Багатосистемна атрофія нового препарату! FDA надала першу швидку кваліфікацію для вердіперстату, перорального інгібітора мієлопероксидази!

Biohaven - біофармацевтична компанія, що займається розробкою нових препаратів проти неврологічних захворювань. У середині цього місяця він випустив на ринок США препарат від мігрені Nurtec ODT (римегепант, 75 мг). Це перша і єдина затверджена нормативно затвердженою лікарською формою таблетка для орального розпаду пероральної дезинтеграції (ODT), яка є антагоністом рецептора пептиду кальцитоніну (CGRP), що використовується для гострого лікування мігрені дорослої людини (з аурою або без неї).

Нещодавно компанія оголосила, що Американська адміністрація з харчування та лікарських засобів (FDA) надала вердіперстат інгібітора мієлопероксидази (МПО) для швидкої кваліфікації (FTD) для лікування множинної атрофії системи (MSA).

МСА - рідкісне, швидко прогресуюче, смертельне нейродегенеративне захворювання, середній час від початку і до смерті - 6-10 років. MSA може викликати проблеми з рухом, схожі на хворобу Паркінсона&№ 39; (такі як брадикінезія, скутість м’язів, тремор та поганий баланс) та мимовільні функціональні проблеми, включаючи контроль артеріального тиску, роботу сечового міхура та травлення. Наразі лікування МСА не існує, доступна лише симптоматична терапія.

FTD має на меті прискорити розробку та швидкий огляд лікарських засобів для серйозних захворювань для вирішення серйозних незадоволених медичних потреб у ключових сферах. Отримання швидкої кваліфікації для експериментальних препаратів означає, що фармацевтичні компанії можуть частіше взаємодіяти з FDA під час посилення RGG; D фаза. Після подання заявок на маркетинг вони мають право на прискорене затвердження та перегляд пріоритетів, якщо вони відповідають відповідним стандартам. Окрім того, вони також можуть брати участь в огляді.

Ірфан Куреші, віце-президент з питань неврології в Biohaven, сказав:" Ми дуже раді, що FDA надала вердіперстату швидку кваліфікацію, підкреслюючи високі незадовільні медичні потреби в популяції хворих на MSA. Швидка кваліфікація може допомогти прискорити розвиток вердіперстату як першої терапії, спрямованої на уповільнення прогресу цього руйнівного захворювання."

хімічна структурна формула вердіперстату (Джерело: medchemexpress.cn)

verdiperstat був отриманий від AstraZeneca компанією Biohaven у вересні 2018, а код розробки для AstraZeneca - AZD 3241. verdiperstat - потенційно першокласний оральний інгібітор мієлопероксидази (MPO) первинного класу. МПО є ключовим рушієм патологічних окислювальних стресів та запалень у мозку. У Сполучених Штатах та Європейському Союзі вердіперстату надано статус наркотиків-сиріт для лікування атрофії множинної системи (MSA). Крім того, вердиперстат має можливість лікувати інші захворювання, пов'язані з окислювальним стресом, запаленням та нейродегенерацією.

У дослідженнях I та II фази більш ніж 250 здорових добровольців та пацієнтів проходили лікування вердиперстатом. У пацієнтів із МСА доза до 900 мг двічі на добу, як правило, переноситься. Попередні результати дослідження ІІа фази хворих на МСА показали, що після 12 тижнів лікування пацієнти, які отримували плацебо, погіршилися на 4. 6 балів у головному індексі ефективності (рівномірна шкала оцінки MSA) , при прийомі вердіперстату 300 доза BID та 600 доза BID у пацієнтів спостерігали незначне зниження на 3. 7 балів та 2. {{4 }} балів відповідно. ПЕТ-візуалізація транслокаційного білка (TSPO) у пацієнтів із хворобою Паркінсона&№ 39 показує, що вердиперстат може зменшити запалення в ділянках мозку, пов'язаних із захворюванням. Крім того, вердиперстат також значно знижує активність МПО в крові людини, що є біомаркером для приєднання препарату до своєї мішені.

В даний час Biohaven проводить багаторічне дослідження III етапу M-STAR (NCT 03952806) для оцінки ефективності вердиперстату для МСА приблизно в 50 клінічних центрах США та Європи. Компанія також співпрацює з Массачусетською загальною лікарнею для планування клінічного випробування для оцінки ефективності вердиперстату в лікуванні аміотрофічного бічного склерозу (АЛС).