Санофі кабельний Ivi схвалений Канадою для лікування набутих тромботичних тромбоцитопенічна пурпура (aTTP)!

Санофі нещодавно оголосив, що здоров'я Канади схвалила Нанотіло наркокабельний Ivi (caплазумаб) шляхом пріоритетного процесу огляду, в поєднанні з плазмової обміну і імуносупресивна терапія для набутих тромботичних тромбоцитопенічна пупура (aTTP) лікування дорослих пацієнтів. aTTP є рідкісним захворюванням крові, що викликає тромбоз кровоносних судин по всьому тілу, що може викликати пошкодження життєво важливих органів і може призвести до фатальних ускладнень. Кабельний Ivi є першим препаратом схвалений Канадою спеціально для лікування aTTP.

Кабельний Ivi є першим затвердженим в світі Нанотіло препарат і перший препарат спеціально для лікування aTTP. Кабельний Ivi може запобігти утворенню мікротромбів (кров'яних згустків) в організмі, зробити пацієнтів відновлюватися швидше, зменшити деякі ускладнення, пов'язані з aTTP, і зменшити частоту повторення захворювання.

Кабельний Ivi був розроблений бельгійський біотехнологія Ablynx, і Санофі купив Ablynx за $4 800 000 000 в січні 2018. Кабельний Ivi був затверджений в Європейському Союзі в серпні 2018 і в Сполучених Штатах в лютому 2019. У Сполучених Штатах і Європейському Союзі, кабельний Ivi був наданий сиріт кваліфікації ліків для лікування aTTP, і був наданий Fast-трек кваліфікації та пріоритетна оцінка кваліфікації в Сполучених Штатах. Кабельний Ivi в даний час є частиною глобальної професійного догляду Санофі ' s бізнес підрозділ «Санофі Гензан» з рідкісними захворюваннями крові франшизи.

Д-р Катерина Pavenski, гематолог в лікарні святого Михаїла в Торонто, сказав: "aTTP є руйнівним захворюванням, що, якщо не лікувати ефективно, може призвести до смерті. Хоча сучасні варіанти лікування поліпшили прогноз пацієнта, ускладнення все ще трапляються, призводять до смерті. У клінічних дослідженнях, кабельний Ivi може прискорити відновлення тромбоцитів і полегшення хвороб, і мають істотний вплив на ускладнення захворювання. Це схвалення дасть нам важливий варіант лікування, щоб допомогти поліпшити прогноз пацієнтів з aTTP. "

aTTP є небезпечною для життя, аутоімунне на основі захворювання коагуляції характеризується утворенням великої кількості згустків крові в дрібних кровоносних судинах по всьому тілу, що призводить до важкої тромбоцитопенією (дуже низькою кількістю тромбоцитів) і мікроангіопатії Гемолітична анемія (втрата еритроцитів у зв'язку з гемолітичними руйнуваннями), ішемією тканин (обмежене кровопостачання деяких організмів) і обширним ушкодженням органів, особливо мозку і серця. Незважаючи на отримання поточних режимів стандартного догляду, в тому числі раз на добу плазмового обміну (PEX) і імуносупресивна терапія, пацієнти все ще стикаються з високим ризиком тромботичні ускладнення, повторення, і смерть, і aTTP епізоди все ще пов'язані з до 20% смертності, пов'язаної, більшість смертей відбуваються протягом 30 днів з діагнозом.

Активний аптечний інгредієнт Кабеліцита є капласідмаб, який є потужним і селективним двовалентним антигемофілією фактором (vWF) нанотілом, який може блокувати взаємодію між великим vWF multimer (ULvWF) і тромбоцити, таргетинг тромбоцитів Агрегація і подальше формування і накопичення мікрозгустків мають безпосередній вплив. В aTTP пацієнтів, цей крихітний згусток крові може викликати серйозні тромбоцитопенією, ішемією тканин, і дисфункція органів. Безпосередній ефект кабелеві (негайний ефект), при цьому демонтуючи базовий процес захворювання, може захистити пацієнтів від клінічних проявів захворювання.

Затвердження кабельний Ivi грунтується на даних з фази III клінічного дослідження Геркулес (NCT02553317). Дослідження було рандомізоване, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване дослідження, і 145 дорослих пацієнтів з aTTP були зараховані. У дослідженні, пацієнти були випадковим чином віднесені до Кабемві або плацебо при отриманні стандартних режимів догляду (плазмової біржі та імуносупресивна терапія).

Результати дослідження показали, що: (1) з точки зору первинної кінцевої точки, кабельний Ivi в поєднанні зі стандартними схемами догляду значно скоротив час для нормалізації кількості тромбоцитів в порівнянні з плацебо + стандартні схеми догляду (p = 0,01); у будь-яку конкретну точку часу протягом навчального періоду, Телеграфний лікування Група була в 1,55 разів більше шансів домогтися нормального підрахунку тромбоцитів, ніж Група плацебо. (2) протягом всього періоду навчання, кабельний Ivi в поєднанні зі стандартними схемами догляду значно знижується aTTP смертей, пов'язаних з, aTTP повторення, або принаймні один великий тромбоемболіческой подією на 74% (p<0.001) compared="" to="" placebo="" +="" standard="" care="" regimens.="" (3)="" during="" the="" entire="" study="" period,="" compared="" with="" placebo="" +="" standard="" care="" regimen,="" cablivi="" combined="" with="" standard="" care="" regimen="" significantly="" reduced="" the="" number="" of="" attp="" recurrences="" by="" 67%="" (p=""><0.001). (4)="" during="" the="" entire="" study="" period,="" 0="" refractory="" diseases="" occurred="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" and="" 3="" refractory="" diseases="" occurred="" in="" the="" placebo="" group,="" although="" no="" statistically="" significant="" difference="" was="" reached="" (p="0.06)." (5)="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" patients="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" normalized="" the="" three="" organ="" damage="" markers="" (lactate="" dehydrogenase,="" cardiac="" troponin="" i,="" and="" serum="" creatinine)="" earlier="" (due="" to="" the="" stratified="" statistical="" test,="" p="" no="" significance="" was="" detected).="" (6)="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" use="" of="" plasma="" exchange="" in="" patients="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" has="" a="" clinically="" significant="" reduction="" (mean="" 5.8="" days="" vs="" 9.4="" days,="" a="" 38%="" reduction),="" and="" in="" the="" intensive="" care="" unit="" (a="" 65%="" reduction)="" and="" hospitals="" (a="" reduction="" 31%)="" the="" residence="" time="" is="" shorter.="" (7)="" the="" safety="" of="" cablivi="" is="" consistent="" with="" previous="" reports="" and="" is="" consistent="" with="" its="" mechanism="" of="" action,="" including="" increased="" risk="" of="" bleeding;="" the="" most="" common="" bleeding-related="" adverse="" events="" are="" nose="" bleeding="" and="" gum="">