FDA США схвалило ботулотоксин Ботокс AbbVie: лікування гіперактивності нейрогенних деструзорів у дітей!

AbbVie (AbbVie) нещодавно оголосило, що Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) схвалило Ботокс (onabotulinumtoxinA) для лікування педіатричних пацієнтів ≥5 років з недостатньою реакцією або непереносимістю антихолінергічних препаратів. Гіперактивність детрузора (м'язів сечового міхура), пов'язана з неврологічним захворюванням. Ця віха знаменує собою 12-ту терапевтичну ознаку того, що ботокс був затверджений в Сполучених Штатах.

Варто зазначити, що ботокс є першим і єдиним нейротоксином, затвердженим для лікування дітей з нейрогенною гіперактивністю деструзору. Тепер для дітей з нейрогенною гіперактивністю деструзора, які мають недостатню реакцію на антихолінергічні препарати, з'явиться новий варіант лікування, який можна використовувати перед хірургічним втручанням. Ботокс вибірково запобігає вивільненню нейромедіатора ацетилхоліну на нервово-м'язовому стику шляхом блокування передачі нервових імпульсів м'язу (при цьому показання м'язів сечового міхура), тимчасово зменшуючи скорочення м'язів.

Нейрогенна гіперактивність деструзора виникає, коли спинний і сечовий міхур не можуть ефективно спілкуватися, що може бути пов'язано з неврологічними захворюваннями, такими як біфіда спинного мозку і травма спинного мозку. В результаті м'язи сечового міхура скорочуються мимоволі, збільшуючи тиск в сечовому міхурі і знижуючи ємність сечового міхура, що може викликати часті і випадкові витоки сечі. З часом підвищений тиск сечового міхура також може викликати пошкодження сечового міхура і нирок.

Є багато причин нейрогенної гіперактивності деструзора у дітей, таких як рабдоміозіт, травма спинного мозку та spina bifida. Серед них найбільш поширена spina bifida, що зачіпає близько 1500-2000 дітей з більш ніж 4 мільйонів дітей, народжених в Сполучених Штатах щороку. Більше 90% пацієнтів з spina bifida мають симптоми сечовидільної системи.

Затвердження нової індикації ґрунтується на даних рандомізованого, подвійно сліпого дослідження фази 3. Дослідження проводилося у понад 100 дітей з нейрогенною гіперактивністю деструзору, оцінювала безпеку та ефективність ботокса, а також проводила довгострокове розширене дослідження. Результати дослідження фази 3 показали, що ботокс® 200 одиниць (не більше 6U / кг), введених в детрузорний м'яз, може зменшити денний епізод нетримання сечі, який є основною кінцевою точкою дослідження, і він знижується на 6-му тижні (основна точка часу) Максимальний тиск сечового міхура і збільшення потужності сечового міхура. Найбільш поширеними побічними реакціями в дослідженні були бактеріурія (20%), інфекція сечовивідних шляхів (7%), сеча білих кров'яних клітин (7%) та гематурії (3%).

AbbVie BOTOX® & Neurotoxins Старший віце-президент і головний науковий співробітник Мітчелл Ф. Брін, доктор медичних наук, сказав: «Ботокс - це перша нейрогенна гіперактивність деструзору, схвалена для неналежного контролю захворювань антихолінергічними препаратами. Нейротоксини у дітей з важкими симптомами. Ця віха знаменує собою 12-ту терапевтичну ознаку того, що ботокс був схвалений в Сполучених Штатах, додавши ще одне затверджене використання в дитячому портфелі продуктів. Спираючи на нашу 30-річну традицію дослідження та розробки ботоксу, ми продовжуємо невгамовно проводити інновації нейротоксину для задоволення незадоволених медичних потреб всієї терапевтичної галузі».

Пол Ф. Остін, доктор медичних наук, директор департаменту дитячої урології в Техаській дитячій лікарні та професор урології в Бейлорському медичному коледжі, сказав: «Багато дітей з неврологічними захворюваннями можуть розвиватися з часом. Це підкреслює важливість лікування. У догляді за дітьми з нейрогенною деструзорною надмірною активністю ми прагнемо знизити тиск сечового міхура і збільшити ємність сечового міхура. Раніше, крім хірургічного втручання, варіанти лікування в основному обмежувалися антихолінергічними препаратами, але довгострокове Застосування потрібно ретельно розглянути. Ефективне управління гіперактивністю нейрогенних деструзорів вимагає постійного догляду, і існує висока нез'їденна потреба в альтернативних варіантах лікування. Ботокс довів безпеку та ефективність, і буде прийнятий для антихолінгічних педіатричних пацієнтів, хвороба яких не адекватно управляється лужними енергетичними препаратами, забезпечують новий варіант лікування».

Ботокс був розроблений компанією Allergan (придбаний компанією AbbVie). Основним інгредієнтом препарату є високоочищений ботулотоксин типу А, який є блокатором нервової провідності, що використовується для лікування гіперактивних м'язів. Ботокс вперше був затверджений в 1989 році для лікування спазму обличчя і косоокості. У 2000 році він був схвалений для дистонії шийки матки, а потім ще більше поширився на поле краси, включаючи видалення зморшок, витончення обличчя, усунення брів і воронячих ніг і т.д. В останні роки ботокс також був схвалений для лікування спазмів верхніх кінцівок, хронічних мігреней, нетримання нетримання сечі, гіперактивного сечового міхура, спазмів і сильного потовиділення пахв (гіпергідроз) та інших показань.

Ботокс є першим у світі затвердженим продуктом лікування ботулотоксином типу А. У Сполучених Штатах, Ботокс був схвалений FDA для 12 терапевтичних показань до цих пір. За останні 30 років по всьому світу було продано понад 100 мільйонів пляшок ботокса® ботокса® косметичного (ботокса А), а в наукових і медичних журналах опубліковано понад 3700 статей. Ботокс® нейротоксин є одним з найбільш широко вивчених препаратів у світі.