Arikayce схвалено в ЄС: перший препарат для лікування нетуберкульозної мікобактерії (NTM) захворювання легенів, спричиненої Mycobacterium avium (MAC)!

Insmed - це глобальна біофармацевтична компанія, яка займається зміною життя пацієнтів з важкими та рідкісними захворюваннями. Нещодавно компанія оголосила, що Європейська Комісія (ЄК) схвалила Arikayce (суспензія для інгаляцій ліпосомного амікацину) для лікування дорослих пацієнтів з обмеженими можливостями та відсутністю муковісцидозу для лікування Mycobacterium avium (MAC), спричиненого нетуберкульозними мікобактеріями (NTM). легенева інфекція. Це хронічне виснажливе захворювання легенів, яке може значно збільшити захворюваність та смертність пацієнтів. Раніше Arikayce отримав призначення препарату-сироти для лікування легеневих інфекцій NTM в Європейському Союзі.

У США Arikayce був затверджений у вересні 2018 року і в даний час є єдиним препаратом для лікування легеневих захворювань MAC. Схвалення Arikayce' включення до списку в США та Європейському Союзі є важливою віхою в просуванні допомоги пацієнтам із захворюваннями легенів на MAC.

Уілл Льюїс, голова та генеральний директор Insmed, сказав: "Ми дуже раді, що Європейський Союз (ЄС) вперше затвердив лікування, яке допоможе впоратися з цією важкою для лікування хворобою, надаючи новий вид нового лікування для пацієнти з невеликою кількістю варіантів лікування. Лікування. Сьогоднішнє схвалення підкреслює нашу відданість обслуговуванню спільноти легеневих хвороб MAC у всьому світі. Ми з нетерпінням чекаємо надання Arikayce відповідним пацієнтам в ЄС."

Це затвердження базується на даних глобального клінічного дослідження III фази CONVERT. Дослідження проводили у пацієнтів з рефрактерною хворобою легенів NTM, спричиненою MAC, і результати показали, що дослідження досягло первинної кінцевої точки: на 6-му місяці лікування, порівняно з орієнтовним режимом багатолікарських препаратів (MDR), Arikayce один раз на день Комбіноване лікування з МЛУ може значно збільшити коефіцієнт конверсії посіву мокротиння (p< 0,0001).="" конкретні="" дані="" такі:="" на="" 6-му="" місяці="" лікування="" 29%="" пацієнтів="" у="" комбінованій="" групі="" лікування="" arikayce="" та="" gbt="" усунули="" докази="" захворювання="" легенів="" ntm,="" спричиненого="" mac,="" у="" мокроті,="" а="" частка="" пацієнтів="" у="" групі="" лікування="" gbt="" становила="" лише="">

Arikayce - це нова інгаляційна форма амікацину один раз на день. Амікацин - це аміноглікозидний антибіотик, який надає терапевтичну дію на різні НТМ, але його потрібно вводити внутрішньовенно, і його застосування обмежене через сильну токсичність для слуху, рівноваги та функції нирок.

Удосконалена технологія ліпосом легенів Insmed' використовує заряджені нейтральні ліпосоми для доставки амікацину безпосередньо до легенів, де ліки будуть поглинатися інфікованими NTM легеневими макрофагами. Це подовжує вивільнення амікацину в легенях, одночасно зменшуючи системний вплив, зменшуючи тим самим системну токсичність. Здатність Arikayce' безпосередньо потрапляти в легені на високому рівні робить його відмінною перевагою від внутрішньовенної зірки аміка. Arikayce використовує систему інгаляції Lamira, вироблену компанією PARI Pharma GmbH, для введення один раз на день.

У Сполучених Штатах Арікайс є першим та єдиним затвердженим методом лікування легеневих захворювань MAC. Препарат був затверджений у вересні 2018 року як частина комбінованої програми антибактеріальних препаратів для лікування дорослих пацієнтів з обмеженими або відсутніми можливостями лікування для лікування легеневих інфекцій NTM, спричинених MAC. Раніше FDA надала марку лікарських засобів-сирот Arikayce, позначення проривного препарату та позначення кваліфікованого інфекційного захворювання (QIDP).

Інсмед також подав нову заявку на ліки до Arikayce в Японії для лікування хвороби легенів NTM, спричиненої MAC, яка не має достатньої реакції на попередню терапію. Нові міжнародні рекомендації щодо лікування, опубліковані в липні 2020 року, рекомендують застосовувати Arikayce у комбінації із схемою прийому кількох препаратів (MDR) для пацієнтів з MAC-захворюваннями легенів, які не пройшли стандартну терапію щонайменше 6 місяців.