Bristol-Myers Squibb Inhibitor Mavacamten US Огляд продовжено на 3 місяці!

Bristol-Myers Squibb (BMS) нещодавно оголосила, що Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) продовжило термін розгляду заявки на новий лікарський засіб (NDA) mavacamten&на 3 місяці. Новий"Закон про збори за рецептурні ліки" (PDUFA) цільова дата – 28 квітня 2022 року. Препарат є новим пероральним алостеричним модулятором міозину міокарда, який використовується для лікування симптоматичної обструктивної гіпертрофічної кардіоміопатії (oHCM), хронічного захворювання серця з високою частотою.

У липні 2020 року FDA США присвоїло mavacamten проривний препарат для oHCM. У разі схвалення mavacamten стане першим інгібітором міозину для лікування oHCM. Наразі Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) також розглядає заявку на реєстрацію (MAA) mavacamten для лікування симптоматичного оГКМП.

Згідно з оголошенням BMS, FDA повідомило компанію 18 листопада 2021 року про продовження дати PDUFA, щоб дати достатньо часу для перегляду оновленої інформації, пов’язаної із запропонованою стратегією зниження ризику (REMS). Програма REMS була включена в початкову програму mavacamten. FDA не запитував додаткових даних чи досліджень.

Саміт Хірават, доктор медичних наук, виконавчий віце-президент і головний медичний директор Bristol-Myers Squibb сказав:"Ми впевнені в mavacamten. У ключовому дослідженні EXPLORER-HCM цей піонерський інгібітор серцевого міозину використовувався для лікування симптоматичних пацієнтів з oHCM. , Функціональний статус і якість життя показали клінічно значущі покращення. Ми з нетерпінням чекаємо на продовження тісної співпраці з FDA, щоб надати пацієнтам цей важливий препарат."

mavacamten є першим у своєму класі пероральним алостеричним інгібітором міозину, який використовується для лікування захворювань із надмірним скороченням серця та порушенням діастолічного наповнення як внутрішніми причинами. Вважається, що Мавакамтен зменшує скоротливість міокарда, пригнічуючи утворення надмірних міозин-актинових поперечних містків. Утворення надмірного міозин-актинового поперечного містка може призвести до надмірного скорочення міокарда, гіпертрофії лівого шлуночка та зниження податливості. У клінічних та доклінічних дослідженнях Мавакамтен продовжує демонструвати біомаркери, які зменшують навантаження на стінку серця, зменшують надмірне скорочення міокарда та підвищують діастолічний режим.

mavacamten спочатку був розроблений для лікування симптоматичної обструктивної гіпертрофічної кардіоміопатії (oHCM). На основі механізму дії та доказів терапевтичної активності мавакамтен також клінічно вивчається для лікування симптоматичної необструктивної гіпертрофічної кардіоміопатії (ГКМП) та серцевої недостатності зі збереженою фракцією викиду (HFpEF).

хімічна структура mavacamten

І mavacamten NDA, і MAA засновані на результатах ключового дослідження фази 3 EXPLORER-HCM. Дослідження проводилося за участю пацієнтів із симптоматичним оГКМП і порівнювали mavacamten з плацебо. Результати тесту показали, що мавакамтен показав сильний терапевтичний ефект із клінічно значущим покращенням симптомів, функціонального статусу та якості життя, а також його здатністю знімати обструкцію вихідного тракту лівого шлуночка. У дослідженні EXPLORER-HCM усі первинні та вторинні кінцеві точки досягли статистичної значущості.

mavacamten (MYK-461) був розроблений MyoKardia. 5 жовтня 2020 року Bristol-Myers Squibb оголосила, що придбає MyoKardia за 13,1 мільярда доларів готівкою та 60% премії. 17 листопада 2020 року Bristol-Myers Squibb оголосила, що придбання MyoKardia успішно завершено. Це придбання є другою за величиною транзакцією Bristol-Myers Squibb&№39 після придбання Celgene за 74 мільярди доларів США в 2019 році.

Варто зазначити, що 11 серпня 2020 року було офіційно створено LianBio, який інкубував інвестиційна компанія Perceptive Advisors. Того ж дня було оголошено про дві важливі співпраці. Один з них полягав у впровадженні продукту BridgeBio Pharma' до Китаю, а інший проект полягає в тому, щоб представити mavecamten myoKardia' в Китаї.

Bristol-Myers Squibb покладає великі надії на mavacamten. Коли вона придбала MyoKardia, компанія оголосила, що mavacamten стане першопрохідним препаратом для лікування ГКМП. Промисловість також дуже оптимістично дивиться на бізнес-перспективи mavacamten. У грудні 2020 року Evaluate Vantage, організація з дослідження фармацевтичного ринку, опублікувала цитату"10 найкращих нових препаратів з комерційним потенціалом у 2021 році ". У цьому списку mavacamten посів третє місце. Evaluate Vantage прогнозує, що глобальні продажі mavacamten' у 2026 році зможуть досягти 2 мільярдів доларів США.