Нова терапія фактора VIII Санофі ефанезоктоког альфа отримала швидку кваліфікацію від FDA США!

Нещодавно Санофі оголосив, що Адміністрація США з питань харчових продуктів і медикаментів (FDA) надала ефанезоктоког альфа (раніше BIVV001, rFVIIIFc-VWF-XTEN) Кваліфікацію швидкого відбору (FTD) для лікування пацієнтів із захворюваннями крові типу А. ефанезоктоког альфа - це новий тип терапії фактором VIII, який не залежить від фактора фон Віллебранда (vWF) і забезпечує близький до нормального рівня факторну активність протягом більшої частини тижня в режимі профілактичного лікування раз на тиждень.

У серпні 2017 року FDA США та Європейська Комісія (ЄК) відповідно надали ефанезоктокогу альфа призначення сировини (ODD). Санофі та Собі досягли співпраці щодо розробки та комерціалізації ефанезоктокогу альфа.

Швидка кваліфікація (FTD) має на меті пришвидшити розробку ліків та швидкий перегляд важких захворювань для задоволення серйозних незадоволених медичних потреб у ключових сферах. Отримання швидкої кваліфікації експериментальних препаратів означає, що фармацевтичні компанії можуть частіше взаємодіяти з FDA на етапі досліджень та розробок. Після подання заявки на маркетинг вони мають право на прискорене затвердження та розгляд пріоритетів, якщо вони відповідають відповідним стандартам. Крім того, вони також мають право на постійний огляд.

Ефанезоктоког альфа може змінити лікування факторної замісної терапії у пацієнтів з гемофілією А та представляє потенційний новий тип замісної терапії фактора VIII. Період напіввиведення традиційної терапії фактором VIII обмежений ефектом шаперону фактора фон Віллебранда (vWF), який, як вважають, обмежує час перебування фактора в організмі. ефанезоктоког альфа - це новий тип злитого білка, розроблений на основі інноваційної технології злиття Fc, шляхом додавання області vWF та пептиду XTEN® для продовження часу в циркуляції крові.

Ефанезоктоког альфа може забезпечити майже нормальний захист від кровотечі протягом більшої частини тижня, і збільшення періоду напіввиведення може зменшити частоту дозування профілактичного лікування до одного разу на тиждень.

У доклінічній моделі гемофілії А гемостатичний контрольний ефект ефанезоктокогу альфа в 4 рази перевищує ефект rFVIII. Очікується, що препарат забезпечить пацієнтам із важкою гемофілією А кращий та ширший захист від усіх типів кровотеч.

Проведене в даний час дослідження фази 3 XTEND-1 оцінює безпеку та ефективність раніше пролікованих пацієнтів ≥12 років (n=150) з важким захворюванням крові типу А. XTEND-1 - це відкрите, нерандомізоване інтервенційне дослідження з 2 паралельними групами призначення. Суб'єкти групи профілактики отримували 50 МО / кг профілактичного лікування ефанезоктокогу альфа щотижня протягом 52 тижнів. Суб'єкти в групі лікування на вимогу отримували ефанезоктоког альфа (50 МО / кг) за необхідністю протягом 26 тижнів, а потім переходили на ефанезокококог альфа один раз на тиждень протягом 26 тижнів.

В даний час ефанезоктоког альфа проходить клінічні дослідження, і його безпека та ефективність не перевірялися жодним регулюючим органом.