Брістоль-Майерс серцевий міосин алліостеричний інгібітор мавакамтен входить в огляд в Сполучених Штатах!

Брістоль-Майерс Сквібб (BMS) нещодавно оголосив, що Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) прийняло нову заявку на препарат (NDA) для мавакамтену, нового,, аллістеричного модулятора серцевого міозину для лікування Пацієнти з симптоматичною обструктивною гіпертрофічною гіпертрофічною кардіоміопатією (oHCM), яка є хронічним захворюванням серця з високою захворюваністю. FDA встановила цільову дату для Закону про плату за ліки, що відпускаються за рецептом (PDUFA) на 28 січня 2022 року.

мавакамтен є першокласним,, алюстеричним інгібітором міозину для лікування захворювань, які за своєю суттю викликані надмірним скороченням серця і порушенням діастолічної начинки. Вважається, що мавакамтен знижує скоротливість міокарда шляхом інгібування утворення надмірних міозиново-актинових поперечин. Утворення надмірного міозиново-актинового поперечного мосту може привести до надмірного скорочення міокарда, гіпертрофії лівого шлуночку і зниження відповідності. У клінічних і доклінічних дослідженнях мавакамтен продовжує показувати біомаркери, які знижують стрес на серцевих стінках, зменшують надмірне скорочення міокарда і підвищують діастолічну відповідність.

У липні 2020 року FDA США надало мавакамтену проривне позначення ліків для oHCM. Мавакамтен спочатку був розроблений для лікування симптоматичної обструктивної гіпертрофічної кардіоміопатії (oHCM). На основі механізму дії та доказів терапевтичної активності також клінічно вивчається мавакамтен для лікування симптоматичної непрохідної гіпертрофічної гіпертрофічної кардіоміопатії (HCM) та серцевої недостатності зі збереженою фракцією викиду (HFpEF).

Подання Mavacamten NDA ґрунтується на результатах ключової фази 3 EXPLORER-HCM випробування. Випробування проводилося у симптоматичних пацієнтів oHCM і порівнююся мавакамтен з плацебо. Результати випробувань показали, що мавакамтен показав сильний терапевтичний ефект, з клінічно значним поліпшенням симптомів, функціонального стану та якості життя, а також його здатності знімати непрохідність лівого шлуночкового відтоку. У дослідженні EXPLORER-HCM всі первинні та вторинні кінцеві точки досягли статистичного значення.

Роланд Чен, доктор медичних наук, старший віце-президент з серцево-судинного розвитку Брістоль-Майерс Сквібб сказав: «HCM є найпоширенішим генетичним захворюванням серця. Це хронічне, виснажливе і прогресуюче захворювання. У пацієнтів може виникнути задишка і запаморочення. Симптоми втоми і втоми, а також серйозні, що змінюють життя ускладнення, включаючи серцеву недостатність, аритмію, інсульт і раптову серцеву смерть. Сьогоднішнє прийняття FDA Mavacamten NDA дозволяє нам забезпечити пацієнтів oHCM високо цілеспрямованим підходом. Лікування HCM на крок ближче. Мавакамтен - першокласний інгібітор міозину, який може вирішити притаманні молекулярні дефекти захворювання. Ми прагнемо підтримувати лікування пацієнтів з HCM і сподіваємося на співпрацю з FDA. "

хімічна структура мавакамтену

мавакамтен (МИК-461) був розроблений компанією MyoKardia. 5 жовтня 2020 року Bristol-Myers Squibb оголосила, що придбає MyoKardia за 13,1 млрд доларів готівкою і 60% премії. 17 листопада 2020 року Компанія Bristol-Myers Squibb оголосила про успішне придбання MyoKardia. Це придбання є другою за величиною угодою Bristol-Myers Squibb після придбання Celgene у 2019 році на суму 74 мільярди доларів.

Варто зазначити, що 11 серпня 2020 року було офіційно створено LianBio, який був інкубований інвестиційною компанією Perceptive Advisors. Того ж дня вона оголосила про дві важливі співпраці. Одним з них було ввести продуктовий трубопровід BridgeBio Pharma в Китай, а інший Проект полягає в тому, щоб представити Mavecamten MyoKardia в Китаї.

Брістоль-Майерс Сквібб мав великі надії на мавакамтен. Коли компанія придбала MyoKardia, компанія оголосила, що мавакамтен стане новаторським препаратом для лікування HCM. Галузь також дуже оптимістично налаштована щодо бізнес-перспектив мавакамтену. У грудні 2020 року дослідницька організація «Оцініть Vantage» на фармацевтичному ринку, випустила «Топ-10 нових препаратів з комерційним потенціалом у 2021 році». У цьому списку мавакамтен займає третє місце. Оцініть Прогнози Vantage, що глобальні продажі Mavacamten в 2026 році зможуть досягти 2 млрд доларів США.