Натрійуретичний пептидний аналог восоритиду BioMarin, застосований для внесення до списку в ЄС!

BioMarin - це глобальна біотехнологічна компанія, що займається розробкою та комерціалізацією інноваційних методів терапії для пацієнтів із важкими та небезпечними для життя рідкісними та надто рідкісними генетичними захворюваннями. Його товарний асортимент включає 7 комерційних товарів та різноманітні клінічні та доклінічні продукти Candidate. Нещодавно компанія оголосила, що подала заявку на дозвіл на продаж (MAA) на восоритид (BMN111) до Європейського агентства з лікарських засобів (EMA). Компанія також планує подати нову заявку на наркотики (NDA) на возоритид до Управління з контролю за продуктами харчування та ліків (FDA) у третьому кварталі 2020 року.

Восоритид - це аналог натрійуретичного пептиду С (типу CNP), який вводять один раз на добу для лікування дитячої ахондроплазії, яка є найпоширенішим непропорційно низьким ростом у людини. Раніше для лікування ахондроплазії було призначено призначення препарату сироти (ODD).

Якщо його буде затверджено, возоритид стане першим препаратом для лікування ахондроплазії. Препарат може лікувати першопричину захворювання і являє собою великий медичний прорив з потенційним впливом на пацієнтів&№ 39; життя.

Механізм дії вісорити

Ахондроплазія - найпоширеніший непропорційно короткий ріст у людини. Для нього характерна уповільнена ендохондральна окостеніння, що призводить до непропорційної короткості та структурних порушень довгих кісток, хребта, обличчя та основи черепа. Цей стан обумовлений мутаціями в гені рецептора фактора росту фібробластів (FGFR3), який є негативним регулятором росту кісток.

Крім непропорційно низького росту, люди з ахондроплазією можуть зазнати серйозних ускладнень для здоров'я, включаючи стиснення форамена, апное сну, зігнуті ноги, гіпоплазію обличчя, постійні повороти нижньої частини спини, стеноз хребта та періодичні вуха. Відділення інфекції. Деякі з цих ускладнень можуть призвести до необхідності проведення інвазивної операції, наприклад, декомпресії спинного мозку та випрямлення зігнутих ніг. Крім того, дослідження показали, що рівень смертності зростає для кожної вікової групи.

Восоритид - аналог натрійуретичного пептиду С (типу CNP), отриманий з природних пептидів людини і є ефективним стимулятором ендохондральної окостеніння. Природний пептид людини є позитивним регулятором росту кісток. Возоритид зв'язується зі специфічними рецепторами та ініціює внутрішньоклітинні сигнали, які інгібують надактивний шлях FGFR3.

Регуляторне застосування возоритиду засноване на результатах глобального рандомізованого, подвійного сліпого плацебо-контрольованого дослідження фази III, опублікованого в грудні 2019 року, і надалі отримує дані про довгострокову безпеку та ефективність поточного розширення ІІ та ІІІ фази. дослідження, обширні дані історії природної хвороби.

У глобальному дослідженні III фази було включено 121 дитину з ахондроплазією, якій було віком 5-14 років, чиї пластинки росту ще були відкриті, і оцінювали ефективність та безпеку возоритиду та плацебо. Ці пацієнти пройшли щонайменше 6 місяців базового дослідження перед тим, як вступити у дослідження III фази, щоб визначити відповідний рівень зростання базової лінії. У дослідженні III фази пацієнтам було призначено випадковим чином приймати візоритид 52 тижні (15 г / кг / добу) або плацебо. Основною кінцевою точкою було зміна швидкості росту від початкової лінії у дітей, які отримували возоритит протягом однорічного періоду лікування порівняно з плацебо.

Результати показали, що дослідження досягло первинної кінцевої точки: після року лікування швидкість росту возоритидом, скоригована на плацебо, становила 1,6 см / рік (p< 0,0001).="" цей="" результат="" відповідає="" результатам="" у="" широкій="" досліджуваній="" популяції="" пацієнтів.="" у="" ході="" дослідження="" возоритид,="" як="" правило,="" добре="" переносився="" і="" не="" було="" клінічно="" значущого="" падіння="" артеріального="">

Результати відкритого дослідження відкриття дози II фази, опублікованого в листопаді 2019 року, показали, що порівняно з дітьми віку та статі, які відповідають новому набору даних про природно-аналогічну ахондроплазію (n=619), отримуючи 15 мкг у когорті три (n=10) У пацієнтів, які отримували лікування вісоритидом / кг / добу, середній кумулятивний зріст за 54 місяці збільшився на 9,0 см, а дані були статистично значущими (p< 0,005).="" за="" останні="" 12="" місяців="" спостерігається="" збільшення="" на="" 2,2="" див.="" дані="" додатково="" ілюструють="" сприятливий="" вплив="" безперервного="" лікування="" возоритидом="" на="">