Джазовий онкологічний препарат Rylaze схвалений FDA для лікування ВСЕ та ЛБЛ

Кілька днів тому Rylaze, онкологічний препарат від Jazz Pharmaceuticals, був схвалений FDA США для лікування педіатричних пацієнтів віком від 1 місяця, які мають алергію на аспарагіназу, що походить від кишкової палички, і у яких розвинувся гострий лімфобластний лейкоз (ALL) або лімфобластна лімфа. Для дорослих пацієнтів з пухлинами (LBL) препарат схвалений як компонент багатокомпонентної схеми хіміотерапії.

Приблизно 5700 пацієнтів щороку розвивають ВСЕ в США, і приблизно половина з них - діти. Вважається, що 20% пацієнтів мають алергію на стандартну аспарагіназу, що походить від кишкової палички, і клінічне лікування вимагає замінників, які можуть переноситися організмом цього типу пацієнтів. За даними FDA, у світі протягом багатьох років не вистачає альтернативних методів лікування. Jazz Pharmaceuticals - перший препарат, схвалений агентством. Препарат можна застосовувати у пацієнтів з підвищеною чутливістю до аспарагінази, похідної від кишкової палички, яка є гострим лімфоїдом. Rylaze забезпечує значущий вибір для цих пацієнтів.

Rylaze був схвалений на основі часткових даних дослідження Фази II дослідження Фази II/III, в якому оцінювалися різні схеми дозування препарату. Фаза II дослідження вивчає внутрішньом'язове введення (IM), а частина III фази оцінює ефективність внутрішньовенного введення ліків. Центр досконалості онкології FDA&№ 39; зазначений у прес -релізі&"Це схвалення може стати ключовою складовою потенційно цілющих методів лікування дітей та дорослих пацієнтів з цим типом лейкемії, пропонуючи альтернативні рішення стійкі джерела."

Препарат був призначений FDA як препарат для лікування рідкісних хвороб ALL/LBL у червні 2021 р. Після затвердження BLA препарату&№39 препарат приєднався до програми онкологічного огляду в реальному часі (RTOR). для огляду, що є ініціативою Центру досконалості онкології FDA для надання пацієнтам безпечних та ефективних методів лікування раку. За даними Jazz Pharmaceuticals, препарат є єдиним препаратом для лікування рекомбінантної ервінії аспарагінази, який може підтримувати клінічно значущі рівні активності аспарагінази протягом усього періоду лікування. Компанія очікує, що це нове лікування стане доступним у середині липня.

Препарат оцінювали у дослідженні 102 пацієнтів, які мали алергію або тихо інактивувались на аспарагіназу, що походить від кишкової палички. Основним показником тесту є те, чи досяг пацієнт певного рівня активності аспарагінази. Дослідження показало, що після введення рекомендованої дози 25 мг/м² внутрішньом’язово кожні 48 годин, цільовий рівень активності аспарагінази був досягнутий у 94% пацієнтів.

Найбільш поширені побічні реакції препарату включають гіперчутливість, токсичність підшлункової залози, тромбоз, кровотечу та токсичність для печінки. Ретроспективний аналіз даних з дитячої онкологічної групи з більш ніж 8000 пацієнтів показав, що незалежно від того, чи є ці пацієнти з високим ризиком або стандартним ризиком, повільно реагують рано, через токсичність, пов'язану з лікарськими засобами, результати виживання пацієнтів, які в кінцевому підсумку не отримали отримати повний курс лікування Відбулося значне зниження.

Після схвалення Jazz заявив, що продовжить співпрацю з FDA і надасть додаткові дані для всієї когорти пацієнтів для оцінки внутрішньом'язового введення Rylaze та інших заходів введення.