Профілактична імунотерапія, моноклональні антитіла теплізумаб, застосована для лістингу у США

Provention Bio - це біофармацевтична компанія на клінічній стадії, яка присвячена розробці інноваційних методів терапії, які перехоплюють та запобігають імунно опосередкованим захворюванням. Нещодавно компанія оголосила, що ініціювала поступове подання заявки на ліцензію на біологічний препарат (BLA) теплізумабу (PRV-30 1) до Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA), що є анти-CD 3 моноклональні антитіла, що застосовуються для профілактики груп високого ризику, або затримка виникнення клінічного типу 1 діабету (T 1 D), де група високого ризику відноситься до наявності 2 або більше T 1 А-антитіла, пов'язані з D, в організмі.

У Сполучених Штатах та Європейському Союзі теплізумаб отримав кваліфікацію «Проривний наркотик» («BTD») та «Пріоритетну кваліфікацію наркотиків» (PRIME) відповідно. Якщо його затвердять, теплізумаб стане першим лікуванням для запобігання / затримки розвитку клінічного діабету 1 діабету (T 1 D) у групах високого ризику.

Постійне подання дозволяє фармацевтичним компаніям подавати деякі завершені модулі в BLA до FDA для розгляду, не вимагаючи чекати завершення кожного модуля, перш ніж подавати на рецензію. В даний час Provention подав неклінічні модулі і розраховує представити клінічні модулі та хімічні, виробничі та контрольні (CMC) модулі у третьому кварталі 2020. Після подання остаточного модуля BLA FDA визначає цільову дату методу плати за споживач лікарських засобів за рецептом BLA (PDUFA).

Теплізумаб&№ 39; подання БЛА базується на клінічних даних із групи&"GG ризику"; дослідження, проведене TrialNet. У дослідженні було оцінено ефективність та безпеку теплізумабу для профілактики або затримки клінічного типу 1 діабету (T 1 D) у групах високого ризику. Дані досліджень були оприлюднені на 79-й Науковій нараді Американської асоціації діабету (ADA20 1 9) у Сан-Франциско 20 червня 1 9. Результати показали, що одноразовий (1 4-денний) курс лікування теплізумабу значно затримав початок та діагностику клінічного T 1 D у дітей високого ризику та дорослих порівняно з плацебо. Захворюваність T 1 D зменшилася на {{1 3}}%, а середній час настання затримався щонайменше на {{1 4}} рік. Ці дані чітко показують, що короткочасна імунотерапія може істотно затримати клінічний розвиток T 1 D, а розробка імуномодулюючих препаратів, які не потребують постійного лікування, щоб впливати на аутоімунні захворювання, буде серйозним зрушенням парадигми.

Відповідно до групи&"Gisk RG"; дослідження, теплізумаб - перший імуномодулятор, який може значно затримати клінічний початок T {{{1}} D. Очікується, що втрутиться і кардинально змінить прогрес T {{1}} D у групах підвищеного ризику!

Ешлі Палмер, президент і генеральний директор компанії «Профілактика», сказав:" Запуск нашого процесу подання теплізумабу BLA є важливою віхою для Профілактики, яка може стати першим препаратом, який колись застосовувався для запобігання / затримки клінічного типу {{0} } діабет у групах підвищеного ризику. Дані минулого року Дані з опублікованої групи&"Gisk RG"; дослідження підкреслює трансформативний терапевтичний потенціал теплізумабу при затримці або запобіганні виникнення інсулінозалежного T 1 D у клінічній фазі. Ми будемо прагнути завершити подання BLA до кінця року і будемо сподіватися на просування регуляторного процесу. Також тісно співпрацюємо з FDA."

теплізумаб (PRV-03 1) профілактика та втручання курсу курсу {{1}} діабету (T 1 D)

теплізумаб - дослідницьке анти-CD {{{1}} моноклональне антитіло, розроблене для перехоплення та запобігання клінічного T 1 D. Антитіло було оцінено в декількох клінічних дослідженнях, в яких брали участь більше 1, 000 пацієнтів, з яких більше 800 пацієнтів отримували теплізумаб. Попередні дослідження, проведені у недавно діагностованих пацієнтів, показали, що теплізумаб продовжує демонструвати свою здатність підтримувати функцію β-клітин та зменшувати використання екзогенного інсуліну. В даний час Provention Bio оцінює теплізумаб для пацієнтів з недавно діагностованим клінічним T 1 D (дослідження фази III PROTECT), а також оцінює потенціал теплізумабу для профілактики T 1 D серед групи високого ризику особи в родичах пацієнтів T 1 D.

GG quot; Загроза" на навчання було зараховано загалом {{1}}&"GG з високим ризиком"; випробовувані віком 8-49 років. Ці суб'єкти мали 2 або більше T 1 D аутоантитіла та аномальний метаболізм глюкози (ненормальна глюкоза в крові). 72% випробовуваних були молодше 1 8 років. У ході дослідження ці суб'єкти були рандомізовані для отримання теплізумабу або плацебо.

Результати дослідження показали, що у дітей і дорослих з високим ризиком одноразовий 1 4-денний курс лікування теплізумабом значно затримав початок та діагностику клінічного T 1 D порівняно з плацебо, а середня затримка 2 років. Зокрема, середній час до клінічної діагностики T 1 D у групі плацебо становив трохи більше 24 місяців. На відміну від цього, середній час для клінічної діагностики T 1 D у групі теплізумабу становив трохи більше 48 місяців (р=0. 006). Протягом періоду дослідження 72% пацієнтів групи плацебо розвивали клінічний діабет, порівняно з 43% у групі теплізумабу. У ході дослідження теплізумаб добре переносився, а дані про безпеку відповідали попереднім дослідженням на щойно діагностованих пацієнтів.

Доктор Елеонора Рамос, головний лікар та операційний директор компанії «Профілактика Біо», сказала:" Це знаменне проривне дослідження показує, що ми можемо використовувати імунотерапію, особливо теплізумаб, щоб запобігти або значно затримати початок клінічного типу 1 цукровий діабет принаймні {{1}} років Більш важливо, що приблизно 60% суб'єктів дослідження не виробили Т 1 D після курсу лікування теплізумабом, що вдвічі більше показник групи плацебо. Теплізумаб - це перша імуномодуляція, яка може затримати клінічний початок дії агента T 1 D."

Кеван Герольд, доктор філософії, головний дослідник дослідження та професор імунобіології та медицини Єльського університету, сказав:" Ці результати мають реальне клінічне значення для осіб, які ризикують діабетом типу 1 , наприклад як члени сім'ї пацієнтів. Затримка початку клінічної T {{1}} D може означати, що тягар захворювання може бути відкладений, поки пацієнти не зможуть краще керувати своєю хворобою, наприклад, після немовляти, початкової школи, середньої школи або навіть коледжу. Завдяки теплізумабу ми можемо втрутитися і кардинально змінити прогресування T {{1}} D цих суб'єктів з високим ризиком. Крім того, ми сподіваємось дізнатись більше про спостереження за пацієнтами під час спостереження за дослідженням, яке також оцінить довгострокові результати пацієнтів, які затримують діагностику захворювання та побачить, чи буде їм діагностовано T { {1}} D або захищено."