Boehringer Ingelheim Ofev (нінтеданіб) запускає глобальне дослідження фази III у педіатрії!

Нещодавно компанія Boehringer Ingelheim оголосила, що у глобальному клінічному дослідженні III фази InPedILD (NCT04093024), що оцінює препарат Ofev (нінтеданіб) для лікування педіатричних пацієнтів з інтерстиціальною хворобою легенів (IDL), було залучено першого пацієнта.

InPedILD - це рандомізоване, подвійне сліпе, контрольоване плацебо, багатоцентрове міжнародне дослідження фази III, яке буде набирати пацієнтів приблизно в 70 місцях клінічних випробувань у 24 країнах світу. У дослідження будуть брати участь діти та підлітки (6-17 років) з клінічно значущим фіброзом із ІЛД. Буде оцінено вплив дози та безпеку застосування препарату Офев. Ofev буде вводитися перорально протягом 24 тижнів на основі планового догляду, а потім буде призначено різний термін дії. Офєв проводить відкрите лікування. Первинними кінцевими точками були концентрація Ofev' концентрація у плазмі крові на 2 і 26 тижнях, а також кількість пацієнтів, які перенесли TEAE (побічні явища внаслідок лікування) на 24 тижні.

Варто зазначити, що InPedILD - це перше у світі клінічне випробування ILD у дітей та підлітків. Випробування засноване на дослідженні Ofev' Фаза III INBUILD та нагляді за дорослими пацієнтами з прогресуючим фенотипом фіброзної ІЛД (PF-ILD). популяція педіатричних хворих, яка постраждала від ІЛД.

Дитяча ІЛД (дитинство) включає понад 200 рідкісних респіраторних захворювань, які вражають немовлят, дітей та підлітків, ускладнюючи дихання. У деяких випадках фіброз може перерости в рубці та пошкодження легенів. Це може мати великий вплив на повсякденне життя постраждалих людей та їх сімей, включаючи високу захворюваність та смертність. В даний час не існує затвердженого лікування дітей.

Робін Дертінг, доктор медичних наук, науковий співробітник дослідження InPedILD та директор Інституту респіраторних досліджень при дитячій лікарні Колорадо, сказав: «У деяких дітей з ІЛС може розвинутися важкий фіброз, і він буде прогресувати далі. Хоча легеневий фіброз у дітей Основні причини можуть бути різними, але ми із задоволенням визначаємо, чи може механізм лікування Ofev' лікування фіброзу покращити легеневий фіброз легень у&# 39, як у дорослих.

Ofev - це багатоцільовий інгібітор тирозинкінази, який може інгібувати ключові шляхи, що беруть участь у легеневому фіброзі при інтерстиціальній хворобі легенів (ILD). На сьогодні Ofev схвалено за 3 показаннями: (1) для лікування ідіопатичного легеневого фіброзу (IPF); (2) для лікування системного склерозу, пов'язаного з інтерстиціальною хворобою легенів (SSc-ILD); (3)) Застосовується для лікування інших хронічних фіброзних інтерстиціальних захворювань легенів (PF-ILD) з прогресуючим фенотипом, крім IPF.

Ofev - єдиний препарат, який може уповільнити зниження функції легенів у пацієнтів із SSc-ILD, і є єдиним препаратом, дозволеним для лікування PF-ILD. У Китаї Офев отримав дозвіл на лікування IPF та SSc-ILD, а заявка на лікування PF-ILD була прийнята Державною адміністрацією з питань харчових продуктів та медикаментів наприкінці минулого року.

Доктор Томас Леонард, виконавчий директор з питань клінічного розвитку та медичних питань Boehringer Ingelheim Professional Nursing IPF / ILD, сказав:" Нас радують висновки, пов'язані зі зниженням функції легенів Ofev&# 39 у пацієнтів з прогресуючою хронічною хворобою волокниста ІЛД (PF-ILD). Нові результати допомагають підтримати зростаючі наукові докази використання Офева."

ІЛД (Джерело зображення: pulmonaryfibrosisnews.com)

У липні цього року Єфев затвердив Офєва для лікування ПФ-ІЛД. Схвалення базується на результатах дослідження фази III INBUILD, яке є першим клінічним дослідженням, яке дозволило досягти первинної кінцевої точки у популяції пацієнтів з ІЛД. Дослідження - це рандомізоване, подвійне сліпе, контрольоване плацебо дослідження паралельної групи, проведене у 153 клінічних центрах у 15 країнах та оцінене ефективність препарату Офев (150 мг двічі на день) протягом 52 тижнів у пацієнтів із ПФ-ІЛД. , Безпека та толерантність. У дослідженні було оцінено 663 пацієнтів, з них 412 (62,1%) показали інтерстиціальну пневмонію (UIP), як зміни на комп’ютерній томографії з високою роздільною здатністю (HRCT). Пацієнтів рандомізували відповідно до картини фіброзу, виявленої за допомогою HRCT, а функцію легенів оцінювали за річним показником зниження вимушеної життєвої ємності (FVC).

Результати показали, що після 52 тижнів лікування FVC у пацієнтів групи плацебо зменшився на 188 мл, а FVC у пацієнтів групи Ofev - на 81 мл. Це означає, що Офев уповільнив зниження функції легенів на 57% (107 мл / рік) порівняно з плацебо. У цьому дослідженні лікування Ofev&# 39 для зменшення зниження функції легенів було послідовним у всіх пацієнтів, незалежно від картини фіброзу при HRCT, і відповідало результатам лікування IPF та SSc-ILD Ofev&# 39 пацієнтів. Зокрема, у пацієнтів з UIP-подібним фіброзом на ЗГТ результати показали, що порівняно з плацебо лікування Офевом зменшило зниження функції легенів на 61% (128,2 мл / рік).

У цьому дослідженні Офев асоціювався із числовим зменшенням ризику загострення або смерті порівняно з плацебо. Перевага лікування також супроводжується зменшенням повідомлених пацієнтом результатів (таких як задишка та кашель). Безпека, яка спостерігається у цьому дослідженні, узгоджується з клінічними випробуваннями IPF та SSc-ILD. Найбільш поширеною побічною подією була діарея. Частота групи лікування Офев та групи плацебо становила 66,9% та 23,9% відповідно.