Фексинідазол схвалений FDA США: потрібно приймати препарат лише 10 днів від Sanofi/DNDi!

Нещодавно компанія Sanofi оголосила, що Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) схвалило фексинідазол як перший повністю оральний терапевтичний препарат для пацієнтів від 6 років і вагою не менше 20 кг. Трипаносомоз brucei gambiae сонлива хвороба (африканський трипаносомоз людини, HAT, африканський трипаносомоз людини). Фексинідазол є похідним 5-нітроімідазолу, який є інгібітором синтезу ДНК і першим повністю оральним препаратом для лікування африканського трипаносомозу людини (ХАТ або сонлива хвороба).

Сонна хвороба-це паразитична хвороба, смертельно занедбана тропічна хвороба, яка поширюється укусом інфікованої мухи це-це (муха це-це). Хвороба вражає в основному людей, що живуть у віддалених сільських районах Африки на південь від Сахари, де приблизно 65 мільйонів людей ризикують заразитися. Якщо не лікувати, сонлива хвороба майже завжди є смертельною. Сонна хвороба викликає нервово -психічні симптоми, включаючи: виснажливе руйнування режиму сну, неконтрольовану агресію та психоз. Завдяки співробітництву компанії Sanofi кількість випадків сонної хвороби, повідомлених Всесвітній організації охорони здоров’я (ВООЗ), зменшилася приблизно на 97% у період з 2001 по 2020 рік. DNDi, Sanofi та їх партнери прагнуть забезпечити доступність фексинідазолу у всіх країнах, де сплять хвороба ендемічна.

Незважаючи на те, що нинішнє лікування сонної хвороби є ефективним, воно є важким тягарем для пацієнтів та медичних працівників через необхідність вливання або ін’єкцій та госпіталізації, особливо для людей, які живуть у віддалених районах.

Фексинідазол підходить для: як 10-денного препарату один раз на день для лікування сонної хвороби Trypanosoma brucei gambiae. Це найпоширеніший тип сонної хвороби, який зустрічається в Західній та Центральній Африці. Важливо, що фексинідазол-це перше повне пероральне лікування, яке підходить як для першої стадії (ранньої стадії) захворювання, так і для другої стадії захворювання, при якій паразити проникають через гематоенцефалічний бар’єр і викликають у пацієнтів нервово-психічні симптоми. Тому фексинідазол може усунути звичайну потребу в госпіталізації та потенційно зменшити кількість люмбальних пункцій.

Хімічна будова фексинідазолу

Фексинідазол-це похідне 5-нітроімідазолу, спочатку розроблене компанією Hoechst (попередник Sanofi') у 1980-х роках, але згодом від нього відмовились із стратегічних причин. Під час пошуку неприбутковою організацією досліджень та розробок&сполук з протипаразитарною активністю" Iniciated Disei Drug Initiative (DNDi)" ;, препарат був визначений у 2005 році у співпраці з Швейцарським інститутом тропічних та Громадське здоров'я. У 2009 році DNDi співпрацювала з компанією Sanofi, яка володіє патентом на фексинідазол, для відновлення досліджень препарату для лікування сонної хвороби. Серед них DNDi відповідає за доклінічний, клінічний та фармацевтичний розвиток, а Sanofi - за промисловий розвиток, реєстрацію, виробництво та реалізацію фармацевтичних препаратів.

Фексинідазол був розроблений як частина інноваційного партнерства з DNDi, яке проводило ключові клінічні випробування препарату та співпрацювало з Національною програмою снодійної хвороби Демократичної Республіки Конго (DRC) та Центральноафриканською Республікою (CAR) та Sanofi Cooperation.

16 листопада 2018 року Комітет Європейського агентства з лікарських засобів (EMA) з лікарських засобів для людського використання (CHMP) опублікував позитивний науковий висновок щодо фексинідазолу. У клінічному дослідженні, проведеному DNDi, фексинідазол показав високу ефективність та безпеку як для педіатричних, так і для дорослих пацієнтів віком від 6 років та вагою ≥20 кг для обох стадій захворювання.

Варто згадати, що DNDi отримала ваучер на перегляд пріоритету тропічних хвороб (PRV) через схвалення FDA. Проект FDA з тропічних хвороб FDA був заснований у 2007 році для заохочення розробки нових методів лікування занедбаних тропічних хвороб, включаючи сонну. Sanofi та DNDi поділяться будь -якими перевагами PRV, що дозволить обом сторонам продовжувати інвестувати в інновації та забезпечити доступ до нових інструментів для лікування сонної та інших занедбаних хвороб. У рамках довгострокової співпраці з ВООЗ Санофі пообіцяв продовжувати безкоштовно надавати препарат ВООЗ для розповсюдження постраждалим країнам.

Доктор Бернард Пекуль, виконавчий директор DNDi, сказав: «Для клініцистів першої лінії просте, повністю оральне лікування сонної хвороби тепер є мрією. Препарат є дослідженням між нами та Sanofi та країнами, які сильно постраждали від сонної хвороби. Ми пишаємось цим останнім етапом нашого довгострокового партнерства з Sanofi."

Люк Куйкенс, старший віце-президент глобального департаменту охорони здоров'я компанії Sanofi, сказав: «Це затвердження FDA є важливою віхою у довгостроковій прихильності Санофі щодо запобігання сонній хворобі. Двадцять років тому компанія та ВООЗ уклали амбітну угоду. Партнерство для боротьби з занедбаними тропічними хворобами. Після того, як Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) наприкінці 2018 року опублікувало позитивні наукові висновки, схвалення FDA є важливим кроком у активізації зусиль, спрямованих на підтримку продовження ліквідації хвороби ».