FDA надала новий ліпосомальний антрацикліновий препарат Аннаміцин-сирота Призначення препарату: Лікування саркоми м’яких тканин!

Moleculin Biotech - це біофармацевтична компанія на клінічному етапі, яка зосереджується на розробці серії онкологічних препаратів для лікування високорезистентних пухлин. Нещодавно компанія оголосила, що Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA) надало призначення лікарського засобу-сироти Аннаміцин (ODD) для лікування саркоми м'яких тканин (STS). Раніше FDA надав Аннаміцину присвоєння лікарського засобу-сироти (ODD) та швидкого призначення (FTD) для лікування рецидивів або рефрактерних гострих ЛМП.

Нещодавно Moleculin оголосив, що FDA схвалила нову заявку на дослідження наркотиків Annamycin' IND, що дозволяє Moleculin розпочати клінічне випробування фази 1b / 2 у США для пацієнтів із STS, які перейшли в легені після першої лінії лікування. Основні принципи клінічного випробування включають останні дані на тваринах, включаючи дані щорічного засідання Американської асоціації досліджень раку (AACR), яке відбулося 22-24 червня 2020 року, та дані незалежної лабораторії, оголошеного 21 жовтня 2020 року. Ці дані показують що накопичення Аннаміцину в легенях в 6-34 рази перевищує доксорубіцин, основний препарат першої лінії хіміотерапії для СТС. Крім того, клінічні дані показують, що застосування Анаміцину не має кардіотоксичності та має здатність долати механізм полірезистентності. Обидва вони, як правило, мають терапевтичні обмеження на антрацикліни (включаючи доксорубіцин) при СТС. Таким чином, ці фактори вказують на те, що Аннаміцин може представляти важливе лікування, яке може допомогти вирішити серйозні незадоволені потреби пацієнтів з метастазами STS в легенях.

Вальтер Клемп, голова та генеральний директор Moleculin, сказав:" Це друге позначення препарату-сироти Annamycin' Раніше препарат отримував призначення препарату-сироти для лікування рецидиву або рефрактерного гострого мієлоїдного лейкозу. Ми віримо, що це продовжує показувати, що широта нашого конвеєру забезпечує нам' багаторазові можливості', що надає безліч можливостей для створення вартості акціонерів."

Молекулярна структура анаміцину (джерело зображення: хімічний препарат)

Аннаміцин - це нове покоління антрациклінів (Антрациклін), яке майже не має кардіотоксичності і може уникнути стійкості до різних препаратів. Він має більш високу ефективність у клітинних лініях AML та продемонстрував ефективність у лікуванні пацієнтів, чия стандартна терапія не дала результату. . В даний час Аннаміцин розробляється для лікування пацієнтів з рецидивом або рефрактерною ОМЛ.

Понад 50 років антрацикліни є наріжним каменем варіантів лікування ПВК. Вони поєднуються з іншим хіміотерапевтичним препаратом, який називається цитарабін. Цю комбінацію часто називають&"; 7-3 індукційна терапія GG", метою якої є індукція достатньої ремісії для успішної трансплантації кісткового мозку. В даний час єдиним життєздатним довгостроковим варіантом для більшості хворих на ЛМП є трансплантація кісткового мозку, яка була успішною у значної кількості пацієнтів. Однак, щоб отримати право на трансплантацію кісткового мозку, пацієнти повинні спочатку досягти успіху за допомогою індукційної терапії. На жаль, поточна індукційна терапія ефективна лише приблизно для 20 % пацієнтів.

Доксорубіцин (доксорубіцин) є одним з основних антрациклінових препаратів, що застосовуються для індукційної терапії хворих на гострий лейкоз. Згідно з повідомленнями, річний дохід препарату&# 39 перевищує 700 мільйонів доларів США. Хоча затверджені антрацикліни (такі як доксорубіцин) дуже важливі і мали успіх, всі вони є кардіотоксичними, що може спричинити пошкодження серця та обмежити дозу. Крім того, опрацьовані пухлинні клітини зазвичай мають або розвивають стійкість до антрациклінів першої лінії, як правило, через так званий GG; для усунення нинішніх антрациклінів та обмеження ефективності лікування. Тому для переважної більшості пацієнтів досі не існує ефективного лікування, і більшість пацієнтів незабаром помруть від лейкемії.

Аннаміцин має можливість стати повністю змінюючим гру наркотиком у цьому відношенні. Препарат являє собою унікальну ліпосомну форму нового покоління з антрациклінів (також відому в літературі як GG; L-Annamycin GG; в літературі), призначену для усунення кардіотоксичності та уникнення частої поразки затверджених в даний час антрациклінів. Механізм резистентності до наркотиків. У моделях на тваринах для тестування кардіотоксичності Аннаміцин виявився некардіотоксичним. У клінічних випробуваннях на людях, зосереджених на лейкемії, препарат продемонстрував обмежувальну дозу токсичності, ніж доксорубіцин (основний антрацен першої лінії, що використовується для індукційної терапії). Один із циклічних препаратів) зазвичай відчуває значно меншу токсичність.

Раніше Аннаміцин був протестований у 6 клінічних випробуваннях та 114 пацієнтах, включаючи 2 клінічні випробування, що зосереджувались на лейкемії для лікування пацієнтів із рецидивом або рефрактерною індукційною терапією першої лінії. У цих дослідженнях не повідомлялося про незначну кардіотоксичність або її відсутність. . В даний час Аннаміцин проходить випробування фази I / II для лікування ОМЛ у США та Європі.