FDA США схвалило C-тип натріуретичного пептиду Аналоговий Voxzogo (восоритид) ---2/2

Механізм дії восоритиду

Ахондроплазія є найбільш поширеним непропорційним коротким зростом у людини. Він характеризується уповільненою ендохондральною осифікацією, що призводить до непропорційної задишки і структурних порушень довгих кісток, хребта, обличчя і основи черепа. Цей стан викликаний мутаціями в гені рецептора 3-фактора росту фібробластів (FGFR3), який є негативним регулятором росту кісток.

На додаток до непропорційно короткого зросту, пацієнти з ахондроплазією можуть відчувати серйозні ускладнення зі здоров'ям, включаючи стиснення отворів, апное сну, зігнуті ноги, гіпоплазію обличчя, постійні гойдалки попереку, стеноз хребта та повторювані вуха. Відділення інфекції. Деякі з цих ускладнень можуть призвести до необхідності інвазивної хірургії, такої як декомпресія спинного мозку та випрямлення зігнутих ніг. Крім того, дослідження показали, що рівень смертності зростає для кожної вікової групи.

Більше 80% батьків дітей з ахондроплазією мають середній зріст, а захворювання викликане спонтанними генетичними мутаціями. Глобальна захворюваність на ахондроплазію становить приблизно один з 25 000 живокороджених.

Восорітид є аналогом натрюретичного пептиду C-типу (CNP), отриманим з природних пептидів людини, і є ефективним стимулятором ендохондральної осифікації. Природний пептид людини є позитивним регулятором росту кісток. Восоритид зв'язується зі специфічними рецепторами і ініціює внутрішньоклітинні сигнали, які пригнічують надактивний шлях FGFR3.

В даний час восоритид оцінюється для дітей, чия пластина росту все ще «відкрита», як правило, дітей у віці до 18 років. На цих пацієнтів припадає приблизно 25% пацієнтів з ахондроплазією. У Латинській Америці, на Близькому Сході і в більшості Азіатсько-Тихоокеанського регіону в даний час немає нормативних дозволів на препарати, що використовуються для лікування ахондроплазії.