Pfizer представляє один раз на тиждень в Японії соматрогон гормону росту людини тривалої дії!

Нещодавно OPKO Health повідомила, що її партнер Pfizer Japan подав нову заявку на ліки (NDA) для соматрогону до Міністерства охорони здоров’я, праці та соціального забезпечення (MHLW) Японії, що є щотижневим гормоном людського росту (hGH). один раз для лікування дітей з дефіцитом гормону росту (СДГ). Раніше в цьому місяці Pfizer та OPKO оголосили, що FDA США прийняла заявку на ліцензування біологічних продуктів соматрогону (BLA) та визначила Закон про плату за користування ліками, що відпускаються за рецептом (PDUFA), цільовою датою жовтня 2021 р. Якщо схвалить, соматрогон принесе тривалий термін. -тривалий щотижневий варіант лікування, який допоможе зменшити навантаження на щоденні ін’єкції гормону росту для дітей з РХБ, їх родичів та опікунів.

Японська заявка базується на результатах дослідження фази 3 в Японії та дослідження фази 3 у всьому світі. Ці дослідження проводились у дітей із СДГ та порівнювали ефективність та безпеку соматрогону (вводять один раз на тиждень) та рекомбінантного гормону росту людини Генотропін (соматропін, вводять один раз на день) для ін’єкцій. В обох дослідженнях після 12 місяців лікування соматрогон був настільки ж ефективним, як і Генотропін, з точки зору первинної кінцевої точки річної швидкості зростання. У двох дослідженнях соматрогон, як правило, добре переносився і мав безпеку, порівнянну з генотропіном. Типи, кількість та тяжкість побічних явищ, що спостерігалися між двома групами лікування, були подібними.

Дитячий ГРЗ - це серйозне і рідкісне захворювання, спричинене недостатньою кількістю гормону росту, що виділяється гіпофізом. Діти із СДГ не тільки низького зросту, але також мають порушення обміну речовин, психосоціальні проблеми, когнітивні дефіцити та низьку якість життя. Протягом десятиліть стандартом догляду за СДГ є підшкірна ін’єкція гормону росту людини (hGH) один раз на день для поліпшення росту та метаболічних ефектів. Для доглядачів та пацієнтів тягар лікування щоденними ін’єкціями високий, що може призвести до поганої відповідності та зменшити загальний ефект лікування.

Соматрогон - це нова молекулярна сутність, яка містить природну послідовність гормону росту людини і містить одну копію на N-кінці та 2 копії на C-кінці β-ланцюга С-кінцевого пептиду (CTP) хоріонічного гонадотропіну людини (hCG) , CTP Може продовжити період напіввиведення молекули. У Сполучених Штатах та Європейському Союзі соматрогону було присвоєно Призначення лікарських препаратів-сирот (ODD) для лікування дітей та дорослих із ГХД. Результати сьогоднішніх досліджень показують, що порівняно з гормоном росту один раз на день, соматрогон раз на тиждень може значно зменшити порушення способу життя, підтримати уподобання пацієнта та покращити відповідність.

У 2014 році Pfizer та OPKO підписали глобальну угоду про розробку та комерціалізацію соматрогону для лікування GHD. Відповідно до угоди, OPKO відповідає за реалізацію клінічних проектів, а Pfizer - за реєстрацію та комерціалізацію продукції. Обидві сторони оцінять можливість інших показань для дітей та дорослих відповідно.

У США BLA соматрогону' s підтримується на основі результатів глобальних клінічних випробувань фази 3. Це рандомізоване, відкрите, позитивне контрольоване лікарськими засобами дослідження, проведене у більш ніж 20 країнах, в яке було залучено та проліковано 224 дітей із ГХД, які раніше не отримували лікування. У дослідженні цих пацієнтів було випадковим чином розподілено на дві групи лікування у співвідношенні 1: 1: група лікування соматрогоном (0,66 мг / кг, один раз на тиждень), група лікування генотропіном (соматропін) (0,034 мг / кг, щоденне введення один раз ). Основною кінцевою точкою випробування є швидкість росту протягом 12 місяців лікування. Вторинні кінцеві точки включають зміни у стандартному відхиленні висоти через 6 місяців та 12 місяців, безпеку та фармакодинамічні показники. Діти, які завершили дослідження, мають можливість взяти участь у глобальному, відкритому, багатоцентровому, довгостроковому розширеному дослідженні, в якому пацієнти можуть продовжувати отримувати або переходити на лікування соматрогоном. Приблизно 95% пацієнтів були переведені на відкрите продовження дослідження та отримували лікування соматрогоном.

Результати показали, що дослідження досягло первинної кінцевої точки неінферентності: середнє значення найменших квадратів (10,12 см / рік) у групи соматрогону було вищим, ніж у групи генотропінів (9,78 см / рік); швидкість зростання висоти (см / рік) Різниця в лікуванні (соматрогон-генотропін) становила 0,33 (двосторонній 95% довірчий інтервал: -0,39, 1,05). Порівняно з групою генотропінів, група соматрогону мала більш високі зміни в показниках стандартного відхилення висоти (основні вторинні кінцеві точки) через 6 та 12 місяців. Крім того, через 6 місяців у порівнянні з групою генотропінів у групи соматрогонів спостерігалася вища зміна швидкості росту - ще одна ключова вторинна кінцева точка. У клінічній обстановці ці загальновживані методи вимірювання росту використовуються для вимірювання потенціалу, який суб'єкти можуть зазнати, щоб наздогнати однолітків за віком та статтю' зростання висоти.

У цьому дослідженні соматрогон, як правило, добре переносився, а тип, кількість та тяжкість побічних явищ, що спостерігалися між групами лікування, були порівнянні з гормоном росту один раз на добу Генотропіном.