FDA США схвалює інгібітор плазми калікреїну Orladeyo (berotralstat)!

BioCryst Pharmaceuticals прагне відкрити нові, усні, дрібнокалічні препарати для лікування рідкісних захворювань, де ферменти відіграють ключову роль у біологічному шляху захворювань і мають значні невибагливі медичні потреби. Нещодавно компанія оголосила, що Управління продовольства і медикаментів США (FDA) затвердило капсули Orladeyo (berotralstat), які є раз на день препаратом для дітей і дорослих пацієнтів ≥12 років, щоб запобігти пожемному початку ангіоневротики (HAE).

Варто зазначити, що Orladeyo є першою цільовою оральною терапією, затвердженою для профілактики нападів ВЕ. Схвалення препарату принесе значний прогрес у лікуванні пацієнтів з ВНО та допоможе зменшити навантаження на пацієнтів. В даний час Orladeyo також проходить огляд регулюючими органами ЄС і Японії.

Активним фармацевтичним інгредієнтом Orladeyo є соротралстат, який є новим,, раз на день, потужним і селективним інгібітором калікреїну плазми людини, в кінці клінічного розвитку, який використовується для пацієнтів з ВЕ для профілактики та лікування нападів ангіоневротичних набряків.

В даний час BioCryst розробляє два рецептури berotralstat. Капсули розроблені для запобігання нападів ВЕ, а препарати з рідкою рідиною в даний час знаходяться в ii фазі клінічної розробки для лікування гострих нападів ВЕ.

Хімічна структура еротралстату (джерело малюнка: probechem.cn)

У опорній фазі 3 APeX-2, Orladeyo значно скоротив епізоди HAE на 24-му тижні лікування, і це скорочення тривало до 48-го тижня. Серед пацієнтів з ВЕЕ, які завершили 48 тижнів лікування (150 мг), рівень атаки ВГ становить в середньому 2,9 напади на місяць при базовому обстеженні, і знизився в середньому до 1,0 нападів на місяць після 48 тижнів лікування. У довготривалому відкритому випробуванні APeX-S пацієнти з HAE, які завершили 48 тижнів лікування (150 мг), мали в середньому 0,8 атаки на місяць.

У 2 випробуваннях, Orladeyo був у безпеці і добре переноситься. У порівнянні з групою плацебо, найбільш часто повідомлялося про побічні реакції у пацієнтів, які приймають Orladeyo були реакції шлунково-кишкового тракту. Ці реакції зазвичай виникають на ранніх стадіях після початку лікування Орладейо, стають рідшими з плином часу і зазвичай зникають самостійно.

Існуюче профілактичне лікування ВТВ має значне лікувальне навантаження. На додаток до зниження швидкості атак HAE, дані дослідження APeX-2 показали, що у пацієнтів, які приймають Orladeyo (150 мг) перорально один раз на день, якість життя і загальне задоволення пацієнтів були значно поліпшені, а щомісячний стандартний догляд на вимогу ліків значно покращився.

механізм дії ґротралстату

Марк Рідл, дослідник дослідження APeX-2 і професор медицини і клінічний директор Центру гередативного ангіоневротичний набряк в Каліфорнійському університеті в Сан-Дієго, сказав: "Пацієнти і лікарі згодні з тим, що лікування HAE збільшить тягар життя пацієнтів. Як один раз на день усні З варіантами лікування, Orladeyo може значно зменшити судоми і зменшити тягар, пов'язаний з ін'єкціями і настоями ".

Ентоні Дж. Важливий і бажаний крок для лікарів і пацієнтів, щоб отримати більше варіантів лікування ".