Транспо PTH, тривалої дії альтернативної терапії, показує сильний ефект, позбавлення від стандартного догляду (кальцій + вітамін D) після 4 тижнів лікування!

Датська біохімічна компанія "сходження Фарма" нещодавно оголосила про позитивні результати Топ-лінії чотиритижневої фіксованої дози, подвійної сліпих частини шляху вперед, глобальної фази II клінічних випробувань гормону тривалої дії (PTH) prodrug. Судовий процес полягає в оцінці безпеки, терписпроможності, а також ефективність Трансна PTH в лікуванні дорослих пацієнтів з гіпокарборереоз (HP). Результати показали, що суд зустрівся з ключовими цілями і показав, що Трансна лікування 4 тижні ліквідували стандартний догляд (активний кальцій + вітамін D) у розмірі до 82% пацієнтів. Результати дослідження в верхньому рядку докладно відображаються на слайді: верхній рядок 2 дані з шляху вперед.

Транспо ПХ є довгодіючий гормон (ПХ) пропрепарат, розроблений як Одноденна Замісна терапія для дорослих пацієнтів HP, призначена для заміни PTH на фізіологічному рівні 24 години на добу, а також для вирішення короткотермінових симптомів і довгострокових ускладнень хвороби HP.

У шляху вперед судового розгляду, в загальній складності 59 дорослих HP пацієнти отримали фіксовану дозу Трансна PTH (доза: 15, 18, 21 мкг/день) або плацебо в засліплені рандомізованих чином, використовуючи готові до використання попередньо зарядом планується для комерціалізації Pen ін'єкції використовується для адміністрації, і лікування триває протягом чотирьох тижнів. Результати показали, що Трансна PTH була добре переноситься на всі дози і ніякі серйозні побічні реакції сталися в будь-який час. Ніяких негативних подій (TEAE) протягом періоду лікування призвело до припинення дослідження наркотиків, і Загальна захворюваність TransAE PTH і плацебо був порівнянний. Крім того, ніякі пацієнти вийшли на півдорозі через 4-тижневого періоду фіксованого дозування.

Згідно з аналізом протоколу (на протокол, n = 57), Трансон-ПТД ліквідував стандартний догляд за 100% пацієнтів у групі вищої дози (21 мкг/день) і 82% пацієнтів у всіх дозах (тобто припинення активних вітаміну D і щоденних кальцієвих добавок ≤ 500 мг).

Результати показали, що протягом 4 тижнів лікування, Трансна PTH підвищення рівня кальцію сироватки, інваліди активної вітаміну D і продовжував знижувати кальцій добавок. Трансон ПТД знижує екскрекція сечі (як вимірюється фракцією сечовидільної кальцію [FECa]) і призводить до безперервного скорочення сироваткових фосфатних і кальцієвих фосфатних препаратів. На 4-му тижні, в протоколі основі аналізу, 21 мкг/Day доза групи і комбіновані трансна-pth доза групи були статистично значних перемісій на основній складеної кінцевої точки в порівнянні з групою плацебо (p<>

58 суб'єктів продовжував відкриту етикетку розширення судового розгляду і отримав замовний Трансна дозу технічного обслуговування (від 6 до 30 мкг на день). Компанія планує повідомити про шість місяців даних про відкриту етикетку продовження судового розгляду в третьому кварталі 2020.

Сходження віце-президента з клінічного розвитку Девід б. Карпф, MD, сказав: «розвиваючи Трансна PTH, наша мета завжди полягала в тому, щоб відновити фізіологічний рівень пацієнтів з гіпопаратиререоз (HP) шляхом розробки альтернативної терапії 24 години на добу, а також формулювання нових стандартів догляду для поліпшення життя пацієнтів. Ці тестові дані підтверджують потенціал шляху вперед, щоб повністю скасувати стандартну обережність, зберігаючи при цьому нормальний сироватковий рівень кальцію та сечі. Це особливо важливо для пацієнтів з цим складним і виснажливим захворюванням. Говорити означає великий крок вперед. "

Ян Міккельсен, президент і головний виконавчий директор піднімається, сказав: "гіперпаратиреоз (HP) має значний негативний вплив на більш ніж 200 000 пацієнтів по всьому світу і є одним з останніх захворювань гормонів недостатності без ефективної замісної терапії. Розвиток Трансна ПТД дав нам унікальну можливість внести значущі зміни у пацієнтів у глобальному масштабі. "

Він планує спілкуватися з глобальними регуляторами на наступному етапі Трансна розробка та подання документів про застосування для початку глобальних випробувань фази III в Північній Америці, Європі та Азії в четвертому кварталі 2020.

Гіпопаратиререоз (HP) є рідкісним ендокринною хворобою, що характеризується недостатнім рівнем параїдного гормону (PTH), що призводить до низького рівня кальцію в крові і підвищений рівень фосфату. У Сполучених Штатах Америки, Європі, Японії та Південній Кореї налічується близько 200 000 пацієнтів HP, і більшість пацієнтів розробляють симптоми після травми або випадкового видалення паращитовидного заліза під час хірургічного втручання щитовидної залози. У короткостроковій перспективі симптоми пацієнта включають в себе: слабкість, м'язові судоми, Аномальні відчуття, такі як поколювання, печіння і оніміння, втрата пам'яті, неправильне судження і головний біль. Пацієнти часто відчувають спад якості життя. У довгостроковій перспективі, цей складний розлад підвищить ризик серйозних ускладнень, таких як позаскелетної осадження кальцію, яка виникає в мозку, Eye об'єктива, і нирок, де осадження кальцію в нирках може призвести до порушення функції нирок.

До недавнього часу, HP була ще однією з небагатьох захворювань дефіциту гормонів лікування з гормональної замісної терапії. Звичайні стандартні методи лікування HP, вітамін D і кальцій добавки, не повністю контролюють хворобу, і може призвести до прогресивного кальцифікація нирок і каменів у нирках через збільшення кальцію і сечі, що призводить до захворювання нирок. В результаті, у порівнянні зі здоровими людьми, пацієнти HP 4-8 рази частіше розвиваються захворювання нирок.

Трансон ПТД () — пропрепарат параїдних гормонів (PTH [1-34]), розроблений з використанням інноваційного Трансна-технології сходження. Трансна PTH має на меті відновлення PTH до фізіологічних рівнів 24 години на добу, нормалізувати рівень кальцію та сечі, рівень сироваткового фосфату, а також плинність кісток, щоб вирішити короткострокові симптоми та довгострокові ускладнення захворювання. У червні 2018, Трансна PTH було надано сиріт кваліфікації наркотиків (НЕПАРНІ) FDA США.

Трансон означає "миттєве зв'язування". Власна платформа Трансон є інноваційною технологією, метою якої є створення нових методів лікування, які оптимізують Лікувальні ефекти, включаючи ефективність, безпеку та частоту адміністрування. "Трансон" молекула має три компоненти: незміненій батьківський препарат, інертний носій, який захищає його, і компонувальник, який тимчасово пов'язує двох. У поєднанні, Перевізник відключає і захищає батьківський Препарат від очищення. При введенні в організм, фізіологічні рН і температурні умови почнуть випускати незміненій активним батьківським препаратом в передбачуване звільнення. Оскільки батьківський препарат незмінне, його початковий режим дії повинен залишатися незмінним. Трансна технологія може бути широко використана в декількох терапевтичних областях білків, пептидів або дрібних молекул, і може бути використана системно або локально.

В даний час сходження використовує транспо технології, щоб побудувати провідну, повністю інтегровану рідкісну хворобу компанії. Компанія використовує Трансв технології та клінічно доведені батьківські препарати для створення нових методів лікування, які мають найкращі у своєму класі ефективність, безпеку та/або зручність. На додаток до Трансна hGH, компанія також має 2 рідкісних ендокринологічної активи: (1) транспо ПХ є тривалої дії парпараїдним гормоном (PTH) prodrug. В даний час в фазі II клінічна оцінка для лікування парадоїд потенціал гіпогонадизму; (2) Трансна CNP є тривалої дії C-Type натріуретичного пептиду prodrug, в даний час у фазі I клінічні оцінки для лікування ахондроплазії та інших захворювань, пов'язаних з кістками кісток.

Крім того, піднімається також співпрацює з Санофі в області цукрового діабету і Genentech Рош в офтальмології. (Bioon.com.)