Випуски FDA 15 Ліки-сироти на тиждень

За останній тиждень FDA в США видав 15 кваліфікацію щодо сиріт на одному диханні, включаючи багато препаратів для лікування раку печінки, раку шлунка та раку жовчовивідних шляхів.

вилікувати рак

З цих 15 препаратів 5 використовуються для лікування раку, що становить третину. Серед них клітинна терапія TCB 002 , яку запроваджує TC BioPharm, є єдиним препаратом для лікування раку крові. Це "GG"; алогенний&";" готовий до використання" клітинна терапія розширених CD3-позитивних гамма-дельта Т-клітин. Він розпочав клінічні випробування для лікування гострого мієлоїдного лейкозу.

Решта чотири онкологічних терапії лікують солідні пухлини, з яких AstraZeneca' s інгібітор PD-L 1 Імфінзі (durvalumab) та інгібітор CTLA-4 тремелімумаб є кваліфікаційними препаратами-сиротами для гепатоцелюлярної карциноми. Silydi' s підшкірний PD-L 1 антитіло енвафолімаб є придатним для лікування сироти, націленого на рак жовчних шляхів. OBI-999 Тайваньської компанії «Хао Дін» - це препарат, спряжений проти антитіла проти антигену Globo-H, і його кваліфікація щодо наркотиків-сиріт спрямована на рак шлунка.

Генна терапія

Ми також бачили деякі генні терапії, наприклад, від Esteve Pharmaceuticals, метою якої є використання гена AAV 9 для впровадження нормального гена GALNS у пацієнтів для лікування мукополісахаридозу IVA; іншим методом лікування Baxalta є ген, що кодує FIX Padua, перенесений пацієнтам з AAV 8 вектором для лікування гемофілії типу B.

Aruvant Sciences - це терапія з використанням лентивірусних векторів. Він вводить ген, що кодує γ-глобін, у пацієнта' власні CD34-позитивні клітини для лікування серповидноклітинної анемії. Ще одна подібна терапія виходить від Orchard Therapeutics, який також використовує CD34-позитивні клітини. Різниця полягає в тому, що він передає gp 91 фокс-ген для лікування хронічного хромосоми, пов'язаного з хронікою.

Інші рідкісні захворювання

Окрім раку та рідкісних захворювань, які можна лікувати генною терапією, інші рідкісні захворювання також мають потенційні нові розробки ліків. Woolsey Pharmaceuticals' фасуділ є інгібітором ROCK, який, як очікується, лікує аміотрофічний бічний склероз; OncoArendi Therapeutics' OATD-01 - це інноваційний інгібітор CHIT-1, який, як очікується, буде використовуватися для лікування саркоїдозу; Ребасез (Luspatercept) - збудник дозрівання еритроцитів, а захворювання, на яке поширюється кваліфікація наркотиків-сиріт, - фіброз кісткового мозку.

Серед цих препаратів, які підходять до ліків-сиріт, є також деякі антиінфекційні препарати. Серед них Дану Медицина&№ 39; s TNP {{2}} отримала кваліфікацію щодо штучної інфекції суглобів. Раніше вона також була кваліфікована FDA як антиінфекційний продукт. F 2 G' s olorofim отримав дві кваліфікації до наркотиків-сиріт відповідно до інфекції Lomentospora / Scedosporium та інвазивного аспергільозу.