FDA США схвалила Alkindi Sprinkle для лікування дитячих пацієнтів з недостатністю надниркових залом!

Eton Pharmaceuticals – професійна фармацевтична компанія, присвячена розробці та комерціалізації інноваційних методів лікування рідкісних педіатричних захворювань. Нещодавно компанія оголосила, що Управління продовольства і медикаментів США (FDA) затвердило Алькінді Спринклер (гідрокортизон) пероральні гранули як альтернативну терапію для лікування адренокортичної недостатності (ШІ) дітей у віці до 17 років.

Alkindi Sprinkle є негайно вивільненням перорної рецептури гранули гідрокортизону з терміном придатності 3 роки при кімнатній температурі і не вимагає охолодження. Очікується, що препарат буде доступний у четвертому кварталі 2020 року.

Варто зазначити, що Alkindi Sprinkle є першою і єдиною гідрокортизоном гранули, затвердженої FDA для лікування дітей зі ШІ.

Схвалення алькінді Посипання перо гранул підтримується 6 клінічними дослідженнями, включаючи перше і єдине інтервенційне дослідження Фази III, що оцінює перорний гідрокортизон при лікуванні ШІ у дітей до 8 років.

До того, як Алькінді Спринклер був затверджений, пероральний гідрокортизон, таблетка рецептури тільки 5 мг і вище, був схвалений FDA. Багато педіатричних пацієнтів вимагають низьких доз і гнучкості для точної титрації. Тому доглядачі повинні вирізати або розділити таблетки гідрокортизону високого класу для досягнення низької дози, необхідної маленьким дітям, що може призвести до неточних доз.

Alkindi Sprinkle виробляється з використанням комерційно перевірених технологій і має 4 сильні сторони: 0.5mg, 1mg, 2mg, 5mg, що дозволить клініцистам виконувати індивідуалізоване введення відповідно до потреб кожного пацієнта, відповідно до дозування та інструкцій адміністрації.

Шон Бринджелсен, генеральний директор Eton Pharmaceuticals, сказав: "Схвалення FDA Alkindi Sprinkle є проривом для дітей з недостатністю надниркових залом і доглядачами. Ми дуже раді надати схвалений FDA продукт, який може забезпечити педіатричних пацієнтів Низькими дозами і дозування лікування гідрокортизону. Ми з нетерпінням чекаємо надання цього продукту пацієнтам в найближчі місяці ".

Недостатність надниркових залоз (ШІ) у дітей є рідкісним захворюванням, що характеризується неможливістю синтезу і вивільнення гідрокортизону (кортизолу), а іноді навіть альдостерону. Це може призвести до надмірного чоловічих гормонів (аномальний жіночий сексуальний розвиток, раннє статеве дозрівання, припинення росту, і незрілість). Найпоширенішою формою ШІ у дітей є вроджена гіперплазія надниркових залоз (CAH), яка викликана генетичними дефектами. Пацієнти з первинним або центральним (другий і третій клас) ШІ мають недостатній рівень кортизолу. Зниження кортизолу в організмі може призвести до фатальних наслідків, таких як криза надниркових залоз. Для того, щоб вижити, пацієнти зі ШІ повинні щодня доповнюватися кортизолом. За оцінками Eton, дитячий ШІ вражає 5000-11 000 дітей у Сполучених Штатах.