FDA США надало ZN-c3 швидку кваліфікацію для інгібування білка реакції на пошкодження ДНК для знищення ракових клітин!

Zentalis Pharmaceuticals - це біофармацевтична компанія клінічної стадії, яка фокусується на відкритті та розробці терапії малих молекул, спрямованих на внутрішні біологічні шляхи раку. Нещодавно компанія оголосила, що Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) надало ZN-c3 Fast Track Designation (FTD) для лікування дорослих жінок з рецидивуючою або рефрактерною серозною карциномою матки (USC).

ZN-c3 є потенційно першим і найкращим у своєму класі пероральним інгібітором WEE1, розробленим Zentalis. Це значний клінічний прогрес у реакції на пошкодження ДНК та синтетичну летальність. В даний час він оцінюється в потенційній стадії реєстрації 2 клінічних випробувань. Дані станом на 15 травня цього року показують, що загальна швидкість відповіді (ORR) лікування USC ZN-c3 досягла 43% (n=3/7, на основі радіологічної оцінки відповіді).

Fast Track Qualification (FTD) спрямована на прискорення розробки ліків і швидкий огляд серйозних захворювань для вирішення серйозних незадоволених медичних потреб в ключових областях. Отримання швидкої кваліфікації для розроблених препаратів означає, що фармацевтичні компанії можуть частіше взаємодіяти з FDA на етапі досліджень і розробок. Після подання маркетингової заявки вони мають право на прискорене схвалення та пріоритетний перегляд, якщо вони відповідають відповідним стандартам. Крім того, вони також мають право на прокатний огляд.

Доктор Ентоні Сан, голова і головний виконавчий директор Zentalis, сказав: "USC - це руйнівний рак ендометрія, що характеризується низькою виживаністю і високою частотою рецидивів. Присудження ZN-c3 FTD є важливою віхою, оскільки підкреслює необхідність нових та ефективних методів лікування цього агресивного і часто смертельного захворювання. Ми дуже вдячні за можливість частіше взаємодіяти з FDA, оскільки ми продовжуємо швидко просувати цей перспективний підхід для пацієнтів, які потребують розвитку кандидатів».

Механізм дії ZN-c3

Серозна карцинома матки (USC) є агресивним варіантом раку ендометрія, на який припадає менше 10% всіх видів раку ендометрія, але на нього припадає 80% смертей, пов'язаних з раком ендометрія. У Сполучених Штатах, близько 6500 жінок діагностують USC щороку, і близько 70% з них мають iii або IV стадії захворювання на момент постановки діагнозу. В даний час стандартом для лікування USC є поетапна хірургія плюс хіміотерапія або променева терапія; однак частота рецидивів після операції надзвичайно висока, що призводить до низької виживаності пацієнтів. Трансформаційна терапія для основних біологічних шляхів USC все ще є нагальною медичною потребою.

ZN-c3 є потенційно першим у своєму класі і найкращим у своєму класі пероральним інгібітором WEE1, який в даний час розробляється для лікування запущених твердих пухлин. WEE1 - це білок реакції на пошкодження ДНК, інгібіторний ефект якого призначений для того, щоб викликати достатнє пошкодження ДНК ракових клітин, що призводить до загибелі клітин, тим самим запобігаючи росту пухлини і, можливо, що призводить до регресії пухлини.

ZN-c3 має широкий потенціал як монотерапія, так і комбінована терапія. В даний час Zentals оцінює ZN-c3 в ряді поточних і запланованих клінічних досліджень, включаючи два потенційних зареєстрованих монотерапії в Університеті Південної Каліфорнії, дослідження, кероване біомаркером, і комбіноване дослідження терапії, включаючи комбіновану хіміотерапію для лікування пацієнтів з прогресуючим раком яєчників.

Раніше FDA США надало позначення ліків-сиріт ZN-c3 (ODD) і призначення рідкісних педіатричних захворювань (RPDD) для лікування дитячої остеосаркоми, і ініціювало випробування фази 1/2 комбінованої хіміотерапії.