Новий довгодіючий гормон росту Трансна hGH застосовується для лістингу в Сполучених Штатах, і Китай в стадії III клінічних випробувань

Датська біофармацевтичні компанія сходження Фарма нещодавно оголосила, що він представив в США харчових продуктів і медикаментів (FDA) щотижневий тривалої дії гормону росту трансна hGH (lonapegсоматотропін) біо продукту ліцензії застосування (БЛА), тривалої дії проліками гормону росту людини (hGH), вводять один раз на тиждень, використовується для лікування дефіциту гормону росту в дитинстві (GHD).

Транспо hGH є єдиним у світі людського гормону росту проліками розроблений з "транзиторна кон'югації" запатентованої технології. Механізм дії цього препарату відрізняється від інших технологій довгодіючих аналогів гормону росту. Це може забезпечити, що незміненій і активний гормон росту людини виділяється в організмі людини протягом 7 днів, і розподіл тканин активного гормону росту людини в організмі узгоджується з раз на день рекомбінантний гормон росту (rhGH).

В даний час не є тривалої дії гормону росту наркотики були затверджені в США і європейських ринках. Трансна hGH була надана сиротами наркотиків статус (НЕПАРНІ) для GHD в Сполучених Штатах і Європі.

Сходження планує представити програму маркетингу авторизації (MAA) для Трансна hGH лікування дітей з GHD до Європейського агентства лікарських засобів (EMA) в третьому кварталі цього року. Компанія планує запустити III етап клінічних випробувань в Японії, щоб оцінити Трансна hGH у дітей з GHD в четвертому кварталі. Крім того, через стратегічні інвестиції в VISEN фармацевтики, компанія проводить III фази клінічних випробувань Трансна hGH у великому Китаї.

Дефіцит гормону росту (GHD) у дітей є серйозним рідкісним захворюванням, спричинене недостатнім гормоном росту, що виділяється гіпофіз. Діти з GHD не тільки короткий зріст, але також мають метаболічні аномалії, психосоціальні проблеми, когнітивні дефіцити, і погана якість життя.

Протягом десятиліть, стандарт догляду за GHD була підшкірної ін'єкції гормону росту один раз на день, щоб поліпшити ріст і метаболічні ефекти. Для доглядачів і пацієнтів, щоденний тягар лікування ін'єкцій дуже висока, що може призвести до низької відповідності і зниження загального ефекту лікування.

У березні 2019, сходження опублікував Top-Line даних Трансна лікування гормону росту дітей з GHDIII висота фази дослідження. Це рандомізоване, відкрита етикетка, позитивне контрольоване наркотиками дослідження, яке порівнює щотижневий Трансна hGH з щоденним hGH (Гентропін).

Результати показали, що дослідження досягло первинної кінцевої точки: на тижні 52, Трансна hGH не поступається щоденний hGH з точки зору щорічної швидкості Аватар висота (AHV, одиниця: CM/рік), а також перевершує щоденні hGH. Конкретні дані, використовуючи аналіз коваріації (АНЦОВА) намір до лікування групи, Трансна hGH лікування групи AHV становить 11,2 см/рік, щоденний hGH становить 10,3 см/рік (різниця між двома групами: 0,86 см/рік, 95% CI: 0.22-1,50, p = 0.0088).

Варто відзначити, що на кожному подальшої діяльності, AHV транспо лікування гормону росту Група була вищою, ніж у щоденній групі лікування гормону росту, і різниця в лікуванні була статистично значущою з 26 тижня (у тому числі тиждень 26). Частка пацієнтів з поганою реакцією на Транспро лікування hGH групи і щоденні лікування hGH групи (AHV<8.0 cm/year)="" was="" 4%="" and="" 11%,="" respectively.="" all="" sensitivity="" analyses="" completed="" by="" the="" study="" support="" the="" main="" results,="" demonstrating="" the="" robustness="" of="" these="">

У дослідженні, Трансна hGH, як правило, безпечні і добре переноситься. Несприятливі події були узгоджені з типом і частотою спостерігається в щоденній групі лікування гормону росту, і тестові групи були порівнянними. Ніяких серйозних несприятливих подій, пов'язаних з дослідженням наркотиків були виявлені ні в групі. Одна серйозна несприятлива подія спостерігається в кожній групі лікування (1,0% в транспо лікування hGH групи і 1,8% в щоденній групі лікування hGH), яка не була пов'язана з вивченням наркотиків. В обох групах, ніяких побічних подій не було виявлено, що призвело до припинення лікування препарату дослідження.

Трансон означає «транзиторна кон'югації». Власна платформа Трансон є інноваційною технологією, метою якої є створення нових методів лікування, які оптимізують Лікувальні ефекти, включаючи ефективність, безпеку та частоту адміністрування. "Трансон" молекула має три компоненти: незміненій батьківський препарат, інертний носій, який захищає його, і компонувальник, який тимчасово з'єднує два. При приєднаному, Перевізник відключає і захищає батьківський Препарат від очищення. При введенні в організм, фізіологічні рН і температурні умови почнуть випускати незміненій активним батьківським препаратом в передбачуване звільнення. Оскільки батьківський препарат незмінне, його початковий режим дії повинен залишатися незмінним. Трансна технологія може бути широко використана в декількох терапевтичних областях білків, пептидів або дрібних молекул, і може бути використана системно або локально.

В даний час сходження використовує транспо технології, щоб побудувати провідну, повністю інтегровану рідкісну хворобу компанії. Компанія використовує Трансв технології та клінічно доведені батьківські препарати для створення нових методів лікування, які мають найкращі у своєму класі ефективність, безпеку та/або зручність. На додаток до дітей GHD, компанія також розробляє Трансна hGH у фазі III клінічної обробки дорослого GHD. Крім того, компанія має два рідкісних ендокринології активів у фазі II клінічних: (1) транспо ПХ є тривалої дії паратідного гормону (PTH) пропрепарат, який використовується для лікування гіпокарбореоз; (2) Трансна CNP є тривалої дії C-Type натріуретичного пептиду пропрепарат, який використовується для лікування ахондроплазії та інших захворювань, пов'язаних з FGFR захворювання кісток.

У 2018, піднімається і VIVO Captital створили спільне підприємство для створення Weisheng фармацевтичних, приділяючи особливу увагу великим Китаєм, і прихильний розвиток і просування в ендокринну програму лікування рідкісних хвороб у великому Китаї, що охоплює материкову Китай і Гонконг, Макао і Тайвань.

У жовтні 2019, Транспро hGH фази III клінічних застосування судового розгляду було затверджено Національним управлінням наркотиками (НМПА) для проведення фази III клінічного дослідження в Китаї для лікування дефіциту гормону росту в дитинстві (GHD). Транспо hGH стане першим незміненій Китаю тривалої дії гормону росту людини, використовується один раз на тиждень, які можуть безперервно випустити той же гормон росту людини, як колись щоденні підготовки....