Чергова терапія Rnyi Alnylam отримує FDA швидку кваліфікацію

Нещодавно Alnylam оголосив, що американський FDA призначив вутризіран швидку кваліфікацію (FTD), дослідницьку терапію RNAi для лікування полінейропатії, спричиненої амілоїдозом спадкового протеїну транстиретину (hATTR).

FTD має на меті прискорити розробку та швидкий огляд лікарських засобів для серйозних захворювань для вирішення серйозних незадоволених медичних потреб у ключових сферах. Отримання FTD для дослідницьких препаратів означає, що фармацевтичні компанії можуть частіше взаємодіяти з FDA під час посилення R GG; D фаза. Після подання заявки на маркетинг вони мають право на прискорене затвердження та перегляд пріоритетів, якщо вони відповідають відповідним стандартам. Окрім того, вони також можуть брати участь в огляді.

Окрім того, що йому було надано FTD, вутризірану також надано статус наркотиків-сиріт (ODD) для лікування амілоїдозу ATTR у Сполучених Штатах та Європейському Союзі. В даний час Alnylam проводить два клінічні випробування III фази (HELIOS-A, HELIOS-B) для оцінки безпеки та ефективності vutrisiran. Разом ці дослідження складають комплексний проект клінічного розвитку, спрямований на те, щоб продемонструвати, що вутризіран має широкий вплив на багатосистемні прояви захворювання та на повний спектр хворих на амілоїдоз ATTR.

У дослідженні HELIOS-A 164 пацієнтам було призначено випадковим чином приймати вутризіран або Onpattro, щоб довести, чи вутризіран перевершує Onpattro при лікуванні ураження нервів. У дослідженні HELIOS-B 600 пацієнтам із амілоїдозом hATTR з кардіоміопатією були випадковим чином призначені для прийому вутризірана або плацебо для оцінки впливу вутрисірану на загальну причину смертності та госпіталізацію, пов’язану з серцево-судинними захворюваннями. Очікується, що дані цих двох досліджень будуть отримані на початку 2021.

Вутрисіран - це підшкірна ін'єкція підшкірної ін'єкції РНКі для лікування амілоїдозу АТТР, включаючи спадковий та амілоїдоз дикого типу. Препарат призначений для націлювання та приглушення конкретної РНК-месенджера та блокування його до отримання білків дикого типу та мутантів транстиретину (ТТР). Вутрісіран вводять підшкірно кожну чверть, що допоможе зменшити відкладення амілоїду ТТР у тканинах, сприятиме їх виведенню та відновленню функції цих тканин. Vutrisiran використовував Alnylam&№ 39; S платформу доставки нового покоління - розширена хімія стабільності (ESC) -GalNAc для кон'югації платформи доставки. Якщо його буде затверджено, це ще більше зміцнить лідируючу позицію Alnylam&№ 39; на ринку лікування амілоїдозу HATTR.

Alnylam є лідером у розробці терапії RNAi. Його перший продукт, Onpattro (патисиран), був затверджений FDA в серпні 2018, став першим препаратом RNAi, який був дозволений до збуту в 20 роки з моменту виявлення явища RNAi. У листопаді 2019, інший препарат компанії&№ 39; іншого препарату, Givlaari (givosiran), був затверджений FDA для використання у дорослих пацієнтів з гострою печінковою порфірією (AHP) і став другим препаратом РНК. в світі.

В даний час в Alnylam є дві інші терапії RNAi, які переглядаються регулюючими органами, і, як очікується, вони будуть затверджені для переліку цього року. Один з них - лумазиран, який використовується для лікування первинної гіпероксалурії типу 1 (PH 1); інший - інклізіран, який використовується для лікування гіперхолестеринемії. Крім того, в компанії' s існують 6 терапії RNAi, які знаходяться в пізньому клінічному розвитку.

До цього TMC та Alnylam підписали ліцензійну угоду та співпрацю для отримання прав на розвиток та комерціалізацію в рамках інклюзирану. У листопаді 2019 Новартіс придбав TMC за 9. 7 мільярдів і включив включену. Виходячи з угоди, Alnylam має право отримувати неоплачені роялті в розмірі до 20% від глобальних продажів від Novartis.

В даний час на ринку є два препарати, що знижують холестерин, націлені на ПКСК 9 , але їх потрібно вводити кожні 2 тижні або щомісяця. Інклюзіран вводять раз на 6 місяці і лише два рази на рік, що дуже вигідно з точки зору зручності лікування. EvaluatePharma, агентство з дослідження фармацевтичного ринку, прогнозує, що річний пік продажів в інклізірані досягне 2. 6 млрд. Дол. До того, як термін дії патенту Inclisiran' закінчиться в 2 035, Alnylam зміг отримати роялті від Novartis на загальну суму понад $ 2. 2 мільярдів.

Варто згадати, що всього два дні тому Blackstone Group та Alnylam досягли стратегічного партнерства. У цій співпраці Blackstone виділить 2 мільярдів доларів фінансування, щоб допомогти Alnylam просунути технологічні інновації та прискорити процес комерціалізації. Alnylam заявив, що співпраця допоможе Alnylam&"досягти фінансової стійкості без рефінансування."