцінені як "значно покращився" або "дуже значно покращився" відповідно, що було значним у порівнянні з різницею в групі плацебо. У цьому дослідженні лікування ОСАГО-543, як правило, добре переноситься.