Важка вага саркоми Капоші (KS): єдиний пероральний та перший новий наркотик за 20 років, Брістол-Майєрс Скрібб Помаліст (Помалідомид) схвалений США!

Нещодавно Bristol-Myers Squibb (BMS) оголосив, що Управління з контролю за продуктами і препаратами США (FDA) схвалило Помаліст (помалідомид), який є імуномодулятором з протипухлинною активністю для лікування саркоми Капоші (саркома Капосі), КС), конкретно: ({{2}}), пов'язані зі СНІДом, хворобою саркоми Капоші, хвороба якої виробила стійкість до високоефективних антиретровірусних препаратів (HAART); (2) ВІЛ-негативні пацієнти на саркому Капоші

Варто згадати, що Помаліст - єдиний пероральний та перший новий терапевтичний препарат, затверджений для лікування саркоми Капосі ГГ № 39; саркоми (КС) більше 20 років. Слід зазначити, що пацієнти із саркомою, пов’язаною зі СНІДом Kaposi' саркомою, повинні продовжувати використовувати HAART для лікування ВІЛ відповідно до рекомендацій лікаря'

Помаліст отримав прискорене схвалення FDA&№ 39; s прискорене схвалення, проривну кваліфікацію до наркотиків (BTD) або кваліфікацію наркотиків-сиріт (ODD) для лікування вищевказаного показання саркоми Kaposi' Це прискорене схвалення базується на даних загальної швидкості відповіді (ORR) із відкритого клінічного випробування фази I / II, одноразове (12-C-0047). Постійне схвалення цих показань залежатиме від верифікації та опису клінічних переваг у підтверджуючих випробуваннях.

Саркома Kaposi' - рідкісний рак, який зазвичай проявляється ураженням шкіри, але може розвиватися і в декількох інших частинах тіла, включаючи легені, лімфатичні вузли та травну систему. У США щорічна захворюваність на це захворювання становить 6 частин на мільйон, і воно в основному вражає людей із низькою імунною функцією. Помаліст є пероральним препаратом і є першим новим методом лікування, затвердженим для лікування пацієнтів із саркомою Kaposi' s більше ніж 20 роки.

Діана Макдауелл, віце-президент з глобальної медичної справи Bristol-Myers Squibb, сказала:" Пацієнти з саркомою Kaposi&39; саркома мало контролюють свою хворобу за останні 20 роки. Ми раді, що подальші дослідження Помалисту в цій рідкісній області хвороби дали нам можливість забезпечити пацієнтів так необхідними пероральними способами лікування."

Роберт Ярчан, доктор медицини, директор Відділу злоякісних захворювань на ВІЛ та СНІД в Центрі досліджень раку (CCR) Національного інституту раку (NCI), сказав:&"Помаліст показав позитивні результати у пацієнтів із Kaposi&# {{0} саркома, незалежно від їх ВІЛ-статусу. Крім того, препарат також забезпечує пероральну терапію з механізмом дії, відмінним від цитотоксичних хіміотерапевтичних препаратів, які зазвичай використовуються для лікування саркоми Капоші&№ 39; s."

Як зазначено в чорному полі попередження про інформацію про рецепт, Помалист може завдати шкоди плоду і заборонений для вагітних. Помалист доступний лише через програму обмеженого розповсюдження Pomalyst REMS®. У пацієнтів, які отримують Помаліст, може виникнути тромбоз глибоких вен, легенева емболія, інфаркт міокарда та інсульт, і слід надати тромбопрофілактику.

Це схвалення базується на даних відкритого дослідження, одноразове I / II дослідження 12-C-0047. Дослідження оцінило безпеку, фармакокінетику та ефективність Помалісту у ВІЛ-позитивних та ВІЛ-негативних симптоматичних пацієнтів із саркомою Kaposi'

Випробування проводилось командою під керівництвом Роберта Ярхоана в рамках Угоди про спільні дослідження та розробки (CRADA). Всього 28 пацієнтів (18 ВІЛ-позитивних та 10 негативних) отримували Помаліст у дозі 5 мг та приймали його перорально один раз на день протягом {{5} } цикли (цикл 28 днів) до прогресування захворювання або неприйнятної токсичності. Випробування виключало пацієнтів із симптоматичною саркомою Kaposi' Протягом усього курсу лікування пацієнт отримував аспірин 81 мг тромбопрофілактики один раз на день. Середній час від початку лікування до появи першої ремісії склав 1. 8 місяців (0,9-7. 6).

Основною кінцевою точкою дослідження була загальна швидкість відповіді (ORR, включаючи повну відповідь [CR], повну клінічну відповідь [cCR], часткову відповідь [PR]), яку досліджував слідчий згідно з Раковим комітетом клінічної СНІДу. Група випробувань (ACTG) проти Капосі Критерії відповіді на саркому були оцінені.

Дані показали, що серед усіх пацієнтів ORR була 71% (20 / 28; 95% CI: {{4}}, {{5 }}), з яких {{6}}% (4 / 28) пацієнти досягли КР і 57% (16 / {{2} }) пацієнти досягли PR. Середня тривалість ремісії (DOR) для всіх пацієнтів становила 12. 1 місяців (95% CI: 7. 6, 16 . 8). Крім того, серед пацієнтів з ремісією 50% пацієнтів зберігали ремісію протягом 12 місяців лікування Помалістом.

Найпоширеніші побічні реакції (≥ 30%), включаючи лабораторні порушення, - це зниження абсолютного нейтрофілу чи лейкоцитів, підвищення рівня креатиніну чи глюкози, висип, запори, втома, гемоглобін, тромбоцити, фосфат, альбумін чи кальцій. Зниження, збільшення АЛТ, нудота та діарея. 11% (3 / 28) пацієнтів були назавжди припинені через побічні реакції. Нових сигналів безпеки не знайдено. При саркомі Kaposi&# 3 9; безпека Pomalyst відповідає безпеці відомого Помалиста за затвердженими показаннями.

Саркома Капоші (саркома Капоші, КС) - рідкісний рак, зазвичай проявляється ушкодженнями шкіри, але може розвиватися і в декількох інших частинах тіла, включаючи легені, лімфатичні вузли та травну систему. Саркома Kaposi' викликається вірусом герпесу, пов'язаного з саркомою Kaposi&({KS}, відомим також як вірус герпесу людини 8 [HHV-8]) , і найчастіше спостерігається у ВІЛ-інфікованих людей із порушеною імунною функцією.

Хоча комбіноване застосування антиретровірусної терапії (CART або HAART) зменшило захворюваність на саркому Kaposi' s у США, захворювання все ж зустрічається зі швидкістю близько 6 випадків на мільйон Люди. Капосі Г.Г. 39; саркома частіше зустрічається в районах із меншим лікуванням СНІДу у світі. У країнах Африки на південь від Сахари та інших регіонах все більше людей заражаються вірусом герпесу Kaposi' s-саркомою, пов'язаним з саркомою (KSHV), який є найпоширенішим серед чоловіків у деяких країнах пухлиною.

Помалист - імуномодулятор з протипухлинною активністю. Препарат є аналогом талідоміду, який затверджений для лікування дорослих пацієнтів: (1) у поєднанні з дексаметазоном для лікування множинної мієломи (ММ), Зокрема, пацієнтів, які раніше отримували не менше {{{{ 4}}}} терапії (включаючи леналідомид та інгібітори протеасоми) показали прогресування захворювання під час останньої терапії або протягом 60 днів після завершення лікування; (2) Капоші Г.Г.