Потужний інгібітор інгібітора кінази FGFR кінази Picazyre (пемігатиніб) Cinda Bio Partners був схвалений FDA США!

Компанія Cinda Bio Partners Incyte нещодавно оголосила, що Агентство з контролю за продуктами харчування та ліків США (FDA) затвердило пемазир (пемігатініб), який є селективним інгібітором кінази фактора росту фібробластів (FGFR) з показаннями: Він застосовується для лікування пацієнтів з місцево розвиненими або метастатична холангіокарцинома, яку раніше лікували, має FGFR 2 зрощенням або перестановкою, і їх не можна видалити хірургічним шляхом. Pemazyre затверджується в рамках прискорених процедур затвердження та пріоритетних процедур затвердження на основі даних загальної швидкості відповіді (ORR) та тривалості відповіді (DOR). Постійне схвалення цього показання буде залежати від валідації та клінічної користі підтверджуючого опису випробування. В даний час Pemazyre також переглядається Європейським агентством з лікарських засобів (EMA).

Варто згадати, що Пемазир є першим і єдиним затвердженим FDA препаратом для лікування холангіокарциноми, який може запобігти ріст і поширення пухлинних клітин, блокуючи FGFR 2 в пухлинних клітинах. Оскільки холангіокарцинома є руйнівним раком із серйозними незадоволеними медичними потребами, Пемазиру раніше було надано кваліфікацію щодо наркотиків-сиріт, проривну кваліфікацію щодо наркотиків та кваліфікацію щодо попереднього перегляду.

Це схвалення базується на даних дослідження FIGHT-20 2 . Дослідження проводилось у пацієнтів з локально розвиненою або метастатичною холангіокарциномою, яких раніше лікували для оцінки ефективності та безпеки Пемазиру. Результати цього дослідження були нещодавно опубліковані на конференції Європейського товариства медичної онкології (ESMO) 2019 . Дані показали, що серед пацієнтів із FGFR 2 зрощенням або перебудовою (когорта А) середнє спостереження склало 15 місяці. Швидкість відповіді (ORR) становила 36% (первинна кінцева точка), а середня тривалість відповіді (DoR) становила 9. 1 місяців (вторинна кінцева точка).

У цьому дослідженні побічні явища були контрольованими і відповідали механізму дії Пемазиру 0010010 # 39; У пацієнтів, які отримували Пемазир, найчастішими побічними реакціями, що виникають у ≥ 20% пацієнтів, були гіперфосфатемія та гіпофосфатемія (порушення електроліту), випадання волосся (алопеція ареала), діарея, токсичність нігтів, втома, порушення смаку, нудота, запор , стоматит (біль або запалення в роті), сухість очей, сухість у роті, втрата апетиту, блювота, артралгія, біль у животі, біль у спині та сухість шкіри. Очна токсичність також є ризиком для Пемазиру.

Доктор Гасан Абу-Альфа, меморіальний центр онкологічних захворювань Слоун-Кеттерінга, сказав: 0010010 "; Холангіокарцинома вважається рідкісним захворюванням, захворюваність зростає за останні 30 роки. Для тих, хто раніше отримував хіміотерапію першої лінії або хірургічну операцію Для групи пацієнтів з обмеженим вибором та високим рівнем рецидивів, нова цільова терапія є дуже обнадійливою і принесе нову надію для пацієнтів. 0010010 ";

Холангіокарцинома - рідкісний рак жовчних проток, який можна класифікувати за його анатомічним походженням: внутрішньопечінкова холангіокарцинома (iCCA) зустрічається у внутрішньопечінкових жовчних протоках, а позапечінкова холангіокарцинома виникає у позапечінкових жовчних протоках. Пацієнти з холангіокарциномою зазвичай знаходяться в пізній або пізній стадії з поганим прогнозом на момент встановлення діагнозу. Захворюваність на холангіокарциному залежить від регіону, а захворюваність у Північній Америці та Європі становить 0,3-3. 4 / 100000. FGFR 2 злиття або перебудова відбувається майже виключно при iCCA і спостерігається у 10-16% пацієнтів.

Рецептор фактора росту фібробластів (FGFR) відіграє важливу роль у проліферації пухлинних клітин, виживаності, міграції та ангіогенезі (неоваскуляризація). Злиття, перестановка, транслокація та ампліфікація генів у FGFR тісно пов'язані з виникненням та розвитком різних пухлин.

Pemazyre 0010010 # 39; активний фармацевтичний інгредієнт, пемігатиніб, є потужним, селективним пероральним інгібітором малої молекули проти ізомерів FGFR 1, 2 та {{4} }. У доклінічних дослідженнях було показано, що пемігатиніб має потужну та селективну фармакологічну активність щодо ракових клітин, які зазнали змін гена FGFR.

пемігатиніб (інгібітор FGFR, джерело зображення: medchemexpress.cn)

В даний час пемігатиніб оцінюється в декількох клінічних дослідженнях для лікування злоякісних пухлин, спричинених мутаціями гена FGFR, включаючи: холангіокарциному (стадія II FIGHT-202, стадія III FIGHT-302), рак сечового міхура (стадія II FIGHT-201), кістковий мозок Проліферативний пухлина (8 p 11 MPN, II стадія FIGHT-203), пухлинний агстичний рак (пухлинно-агностичний, бойовий етап II-207), рак сечового міхура (лікування першого ряду, II стадія FIGHT-205 ), перше лікування FGFR 2 злиття або рецидив холангіокарциноми (стадія III FIGHT-302).

У грудні 2018 Cinta Biotechnology and Incyte досягли стратегічного співробітництва та ексклюзивної ліцензійної угоди для сприяння клінічному розробці одиничних препаратів або комбінованого лікування трьома препаратами (ітацитиніб, парсаклізіб, пемігатініб) у материковому Китаї та Гонконгу, Макао та Тайвань І комерціалізація. Згідно з умовами договору про співпрацю, Incyte отримає початковий внесок у розмірі 40 мільйонів доларів від Біотехнології Cinda та другий 20 мільйонів доларів США грошової виплати після першої заявки на новий препарат у Китаї. в 2019. Крім того, Incyte отримає право до $ 129 мільйонів потенційних платежів на етапі розвитку, і до $ 202. 5 мільйонів можливих платежів в бізнесі. 0010010 nbsp;