Національне управління лікарськими препаратами (НМПА) приймає заявки за двома показаннями до первинного класу шлунково-кишкової стромальної пухлини з точним цільовим лікарським препаратом Авапритиниб

У квітні 23, 2020, Keystone Pharmaceutical (Suzhou) Co., Ltd. (далі - 0010010 quot; Keystone Pharmaceutical 0010010 ", Гонконгська фондова біржа code: 2616) оголосив, що Національна адміністрація з лікарських засобів (НМПА) прийняла новоутворення шлунково-кишкового тракту (GIST) Нова заява на маркетинг препаратів для прецизійно орієнтованого препарату avapritinib, що охоплює два показання, для неоперабельної резекції екзону {{6 }} мутації (включаючи PDGFRA D 842 V мутація), що переносять альфа (PDGFRA) рецептор фактора росту тромбоцитів, або дорослі пацієнти з метастатичним GIST, і дорослі пацієнти з чотирирядковим нехірургічним або метастатичним GIST. Avapritinib - це потужний, високоселективний пероральний інгібітор проти мутації генів KIT та PDGFRA, який розробляється партнером компанії Blueprint Medicines. Це також перша нова заявка на лістинг ліків, прийнята NMPA компанією CStone Pharmaceuticals, що ознаменувало важливим кроком у комерційній трансформації компанії 0010010 # 39;

Близько 1-1. 5 / 100, 000 (14, 000-21000) щорічно діагностованих хворих на ГІСТ у Китаї щороку [Чжоу Янбінг. Сучасний стан діагностики та лікування стромальних пухлин шлунково-кишкового тракту [J]. Китайський журнал загальної хірургії, 2017, 032 (007): 549-552.], Про 90% хворих на ГІСТ асоціюються з мутаціями генів KIT або PDGFRA. У січні цього року FDA схвалила його використання для лікування дорослих пацієнтів із PDGFRA-екзоном 18 мутаціями, які не піддаються хірургічному чи метастатичному ГІСТу, ставши першим та проданим у США лише для точного лікування Мутації PDGFRA 18 . Націлювання на наркотики.

Доктор Цзян Ніндзюн, голова та генеральний директор компанії CStone Pharmaceuticals, сказав: 0010010 "; Лише через три місяці після того, як Авапритиніб був затверджений FDA в США, CStone Pharmaceuticals представив авапритиніб 0010010 # 39; s нові заявки на маркетинг наркотиків в Тайвані та материковому Китаї, і сподівається, що зможе зробити це незабаром. Донесіть подібний тип первинного класу точних цільових препаратів для просунутих пацієнтів GIST у Великому Китаї. Оскільки в компанії 0010010 # 39 темпи комерційної трансформації продовжують прискорюватися, в наступні кілька місяців CStone Pharmaceuticals також доставить багато важливих продуктів у новій заявці на наркотики в Китаї за кількома показаннями. {{0 }} quot;

Професор Шен Лін, заступник декана лікарні раку Пекінського університету, директор департаменту гастроентерології та головний дослідник авапритинібу в Китаї, сказав: 0010010 "; Авапритиніб перебуває в просунутому ГІСТі з мутацією PDGFRA 18 . та у пацієнтів з ГІСТ, які отримували лікування четвертої лінії. Демонструє дуже гарну протипухлинну активність, безпечний і добре переноситься. Через дуже обмежену перевагу пацієнтів із існуючими методами терапії, ці два типи хворих на ГІСТ мають дуже незадовільні потреби в лікуванні. Як клініцист, ми сподіваємось, що авапритиніб буде схвалено якнайшвидше і стане новим варіантом лікування пацієнтів із запущеним ГІСТ. 0010010 quot;

У листопаді 2019 щорічна зустріч CTOS оголосила результати клінічного випробування НАВІГАТОР фази І на авапритиніб в мутації PDGFRA екзону 18 та пацієнтів, які отримували GIST четвертого рядка. Дані станом на листопад 16, 2018 показують:

1. 43 пацієнти з PDGFRA-екзоном 1 8 мутацією та 1 1 1 пацієнтами, які пройшли лікування четвертої лінії, отримали початкову дозу авапритинібу 300 мг або 400 мг один раз на день, і ефективність може бути оцінена.

2. Серед пацієнтів із PDGFRA-мутацією 18 мутацією ОРЗ була 86% (пацієнт повинен бути підтверджений 1 ), середня тривалість ремісії (DOR) не була досягнута

3. Серед пацієнтів GIST четвертого рядка ОРЗ досягнув 22% (1 пацієнта, який повинен бути підтверджений), з середньою DOR 10. 2 місяців.

Приємно, що попередні дані Китайського мостового дослідження фази I / II, проведеного компанією CStone Pharmaceuticals, показують, що безпека та фармакокінетичні характеристики пацієнтів із розвиненим ГІСТ в Китаї відповідають даним глобального дослідження NAVIGATOR і добре переносяться.

Доктор Ян Цзянсін, головний лікар медичної служби CStone Pharmaceuticals, сказав: 0010010 "В даний час лікування прогресивного ГІСТу в Китаї полягає в основному в послідовному застосуванні інгібіторів тирозинкінази (ТКІ). Ефект дуже малий. З іншого боку, китайські пацієнти GIST четвертої лінії стикаються з численними труднощами, такими як багаторазові мутації до стійкості до лікарських засобів та відсутність ефективних схвалених методів терапії. Я дуже радий бачити, що нинішні дані мостового дослідження avapritinib в Китаї відповідають результатам глобального дослідження NAVIGATOR і з нетерпінням чекаю його швидкої користі для більш просунутих пацієнтів із ГІСТом, які потребують інноваційної терапії. {{0} } quot;

Компанія CStone Pharmaceuticals досягла ексклюзивної співпраці та дозволу з Blueprint Medicines та отримала ексклюзивне дозвіл на розробку та комерціалізацію багатьох лікарських засобів, включаючи авапритиніб у Великому Китаї. Компанія Blueprint залишає за собою право розробляти та комерціалізувати пов'язані з ними препарати в інших частинах світу.

Про Avapritinib

Авапритиніб - інгібітор мутантної кінази KIT і PDGFRA, який знаходиться в стадії дослідження, потужний і високоселективний. Це тип 1 конформаційний інгібітор кінази, який використовується в лікуванні GIST і може безпосередньо зв'язуватися з активною кіназною конформацією мутацій KIT і PDGFRA, що призводить до активації сигналу нижче за течією. Avapritinib підтвердив інгібіторну дію мутацій KIT і PDGFRA в GIST. В даний час основний механізм стійкості до лікарських засобів у затвердженому лікуванні у Великому Китаї обумовлений мутацією петлі активації. Авапритиніб пригнічує мутації на цій ділянці, внаслідок чого сильна клінічна активність.

Компанія Blueprint просуває розробку більш широких клінічних програм авапритинібу, включаючи ГІСТ для багатолінійної терапії, а також прогресивний, інертний та курінний системний мастоцитоз (СМ).

Avapritinib - інгібітор кінази, затверджений FDA США під назвою препарату AYVAKITTM для лікування дорослих пацієнтів з нехірургічним висіченням або метастатичним GIST, що переносить мутацію PDGFRA 18 (включаючи PDGFRA D 842 V мутацію) .

Avapritinib не був затверджений FDA США для лікування будь-яких інших показань і не був затверджений TFDA, NMPA або іншими регіональними органами регулювання охорони здоров'я за будь-якими показаннями.